{"id":25525,"date":"2025-07-29T09:00:35","date_gmt":"2025-07-29T13:00:35","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=25525"},"modified":"2025-07-29T10:07:27","modified_gmt":"2025-07-29T14:07:27","slug":"emilys-entourage-awards-new-funding-to-university-of-texas-at-austin-to-advance-breakthrough-gene-editing-therapy-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-awards-new-funding-to-university-of-texas-at-austin-to-advance-breakthrough-gene-editing-therapy-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage vergibt neue F\u00f6rdermittel an die Universit\u00e4t von Texas in Austin, um eine bahnbrechende Gene-Editing-Therapie f\u00fcr schwer zu behandelnde Mukoviszidose-Mutationen voranzutreiben"},"content":{"rendered":"

Mit Unterst\u00fctzung von Emily's Entourage zielt die neue Retron-Editor-Technologie darauf ab, die Lungenfunktion f\u00fcr die 10%-Patienten mit Mukoviszidose wiederherzustellen, die von den derzeitigen, auf die Mutation ausgerichteten Therapien nicht profitieren k\u00f6nnen.<\/span><\/i><\/p>\n

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Unter der Leitung von Ilya Finkelstein, PhD, zielt das neu finanzierte Projekt darauf ab, eine neuartige Technologie voranzutreiben, die als Retron-Editoren bekannt ist und das Potenzial hat, spezifische Mutationen im CFTR-Gen zu korrigieren, die CF verursachen.<\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA-Juli 29, 2025<\/b>-Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)(3)-Organisation, die die Forschung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF) vorantreibt, die von den bestehenden CFTR-Modulator-Therapien nicht profitieren, gab eine neue Finanzierung zur Unterst\u00fctzung von Forschungsarbeiten an der University of Texas in Austin bekannt, die auf die Entwicklung eines vielversprechenden Gen-Editing-Ansatzes abzielen. Das von Ilya Finkelstein, PhD, au\u00dferordentlicher Professor in der Abteilung f\u00fcr molekulare Biowissenschaften, geleitete Projekt zielt darauf ab, eine neuartige Technologie voranzutreiben, die als Retron-Editoren bekannt ist und das Potenzial hat, spezifische Mutationen im CFTR-Gen, die CF verursachen, zu korrigieren.\u00a0<\/span><\/p>\n

Mukoviszidose ist eine Erbkrankheit, die durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht wird, die den Transport von Salzen und Fl\u00fcssigkeiten durch die Zellmembranen beeintr\u00e4chtigen. Diese St\u00f6rung f\u00fchrt zu verdicktem Schleim in der Lunge, der chronische Infektionen und fortschreitende Lungensch\u00e4den verursacht. Die Entwicklung von CFTR-Modulatoren hat die Ergebnisse f\u00fcr viele Menschen mit Mukoviszidose zwar drastisch verbessert, aber etwa zehn Prozent der Menschen mit Mukoviszidose k\u00f6nnen aufgrund untauglicher genetischer Mutationen nicht von diesen Therapien profitieren.\u00a0<\/span><\/p>\n

Dr. Finkelsteins Forschung konzentriert sich auf die Entwicklung von Retron-Editoren, einer Gen-Editierplattform, die ein molekulares Werkzeug namens Nickase-Cas9-Enzym mit bakteriellen reversen Transkriptasen kombiniert. Im Gegensatz zu herk\u00f6mmlichen CRISPR-basierten Gen-Editing-Methoden, die auf der Erzeugung von Doppelstrang-DNA-Br\u00fcchen beruhen und damit verbundene Sicherheitsrisiken mit sich bringen k\u00f6nnen, produzieren Retron-Editoren einzelstr\u00e4ngige DNA-Reparaturvorlagen direkt in den Zellen. Dieser einzigartige Mechanismus erm\u00f6glicht den Ersatz ganzer Abschnitte des CFTR-Gens - insbesondere der Exons 23 und 24 - durch ein \"Superexon\", wodurch mehrere Mutationen gleichzeitig mit verbesserter Pr\u00e4zision und Sicherheit korrigiert werden k\u00f6nnen.<\/span><\/p>\n

\"Die M\u00f6glichkeit, ganze Exons im CFTR-Gen zu ersetzen, stellt einen bedeutenden Fortschritt in der Gene Editing-Technologie dar\", sagte Finkelstein. \"Indem wir doppelstr\u00e4ngige DNA-Br\u00fcche vermeiden, zielt unser Retron-Editor-Ansatz darauf ab, eine sicherere und wirksamere Behandlungsoption f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose zu bieten, die von den aktuellen, auf Mutationen ausgerichteten Therapien \u00fcbersehen wurden.\"<\/span><\/p>\n

Die Forschung zielt darauf ab, das Retron-Editorsystem zun\u00e4chst in Laborzelllinien zu optimieren, bevor es an Atemwegszellen von CF-Patienten, die die Mutationen W1282X und N1303K tragen, weitergef\u00fchrt wird. Ein Hauptziel ist die Wiederherstellung der CFTR-Funktion auf ein therapeutisches Niveau - sch\u00e4tzungsweise mehr als 15% der normalen Aktivit\u00e4t -, das als ausreichend angesehen wird, um die Lungenfunktion und die Ergebnisse der Patienten zu verbessern. Das Team wird au\u00dferdem die Pr\u00e4zision der Bearbeitung genauestens bewerten und Off-Target-Effekte minimieren.<\/span><\/p>\n

Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer von Emily's Entourage, betonte die Bedeutung der Unterst\u00fctzung innovativer Ans\u00e4tze f\u00fcr die Gentherapie bei Mukoviszidose. \"Diese Finanzierung erm\u00f6glicht entscheidende Fortschritte bei Gen-Editing-Strategien, die die Behandlung f\u00fcr eine Untergruppe der Mukoviszidose-Gemeinschaft, die bisher nur sehr begrenzte M\u00f6glichkeiten hatte, ver\u00e4ndern k\u00f6nnten. Die Retron-Editor-Technologie ist ein Hoffnungstr\u00e4ger, nicht nur f\u00fcr Mukoviszidose, sondern auch als Plattform f\u00fcr andere genetische Krankheiten, die einen pr\u00e4zisen DNA-Ersatz erfordern.\"<\/span><\/p>\n

Neben der Entwicklung der eigentlichen Editing-Technologie werden im Rahmen des Projekts auch Verabreichungsmethoden erforscht, bei denen in Lipid-Nanopartikel verpackte RNA-Molek\u00fcle verwendet werden, um die Gen-Editoren sicher in die Lungenzellen zu bringen.<\/span><\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm\u00a0<\/b><\/p>\n

Das Zuschussprogramm von Emily's Entourage (EE) bietet Zusch\u00fcsse zur Beschleunigung der Forschung und der therapeutischen Entwicklung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die von den bestehenden mutationsorientierten Therapien nicht profitieren. EE stellt Finanzmittel \u00fcber verschiedene Finanzierungsmechanismen zur Verf\u00fcgung, darunter Zusch\u00fcsse f\u00fcr translationale Forschung, Kooperationszusch\u00fcsse und pr\u00e4klinische Sondierungszusch\u00fcsse, sowie \u00fcber Investitionen in Risikophilanthropie.<\/span><\/p>\n

Bis heute hat die EE Millionen von Dollar an multidisziplin\u00e4re Teams in der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen von Dollar an Folgefinanzierungen zu sichern. Um die gew\u00e4hrten Zusch\u00fcsse zu sehen, besuchen Sie <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Weitere Informationen \u00fcber die Finanzierungsm\u00f6glichkeiten von EE finden Sie unter <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>\u00dcber Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf Mutationen abzielenden Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenh\u00f6he vergeben, ein Unternehmen f\u00fcr Gentherapie bei Mukoviszidose ins Leben gerufen, das sich inzwischen in der klinischen Phase befindet, die Patientendatenbank Clinical Trial Connect (CTC) und ein Programm zur Vermittlung von Patienten f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. \u00dcber die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Medienkontakt<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Direktor f\u00fcr Marketing und Kommunikation<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/a><\/p>\n



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