{"id":27038,"date":"2026-08-18T09:00:49","date_gmt":"2026-08-18T13:00:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27038"},"modified":"2026-08-18T12:34:27","modified_gmt":"2026-08-18T16:34:27","slug":"new-2026-emilys-entourage-translational-research-grant-to-develop-mucus-penetrating-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/new-2026-emilys-entourage-translational-research-grant-to-develop-mucus-penetrating-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Neuer \u201eEmily\u2019s Entourage Translational Research Grant\u201c 2026 zur Entwicklung schleimdurchdringender Gen-Editing-Transportsysteme f\u00fcr Mukoviszidose"},"content":{"rendered":"

Technisch modifizierte Lipidnanopartikel, die entwickelt wurden, um die Mukusbarriere bei Mukoviszidose zu \u00fcberwinden, k\u00f6nnten eine zielgerichtete Geneditierung durch Inhalation erm\u00f6glichen.<\/span><\/i><\/p>\n

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Emily\u2019s Entourage (EE) hat den zweiten Forschungsstipendium f\u00fcr translationale Forschung f\u00fcr das Jahr 2026 an Dr. Xizhen Lian verliehen, Assistenzforschungsprofessorin am Department of Materials Science and Engineering und Department of Pediatrics der Johns Hopkins University.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2013 18. August 2026 \u2013 Emily\u2019s Entourage (EE), eine innovative 501(c)(3)-Organisation, die die Forschung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von aktuellen mutationstargetierten Therapien profitieren, vorantreibt, ist stolz darauf, ihr zweites Translationale Forschungsstipendium f\u00fcr das Jahr 2026 bekannt zu geben, das an Dr. phil. Xizhen Lian, Assistenzforschungsprofessorin am Department of Materials Science and Engineering und am Department of Pediatrics der Johns Hopkins University, vergeben wurde.<\/span><\/p>\n

Gemeinsam mit dem Co-Forschungsleiter Dr. phil. Justin Hanes zielt Dr. Lians Projekt darauf ab, eine neuartige inhalierbare Verabreichungsplattform f\u00fcr Gen-Editing-Therapien zu entwickeln, die den dicken Schleim in den CF-Atemwegen durchdringen kann \u2013 eines der gr\u00f6\u00dften Hindernisse bei der Behandlung der Krankheit an ihrer Wurzel.<\/span><\/p>\n

Die Genbearbeitung bietet vielversprechende M\u00f6glichkeiten zur Korrektur der zugrunde liegenden genetischen Mutationen, die CF verursachen, einschlie\u00dflich jener, die die letzten 10% von Personen betreffen, die nicht von bestehenden CFTR-Modulatoren profitieren. Eine der gr\u00f6\u00dften Herausforderungen auf diesem Gebiet bleibt jedoch die sichere und effektive Zuf\u00fchrung von Gen-Editoren zu den richtigen Zellen in der Lunge, wo z\u00e4hfl\u00fcssiger Schleim verhindern kann, dass die Therapeutika ihr Ziel erreichen.<\/span><\/p>\n

Dr. Lian und Dr. Hanes versuchen, diese Herausforderung zu bew\u00e4ltigen, indem sie schleimpenetrierende Lipidnanopartikel (LNPs) entwickeln, winzige Transportsysteme, die so konzipiert sind, dass sie Genbearbeitungswerkzeuge nach der Inhalation direkt zu den Zellen der Atemwege transportieren.<\/span><\/p>\n

W\u00e4hrend fru\u0308here LNP-basierte Ans\u00e4tze bei systemischer Verabreichung vielversprechend waren, k\u00f6nnen sie Herausforderungen im Zusammenhang mit einer unbeabsichtigten Verabreichung an andere Organe und Toxizit\u00e4t in diesen Organen mit sich bringen. Im Gegensatz dazu konzentriert sich dieses Projekt auf die lokale Verabreichung in die Lunge \u2013 ein Ansatz, der darauf abzielt, die Pr\u00e4zision zu verbessern, Nebenwirkungen au\u00dferhalb des Zielorgans zu reduzieren und besser widerzuspiegeln, wie eine k\u00fcnftige Therapie bei Menschen mit Mukoviszidose verabreicht werden k\u00f6nnte.<\/span><\/p>\n

Die Strategie des Teams baut auf fr\u00fcheren Fortschritten in der Technologie mucuspenetrierender Partikel auf und wendet diese auf LNP der n\u00e4chsten Generation an, indem die Oberfl\u00e4chenbeschichtungen aus Polyethylenglykol (PEG) optimiert werden, wodurch sich die Nanopartikel durch CF-Sputum bewegen k\u00f6nnen, anstatt stecken zu bleiben.<\/span><\/p>\n

Durch die Verbesserung der F\u00e4higkeit von LNPs, durch Schleim zu diffundieren und die Zellen der Atemwege zu erreichen, ist diese Plattform darauf ausgelegt, eine breite, niedrig dosierte Geneditierung im gesamten Epithel der Atemwege zu erm\u00f6glichen \u2013 ein Ansatz, der durch fr\u00fchere Forschungen unterst\u00fctzt wird, wonach selbst eine teilweise Korrektur ausreichen kann, um eine bedeutsame Lungenfunktion wiederherzustellen.<\/span><\/p>\n

Das Projekt wird die gentechnisch ver\u00e4nderten LNPs in von Patienten stammenden Atemwegszellmodellen und Mukus-Hypersekretion aufweisenden Tiermodellen evaluieren, die die Bedingungen in CF-Lungen genauer widerspiegeln. Zus\u00e4tzlich zur Verbesserung der Verabreichung in den Atemwegen k\u00f6nnte diese Arbeit dazu beitragen, Ans\u00e4tze zur Genbearbeitung auf andere betroffene Schleimhautgewebe wie das Gastrointestinaltrakt auszuweiten, die durch aktuelle Lungen-Targeting-Strategien nicht effektiv erreicht werden.<\/span><\/p>\n

\u201cDie \u00dcberwindung der Schleimbarriere ist eine der kritischsten Herausforderungen bei der Entwicklung wirksamer Gentherapien f\u00fcr Mukoviszidose\u201d, sagte Dr. Lian. \u201cDurch die Entwicklung von Nanopartikeln, die diese Barriere durchdringen und die richtigen Zellen erreichen k\u00f6nnen, wollen wir Genbearbeitungsans\u00e4tze erm\u00f6glichen, die Menschen mit Mukoviszidose zugutekommen k\u00f6nnten, die derzeit nicht von CFTR-Modulator-Therapien profitieren.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

\u201cDieses Projekt befasst sich mit einem grundlegenden Hindernis, das den Fortschritt auf diesem Gebiet bisher gebremst hat: die Unf\u00e4higkeit, Therapien effektiv durch den CF-Schleim zu verabreichen\u201d, sagte Dr. Chandra Ghose, Chief Scientific Officer bei Emily\u2019s Entourage. \u201cDurch die gezielte Verabreichung von Gen-Editoren direkt in die Atemwege hat diese Arbeit das Potenzial, sicherere und pr\u00e4zisere Behandlungsstrategien f\u00fcr 10% voranzutreiben und uns Therapien n\u00e4herzubringen, die die eigentliche Ursache der Erkrankung bek\u00e4mpfen.\u201d<\/span><\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm<\/b><\/p>\n

Das F\u00f6rderprogramm von Emily\u2019s Entourage (EE) stellt Mittel bereit, um die Forschung und die therapeutische Entwicklung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von bestehenden mutationszielgerichteten Therapien profitieren, zu beschleunigen. EE unterst\u00fctzt eine Reihe von F\u00f6rderinstrumenten, darunter translationale Zusch\u00fcsse, kollaborative Zusch\u00fcsse und pr\u00e4klinische explorative Zusch\u00fcsse sowie Venture-Philanthropy-Investitionen.<\/span><\/p>\n

Bislang hat EE Millionen von Dollar an multidisziplin\u00e4re Teams auf der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen weiterer US-Dollar an Anschlussfinanzierungen zu sichern. Um vergebene Zusch\u00fcsse anzusehen, besuchen Sie <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Um mehr \u00fcber die Finanzierung von EE zu erfahren, besuchen Sie opportunities.<\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungsmethoden und einer Heilung f\u00fcr Patienten in der Endphase der Mukoviszidose (CF) vorantreibt, die nicht von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf bestimmte Mutationen ausgerichteten Therapien profitieren. Seit 2011 hat EE Forschungszusch\u00fcsse in Millionenh\u00f6he vergeben, ein Unternehmen f\u00fcr CF-Gentherapie im klinischen Stadium gegr\u00fcndet, die Patientendatenbank \u201eClinical Trial Connect\u201c (CTC) sowie ein Vermittlungsprogramm f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die weltweite Rekrutierung f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Bem\u00fchungen zur F\u00f6rderung von hochwirksamer Forschung und Arzneimittelentwicklung geleitet. Die Organisation wurde in nationalen Medien vorgestellt, darunter in der New York Times, bei STAT, CNN, People und anderen. Erfahren Sie mehr unter <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Medienkontakt<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Direktor f\u00fcr Marketing und Kommunikation<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>\n

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