{"id":25731,"date":"2025-08-25T09:00:33","date_gmt":"2025-08-25T13:00:33","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=25731"},"modified":"2025-08-22T16:27:02","modified_gmt":"2025-08-22T20:27:02","slug":"genetic-therapies-for-the-final-10-whats-coming-into-focus","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/genetic-therapies-for-the-final-10-whats-coming-into-focus\/","title":{"rendered":"Genetische Therapien f\u00fcr die letzten 10%: Was jetzt in den Fokus r\u00fcckt"},"content":{"rendered":"<div data-elementor-type=\"wp-post\" data-elementor-id=\"25731\" class=\"elementor elementor-25731\" data-elementor-post-type=\"post\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-5d115a91 e-flex e-con-boxed e-con e-parent\" data-id=\"5d115a91\" data-element_type=\"container\" data-e-type=\"container\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"e-con-inner\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-3cbb6e34 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"3cbb6e34\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignright wp-image-25743\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-240x300.png\" alt=\"\" width=\"400\" height=\"500\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-240x300.png 240w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-819x1024.png 819w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-768x960.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-10x12.png 10w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-440x550.png 440w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-600x750.png 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3.png 1080w\" sizes=\"(max-width: 400px) 100vw, 400px\" \/><span style=\"font-weight: 400;\">Seit Jahren ist das Potenzial f\u00fcr die Entwicklung einer Gentherapie eine Quelle vorsichtiger Hoffnung f\u00fcr die Mukoviszidose-Gemeinschaft (CF) - insbesondere f\u00fcr diejenigen in der Endphase 10%, die von den derzeitigen CFTR-Modulatoren nicht profitieren. Im Laufe der Jahre hat die Forschung erhebliche Fortschritte gemacht, und in j\u00fcngster Zeit sind mehrere Gentherapien in die klinische Erprobung gegangen.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Bei all den neuen Fortschritten und Aktualisierungen gibt es - verst\u00e4ndlicherweise - viele Fragen zu diesen Therapien - die Versprechen, die Herausforderungen, die Zeitpl\u00e4ne und vieles mehr! Um auf diese Fragen einzugehen und die Gemeinschaft \u00fcber die w\u00e4hrend unseres j\u00fcngsten wissenschaftlichen Symposiums vorgestellten Forschungsergebnisse zu informieren, hat Emily's Entourage (EE) ein spezielles Webinar veranstaltet.<\/span><a href=\"https:\/\/youtu.be\/9gEdp0w_5iE\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"><b><i>Gentherapie-Updates bei Mukoviszidose: Zusammenfassung des wissenschaftlichen Symposiums und Fragen und Antworten<\/i><\/b><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">-\u00fcber die neuesten Entwicklungen und deren Bedeutung f\u00fcr die Teilnehmer an der Endrunde 10%.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">An der Veranstaltung nahmen drei f\u00fchrende CF-Forscher und Kliniker teil:<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Jennifer Taylor-Cousin, <\/b><b>MD, MSCS, ATSF<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">National Jewish Health<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Patrick Harrison, PhD<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Cincinnati Children's Hospital Medizinisches Zentrum<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Paul McCray, Jr., MD<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Universit\u00e4t von Iowa<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Unter der Moderation von Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer bei EE, bot das Gespr\u00e4ch einen klaren Blick auf die genetischen Therapien bei Mukoviszidose - von aufregenden Fortschritten und innovativen Strategien bis hin zu den noch vor uns liegenden Herausforderungen.<\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Die wichtigsten Erkenntnisse: Was ins Blickfeld r\u00fcckt<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Die Wissenschaft, die hinter Gentherapien steht, ist zwar komplex, aber die Kernaussage unseres Expertengremiums war eindeutig: <\/span><b>sind wir uns n\u00e4her als je zuvor.<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Diese Fortschritte sind nicht mehr nur theoretisch - sie nehmen in Labors und klinischen Forschungszentren Gestalt an und bieten echte Hoffnung f\u00fcr die Menschen in der Endphase 10%.<\/span><\/p>\n<h3><b>1. Gen-Editierungstools schreiben neu, was m\u00f6glich ist<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Im Labor erm\u00f6glichen Gen-Editing-Tools wie CRISPR, Base-Editing und Prime-Editing jetzt eine pr\u00e4zise Korrektur von Mutationen im CFTR-Gen auf DNA-Ebene. Dies ist ein gro\u00dfer Schritt \u00fcber die bestehenden Behandlungen hinaus, die nur die Symptome lindern - sie haben das Potenzial, die eigentliche Ursache von CF zu beheben.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Einige Ans\u00e4tze haben bereits vielversprechende Ergebnisse in im Labor gez\u00fcchteten Zellen und Tiermodellen gezeigt. Auch wenn es noch Herausforderungen gibt, wie z. B. die \u00dcbertragung auf die Lungenzellen und die Gew\u00e4hrleistung der Dauerhaftigkeit der \u00c4nderungen, er\u00f6ffnen diese Fortschritte die M\u00f6glichkeit einer einmaligen, dauerhaften Behandlung in der Zukunft.<\/span><\/p>\n<h3><b>2. Die Lieferung bleibt die n\u00e4chste gro\u00dfe Grenze<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Die F\u00e4higkeit, fehlerhafte Gene zu reparieren oder zu ersetzen, ist nur ein Teil der Gleichung. Die andere - und wohl gr\u00f6\u00dfere - Herausforderung besteht darin, diese Therapien wirksam in die Lungenzellen zu bringen, dem Hauptort der CF-Sch\u00e4den.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Die Lunge stellt eine besonders schwierige Umgebung dar: z\u00e4her Schleim, Entz\u00fcndungen und die k\u00f6rpereigene Immunabwehr wirken als Barrieren, die Behandlungen abbauen oder blockieren k\u00f6nnen. Um dieses Problem zu l\u00f6sen, entwickeln und testen Forscher eine Vielzahl von Tr\u00e4gern, darunter:<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Lipid-Nanopartikel (LNP):<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Winzige Tr\u00e4germaterialien auf Fettbasis, \u00e4hnlich denen, die in COVID-19-Impfstoffen verwendet werden, um mRNA durch Inhalation zu verabreichen.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Virale Vektoren:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Modifizierte Viren, die sicher DNA oder RNA in die Zielzellen einschleusen k\u00f6nnen.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Virus\u00e4hnliche Partikel und Peptide:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Sie wurden entwickelt, um Viren zu imitieren, ohne starke Immunreaktionen auszul\u00f6sen.<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Dar\u00fcber hinaus erforschen die Wissenschaftler M\u00f6glichkeiten, den Zugang der Therapie zu den Zellen zu verbessern, indem sie bestehende Mukoviszidose-Behandlungen wie hypertonische Kochsalzl\u00f6sung verwenden, die den Schleim verd\u00fcnnen und die \u00dcbertragung verbessern kann.<\/span><\/p>\n<h3><b>3. Behandlungsbeginn vor der Geburt<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Eine der eindrucksvollsten Diskussionen konzentrierte sich auf <\/span><i><span style=\"font-weight: 400;\">in-utero<\/span><\/i><span style=\"font-weight: 400;\"> Therapie - Behandlung der Mukoviszidose noch vor der Geburt eines Babys.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Erste Tierstudien deuten darauf hin, dass eine Behandlung w\u00e4hrend der Schwangerschaft Organe wie die Lunge, die Bauchspeicheldr\u00fcse und das Fortpflanzungssystem vor fr\u00fchen Sch\u00e4den sch\u00fctzen k\u00f6nnte. So zeigten einige Modelle nach der Behandlung mit CFTR-Modulatoren eine verbesserte Funktion der Bauchspeicheldr\u00fcse bei der Geburt und ein deutlich geringeres Auftreten von Komplikationen wie Mekoniumileus. Diese Ergebnisse wurden auch in Fallstudien bei Menschen berichtet.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Wenn wir \u00fcber die k\u00fcnftige M\u00f6glichkeit nachdenken, Gentherapien in utero zu verabreichen, bietet die Umgebung des F\u00f6tus einzigartige Vorteile. Dazu geh\u00f6ren beispielsweise ein toleranteres Immunsystem, ein leichterer Zugang zu Stammzellen und eine geringere K\u00f6rpergr\u00f6\u00dfe, die es erm\u00f6glicht, mehr Gewebe mit weniger Medikamenten zu behandeln. F\u00fcr den F\u00f6tus, bei dem Mukoviszidose im Mutterleib festgestellt wird (in der Regel im 2. Trimester), k\u00f6nnte eine solche Therapie m\u00f6glicherweise einen Teil der Sch\u00e4den r\u00fcckg\u00e4ngig machen, die zu Beginn der Schwangerschaft aufgetreten sind, und das Auftreten weiterer Sch\u00e4den verhindern.<\/span><\/p>\n<div class=\"ee-bg-color\">\n<p><strong>Einblicke in die reale Welt: In Utero CF Behandlung<\/strong><br>Sind Sie neugierig, wie dies in der Praxis aussehen k\u00f6nnte? Ein Ehepaar erz\u00e4hlte, wie es CFTR-Modulatoren w\u00e4hrend der Schwangerschaft - unter \u00e4rztlicher Aufsicht - einsetzte, um die Gesundheitsergebnisse seiner Tochter mit Mukoviszidose zu verbessern. <span style=\"font-weight: 400;\"><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/cf-before-birth-how-one-couple-used-modulators-for-in-utero-treatment-to-improve-health-outcomes-for-their-child\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Lesen Sie ihre Geschichte auf dem EE-Blog.<\/a><\/span><\/p>\n<\/div>\n<h3><b>4. Klinische Studien sind bereits im Gange<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Derzeit werden mehr Gentherapiestudien rekrutiert oder durchgef\u00fchrt als je zuvor. Diese Studien decken eine Reihe von Ans\u00e4tzen ab, darunter LNP-vermittelte mRNA-Therapien, DNA-Verabreichung und verschiedene virale Vektoren, mit denen korrigierte genetische Anweisungen in die Zellen \u00fcbertragen werden.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Wichtig ist, dass viele dieser Therapien <\/span><b>Mutationsdiagnostik<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Das hei\u00dft, sie sollen f\u00fcr alle Menschen mit Mukoviszidose wirksam sein, unabh\u00e4ngig von der Mutation. Dies gilt auch f\u00fcr diejenigen, die von den vorhandenen CFTR-Modulatoren nicht profitieren, wie z. B. Menschen mit seltenen und Nonsense-Mutationen. Auch wenn sich diese Studien noch in einer fr\u00fchen Phase befinden und die Ergebnisse ungewiss sind und Zeit brauchen werden, stellt die Tatsache, dass sie jetzt in Studien getestet werden, einen echten Fortschritt und eine gro\u00dfe Hoffnung dar, insbesondere f\u00fcr die Menschen in der letzten 10%-Gruppe, die lange Zeit ohne Optionen waren.<\/span><\/p>\n<h3><b>5. Es gibt so viel zu bedenken - und das ist in Ordnung<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Die Entscheidung f\u00fcr die Teilnahme an einer Gentherapie-Studie ist eine pers\u00f6nliche Entscheidung, die mit vielen \u00dcberlegungen verbunden ist. Die Teilnehmer m\u00fcssen nicht nur \u00fcber Sicherheit, potenziellen Nutzen und Dosierung nachdenken, sondern auch praktische Faktoren ber\u00fccksichtigen: die Zeit, die sie von der Arbeit oder der Schule fernbleiben, die Reisen zu den Pr\u00fcfzentren, die Kinderbetreuung, die Eignung aufgrund des Gesundheitszustands oder des Mutationstyps und die m\u00f6glichen Auswirkungen auf laufende Therapien wie Modulatoren. Die Diskussionsteilnehmer betonten, dass es normal ist - und erwartet wird - Fragen und Bedenken zu haben.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Tools wie <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/ctc\/\"><b>CF Clinical Trial Connect (CTC)<\/b><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">-eine globale Patientendatenbank, die von Emily's Entourage erstellt wurde, soll Menschen mit Studienangeboten zusammenbringen, die auf der Grundlage ihres individuellen Profils in Frage kommen. In Verbindung mit der Unterst\u00fctzung von Pflegeteams, Studienkoordinatoren und Anw\u00e4lten aus der Gemeinschaft k\u00f6nnen die Betroffenen fundierte Entscheidungen treffen, die ihren Gesundheits- und Lebensstilbed\u00fcrfnissen gerecht werden.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Q&amp;A Zusammenfassung: Ihre dr\u00e4ngendsten Fragen, beantwortet<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Nachfolgend finden Sie eine Sammlung der wichtigsten Fragen der Veranstaltung und einige, die wir nicht behandeln konnten - alle beantwortet von unseren Experten.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Warum wurde noch keine Gentherapie f\u00fcr Mukoviszidose entwickelt, und auf welche Organe zielen die derzeitigen Therapien ab?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> Die Gentherapie bei Mukoviszidose stellt eine besondere Herausforderung dar, da z\u00e4her Schleim, Entz\u00fcndungen und die Immunabwehr es schwierig machen, die Behandlungen in die Lunge zu bringen. Die meisten aktuellen Studien konzentrieren sich auf die Lunge, wo Mukoviszidose die schwersten Symptome verursacht, obwohl zuk\u00fcnftige Therapien auch auf andere Organe wie die Bauchspeicheldr\u00fcse oder die Leber abzielen k\u00f6nnten.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Sind Gentherapien mutationsspezifisch, und welche Fortschritte werden bei der Behandlung der verbleibenden 10% gemacht?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> Viele, aber nicht alle Gentherapien in klinischen Studien sind mutationsagnostisch, d. h. sie sollten bei allen CF-Mutationen wirken, auch bei seltenen und Nonsense-Mutationen im endg\u00fcltigen 10%. Ab Juli 2025 befinden sich mehrere gentechnische Behandlungen - wie Gentherapie, mRNA (beide mutationsagnostisch) und Antisense-Oligonukleotide (mutationsspezifisch) - in klinischen Studien, wobei vorl\u00e4ufige Daten innerhalb von 12 bis 18 Monaten erwartet werden.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Was sollten die Teilnehmer in Bezug auf zeitliche Verpflichtungen, die Berechtigung zur Teilnahme an k\u00fcnftigen Studien und Reisekosten erwarten?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> Die Anforderungen an die Studien sind unterschiedlich: mRNA-Therapien, die derzeit erprobt werden, erfordern h\u00e4ufige Besuche \u00fcber Wochen, w\u00e4hrend Gentherapien, die derzeit erprobt werden, einmalig verabreicht werden und l\u00e4ngere Nachuntersuchungen erfordern. Die Teilnahme an bestimmten Studien kann sich auf die Teilnahme an anderen Studien auswirken, insbesondere an Gentherapie-Studien mit viralen Vektoren. Viele Studien bieten Unterst\u00fctzung bei der Anreise an, und die Teilnehmer erhalten oft eine Entsch\u00e4digung f\u00fcr die Anreise, die Unterbringung und die Freistellung von der Arbeit.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Welche Risiken und Nebenwirkungen sind bei Gentherapien bekannt, und k\u00f6nnen diese Behandlungen bei Bedarf mehr als einmal verabreicht werden?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> Die Risiken und die M\u00f6glichkeit einer erneuten Verabreichung von Gentherapien variieren je nach Technologie. So zielen beispielsweise Versuche mit Lentiviren darauf ab, mit einer einzigen Dosis einen langfristigen Nutzen zu erzielen, erfordern aber wegen der potenziellen seltenen Risiken der Genintegration eine 15-j\u00e4hrige Sicherheits\u00fcberwachung. Bei Gen-Editing-Therapien (die noch nicht in klinischen Studien getestet werden) ist unklar, ob eine wiederholte Verabreichung erforderlich sein wird - vor allem, wenn Vorl\u00e4uferzellen mit langer Lebensdauer erfolgreich ins Visier genommen werden. Diese Fragen werden mit dem Fortschreiten der Versuche klarer werden.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Warum werden virale Vektoren angesichts der vielen neuen nicht-viralen Verabreichungsmethoden weiterhin verfolgt?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> Sowohl virale als auch nicht-virale Verabreichungsmethoden haben Vor- und Nachteile. Virale Vektoren bilden die Grundlage f\u00fcr mehrere derzeit zugelassene Gentherapien f\u00fcr Krankheiten au\u00dferhalb von Mukoviszidose. Nichtvirale Vektoren zur Inhalation sind in Laborstudien vielversprechend, aber ihre Sicherheit und Wirksamkeit beim Menschen ist noch nicht erwiesen. Virale Vektoren eignen sich m\u00f6glicherweise besser f\u00fcr bestimmte Therapien, einschlie\u00dflich einiger Gen-Editing-Ans\u00e4tze. Klinische Studien werden Klarheit \u00fcber die besten Methoden bringen.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Was sind realistische Erwartungen an die Ergebnisse von Gentherapien im Vergleich zu CFTR-Modulatoren, und was ist, wenn eine Therapie nicht anschl\u00e4gt?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> F\u00fcr die Zulassung ist m\u00f6glicherweise eine bescheidene Verbesserung der Lungenfunktion erforderlich - eine Steigerung des FEV1 um etwa 2-4%, \u00e4hnlich wie bei fr\u00fchen CFTR-Modulatoren. Wenn Sicherheitsprobleme auftreten, \u00fcberwachen unabh\u00e4ngige Aussch\u00fcsse die Anpassung der Studie. Zeigt eine Therapie keinen Nutzen, analysieren die Forscher die Daten, um Ursachen wie Probleme bei der Verabreichung oder Dosierung zu ermitteln. Es ist wichtig, mehrere therapeutische Ans\u00e4tze zu verfolgen, um unser Portfolio zu diversifizieren und unsere Erfolgschancen zu maximieren.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Wie unterscheidet sich der weltweite Zugang zu Gentherapien je nach Standort?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A<\/strong>: Es ist wahrscheinlich noch zu fr\u00fch, um genau zu wissen, wie sich der Zugang zu Gentherapien f\u00fcr Mukoviszidose weltweit entwickeln wird. Mit Blick auf Gentherapien f\u00fcr andere Krankheiten haben jedoch einige Sponsoren damit begonnen, Mechanismen zur F\u00f6rderung eines breiteren internationalen Zugangs zu erforschen.<\/span><\/p>\n<h3><b>F: Gibt es inhalative ENaC-Blocker, die derzeit bei CF-Lungenerkrankungen eingesetzt werden?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> Derzeit sind keine inhalativen ENaC-Blocker f\u00fcr die Behandlung der CF-Lungenerkrankung zugelassen.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Echte Hoffnung, echte Arbeit liegt vor uns<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Jahrelang hat die Gruppe 10% gewartet - hoffend, sehns\u00fcchtig und ausdauernd - und dabei zugesehen, wie sich das Leben ihrer CF-Freunde durch die Einf\u00fchrung von CFTR-Modulatoren radikal ver\u00e4ndert hat. Die Gentherapie war nahe dran, aber noch nicht ganz da. Aber jetzt \u00e4ndert sich das.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Es bleibt noch viel zu tun - Fragen zu beantworten, Studien abzuschlie\u00dfen, Herausforderungen zu l\u00f6sen. Aber es zeichnen sich echte Optionen ab, und die Dynamik nimmt zu - angetrieben von brillanten Wissenschaftlern, engagierten Klinikern und mutigen, widerstandsf\u00e4higen Menschen mit Mukoviszidose, die sich weigern, die aktuelle therapeutische Landschaft als Status quo zu akzeptieren.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Bei Emily's Entourage rasen wir vorw\u00e4rts - f\u00fcr die bevorstehenden Durchbr\u00fcche, die Leben, die sie ver\u00e4ndern werden, und die \u00dcberzeugung, dass niemand zur\u00fcckgelassen werden sollte. Wir k\u00f6nnen gar nicht schnell genug vorankommen.&nbsp;<\/span><\/p><p><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Das komplette Webinar ansehen<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Wenn Sie die Veranstaltung verpasst haben oder die wichtigsten Momente noch einmal sehen wollen, k\u00f6nnen Sie die <\/span><b>Die vollst\u00e4ndige Aufzeichnung ist jetzt verf\u00fcgbar<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">:<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-5f83fce e-flex e-con-boxed e-con e-parent\" data-id=\"5f83fce\" data-element_type=\"container\" data-e-type=\"container\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"e-con-inner\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-fb081b5 elementor-widget elementor-widget-video\" data-id=\"fb081b5\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-settings=\"{&quot;youtube_url&quot;:&quot;https:\\\/\\\/youtu.be\\\/9gEdp0w_5iE&quot;,&quot;cc_load_policy&quot;:&quot;yes&quot;,&quot;video_type&quot;:&quot;youtube&quot;,&quot;controls&quot;:&quot;yes&quot;}\" data-widget_type=\"video.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-wrapper elementor-open-inline\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-video\"><\/div>\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Seit Jahren ist das Potenzial f\u00fcr die Entwicklung einer Gentherapie eine Quelle vorsichtiger Hoffnung f\u00fcr die Mukoviszidose-Gemeinschaft (CF) - insbesondere f\u00fcr diejenigen in der Endphase 10%, die von den derzeitigen CFTR-Modulatoren nicht profitieren. 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Mit all den... <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/genetic-therapies-for-the-final-10-whats-coming-into-focus\/\" class=\"excerpt-read-more\">Mehr lesen<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":25753,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"Cystic Fibrosis >> Genetic Therapies for the Final 10%: What's Coming Into Focus?","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[240,242,188,241,239],"class_list":["post-25731","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","tag-cf-breakthroughs","tag-event-recap","tag-gene-therapy","tag-gene-therapy-webinar","tag-genetic-therapy"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-3.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25731","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=25731"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25731\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":25754,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25731\/revisions\/25754"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/25753"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=25731"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=25731"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=25731"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}