{"id":26926,"date":"2026-08-13T10:21:42","date_gmt":"2026-08-13T14:21:42","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=26926"},"modified":"2026-08-13T10:31:32","modified_gmt":"2026-08-13T14:31:32","slug":"emilys-entourage-funds-synthetic-biology-approach-to-enable-durable-gene-therapy-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-funds-synthetic-biology-approach-to-enable-durable-gene-therapy-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily\u2019s Entourage finanziert synthetisch-biologischen Ansatz f\u00fcr eine dauerhafte Gentherapie bei Mukoviszidose"},"content":{"rendered":"

Technologie k\u00fcnstlich hergestellter synthetischer Rezeptoren zielt darauf ab, korrigierte Atemwegsstammzellen selektiv zu vermehren und die Langzeitwirksamkeit der Behandlung zu verbessern.<\/i><\/p>\n

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Das erste im Jahr 2026 von Emily\u2019s Entourage (EE) vergebene Forschungsstipendium f\u00fcr translationale Forschung wurde an Dr. Sriram Vaidyanathan, leitender Pr\u00fcfarzt am Nationwide Children\u2019s Hospital (links) und Assistenzprofessor f\u00fcr P\u00e4diatrie an der The Ohio State University, sowie an Dr. Kyle Cromer, Assistenzprofessor an der University of California, San Francisco (rechts), verliehen.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2013 13. August 2026<\/strong>\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), eine innovative 501(c)(3)-Organisation, die die Forschung f\u00fcr Personen mit zystischer Fibrose (CF), die nicht von aktuellen mutationstargetierten Therapien profitieren, vorantreibt, gab heute ihre erste<\/span>\u00a0Das Translational Research Grant 2026 wurde an Dr. Sriram Vaidyanathan, Principal Investigator am Nationwide Children\u2019s Hospital und Assistant Professor f\u00fcr P\u00e4diatrie an der The Ohio State University, sowie an Dr. Kyle Cromer, Assistant Professor an der University of California, San Francisco (UCSF), vergeben.\u00a0<\/span><\/p>\n

Das neu finanzierte Projekt zielt darauf ab, eine zentrale H\u00fcrde f\u00fcr eine dauerhafte Gentherapie bei CF zu \u00fcberwinden: sicherzustellen, dass korrigierte Atemwegsstammzellen sich vermehren und lange genug \u00fcberdauern k\u00f6nnen, um Lungengewebe zu reparieren.<\/strong><\/span><\/p>\n

Gen-Editing-Ans\u00e4tze, die das fehlerhafte CFTR-Gen bei Menschen mit Mukoviszidose ersetzen, haben das Potenzial gezeigt, die Funktion in Atemwegszellen wiederherstellen. Selbst wenn die Genkorrektur jedoch erfolgreich ist, setzen sich korrigierte basale Stammzellen der Atemwege \u2013 die langlebigen Zellen, die f\u00fcr die Regeneration des Atemwegsgewebes verantwortlich sind \u2013 nicht auf nat\u00fcrliche Weise gegen unkorrigierte Zellen durch. Infolgedessen gelingt es den korrigierten Zellen m\u00f6glicherweise nicht, sich ausreichend zu vermehren, um einen dauerhaften therapeutischen Nutzen zu erzielen.<\/span><\/p>\n

Um diese Herausforderung zu bew\u00e4ltigen, sind die Dres. Vaidyanathan und Cromer Entwicklung k\u00fcnstlicher \u201csynthetischer Rezeptoren\u201d, die darauf ausgelegt sind, korrigierten Zellen einen tempor\u00e4ren und kontrollierbaren Wachstumsvorteil zu verschaffen.<\/strong> Diese Rezeptoren k\u00f6nnen mit einer niedermolekularen Verbindung aktiviert werden, die bereits in klinischen Studien untersucht wurde. Wenn sie aktiviert werden, signalisieren die Rezeptoren den korrigierten Zellen, sich zu vermehren, und helfen ihnen so, das Atemwegsepithel neu zu besiedeln. Sobald die Vermehrung erreicht ist, kann das Signal abgeschaltet werden.<\/span><\/p>\n

Das Projekt wird sich auf das Engineering und Testen von zwei Familien synthetischer Rezeptoren konzentrieren, die nat\u00fcrliche, an der Regeneration von Atemwegszellen beteiligte Wachstumsfaktorphysiologie nachahmen. Das Team wird bewerten, ob diese Rezeptoren CFTR-korrigierte basale Atemwegsstammzellen selektiv anreichern k\u00f6nnen, w\u00e4hrend sie ihre F\u00e4higkeit bewahren, sich in gesundes Atemwegsgewebe zu differenzieren.<\/span><\/p>\n

Durch die Erm\u00f6glichung einer selektiven Expansion korrigierter Zellen zielt dieser Ansatz darauf ab, eine dauerhafte Reparatur der Atemwege zu erreichen, was eine der hartn\u00e4ckigsten Herausforderungen in der CF-Gentherapie darstellt.<\/span><\/p>\n

\u201cDie Genkorrektur allein reicht m\u00f6glicherweise nicht aus, wenn korrigierte Zellen erkranktes Gewebe nicht verdr\u00e4ngen k\u00f6nnen\u201d, sagte Dr. Vaidyanathan. \u201cWir entwickeln ein System, das das Gleichgewicht vor\u00fcbergehend verschiebt \u2013 es erm\u00f6glicht reparierten Zellen, sich zu vermehren und m\u00f6glicherweise die Haltbarkeit genbasierter Therapien zu verbessern.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Dieser Ansatz der synthetischen Biologie ist so konzipiert, dass er mit bestehenden Genbearbeitungsstrategien zusammenarbeitet und sowohl mit zellbasierten als auch <\/span>in vivo<\/span><\/i> Gentherapieans\u00e4tze.<\/span><\/p>\n

\u201cEine der gr\u00f6\u00dften Herausforderungen in der Gentherapie besteht nicht nur darin, das Gen zu reparieren \u2013 es geht auch darum sicherzustellen, dass diese korrigierten Zellen \u00fcber die Zeit \u00fcberleben und Gewebe reparieren k\u00f6nnen\u201d, sagte Dr. Chandra Ghose, Chief Scientific Officer bei EE. \u201cDieses Projekt stellt eine kreative Strategie der synthetischen Biologie vor, um diese Herausforderung zu bew\u00e4ltigen und dauerhaftere Behandlungsans\u00e4tze f\u00fcr Mukoviszidose voranzutreiben.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Etwa 10% der Menschen mit Mukoviszidose profitieren nicht von den derzeitigen CFTR-Modulatoren. EE hat es sich zum Ziel gesetzt, die Forschung voranzutreiben, die sich sowohl mit den zugrunde liegenden genetischen Ursachen der Mukoviszidose als auch mit den biologischen Hindernissen befasst, die die Nachhaltigkeit der Behandlung nach wie vor einschr\u00e4nken.<\/span><\/p>\n

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\u00dcber Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm<\/b><\/p>\n

Das F\u00f6rderprogramm von Emily\u2019s Entourage (EE) stellt Mittel bereit, um die Forschung und die therapeutische Entwicklung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von bestehenden mutationszielgerichteten Therapien profitieren, zu beschleunigen. EE unterst\u00fctzt eine Reihe von F\u00f6rderinstrumenten, darunter translationale Zusch\u00fcsse, kollaborative Zusch\u00fcsse und pr\u00e4klinische explorative Zusch\u00fcsse sowie Venture-Philanthropy-Investitionen.<\/span><\/p>\n

Bislang hat EE Millionen von Dollar an multidisziplin\u00e4re Teams auf der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen weiterer US-Dollar an Anschlussfinanzierungen zu sichern. Um vergebene Zusch\u00fcsse anzusehen, besuchen Sie <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Weitere Informationen \u00fcber die Finanzierungsm\u00f6glichkeiten von EE finden Sie unter <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

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\u00dcber Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungsmethoden und einer Heilung f\u00fcr Patienten in der Endphase der Mukoviszidose (CF) vorantreibt, die nicht von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf bestimmte Mutationen ausgerichteten Therapien profitieren. Seit 2011 hat EE Forschungszusch\u00fcsse in Millionenh\u00f6he vergeben, ein Unternehmen f\u00fcr CF-Gentherapie im klinischen Stadium gegr\u00fcndet, eine globale Patientendatenbank sowie ein Vermittlungsprogramm f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Bem\u00fchungen zur F\u00f6rderung von hochwirksamer Forschung und Arzneimittelentwicklung geleitet. Die Organisation wurde in nationalen Medien vorgestellt, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und weitere. Erfahren Sie mehr unter<\/span> emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Medienkontakt<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Direktor f\u00fcr Marketing und Kommunikation<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Technologie f\u00fcr entwickelte synthetische Rezeptoren zielt darauf ab, korrigierte Atemwegsstammzellen selektiv zu vermehren und die langfristige Haltbarkeit der Behandlung zu verbessern. Lower Merion, PA \u2013 13. August 2026 \u2013 Emily\u2019s Entourage (EE), eine innovative 501(c)(3)-Organisation, die die Forschung f\u00fcr Menschen mit zystischer Fibrosis (CF) beschleunigt, die nicht von aktuellen mutationsgerichteten Therapien profitieren, gab heute die Vergabe ihres ersten Translational Research Grant 2026 an Sriram Vaidyanathan bekannt,\u2026 <\/p>\n

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Mehr lesen<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[269,197,223,188,228,218,226],"class_list":["post-26926","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-2026-grant","tag-cf-research","tag-ee-grant","tag-gene-therapy","tag-grant","tag-research-grant","tag-translational-grant"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26926","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=26926"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26926\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":26934,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26926\/revisions\/26934"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=26926"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=26926"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=26926"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}