{"id":25374,"date":"2025-06-24T09:00:02","date_gmt":"2025-06-24T13:00:02","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=25374"},"modified":"2025-06-23T13:56:24","modified_gmt":"2025-06-23T17:56:24","slug":"emilys-entourage-awards-translational-research-grant-to-accelerate-prime-editing-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-awards-translational-research-grant-to-accelerate-prime-editing-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage vergibt Stipendium f\u00fcr translationale Forschung zur Beschleunigung des Prime Editing f\u00fcr schwer zu behandelnde Mutationen der zystischen Fibrose"},"content":{"rendered":"

Das neu gef\u00f6rderte Projekt wird sich die Hochdurchsatz-Gene-Editierung und die computergest\u00fctzte Modellierung zunutze machen, um ma\u00dfgeschneiderte Therapien f\u00fcr Menschen mit zystischer Fibrose zu entwickeln, die von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren k\u00f6nnen.<\/span><\/i><\/p>\n

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David R. Liu, PhD, ein weltweit anerkannter Experte f\u00fcr Gene Editing und Direktor des Merkin Institute of Transformative Technologies in Healthcare am Broad Institute des MIT und Harvard.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA<\/b>-<\/span>Juni 24, 2025<\/b>-Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)(3)-Organisation, die die Forschung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF) beschleunigt, die von den bestehenden CFTR-Modulator-Therapien nicht profitieren, hat David R. Liu, PhD, einem weltweit anerkannten Gene-Editing-Experten und Direktor des Merkin Institute of Transformative Technologies in Healthcare am Broad Institute des MIT und Harvard, einen Translational Research Grant 2025 verliehen.<\/span><\/p>\n

Dieser Zuschuss unterst\u00fctzt das bahnbrechende Projekt von Dr. Liu zur Entwicklung von Prime-Editing-Strategien - einer fortschrittlichen Gen-Editing-Technologie - zur dauerhaften Korrektur eines breiten Spektrums von CF-verursachenden Mutationen, die derzeit nicht durch zugelassene CFTR-Modulator-Therapien behandelt werden k\u00f6nnen.\u00a0<\/span><\/p>\n

CFTR-Modulatoren haben zwar die Behandlung vieler Mukoviszidose-Patienten ver\u00e4ndert, doch fast 10% der Mukoviszidose-Patienten k\u00f6nnen aufgrund ihrer spezifischen genetischen Mutationen oder aufgrund von Nebenwirkungen oder suboptimaler Reaktion auf die derzeit zugelassenen Modulatoren nicht von diesen Therapien profitieren. F\u00fcr diese Menschen besteht ein dringender Bedarf an innovativen Ans\u00e4tzen, die an der Ursache ihrer Krankheit ansetzen. Die Arbeit von Dr. Liu bietet neue Hoffnung f\u00fcr diese Gruppe mit dringendem, ungedecktem medizinischem Bedarf.\u00a0<\/span><\/p>\n

Prime Editing ist eine bahnbrechende CRISPR-basierte \"Find-and-Replace\"-Technologie, mit der die f\u00fcr Mukoviszidose verantwortlichen genetischen Mutationen pr\u00e4zise korrigiert werden k\u00f6nnen - und die m\u00f6glicherweise eine einmalige, dauerhafte Behandlung erm\u00f6glicht, die die Lungenfunktion und die Lebensqualit\u00e4t wiederherstellt.<\/span><\/p>\n

Das Team von Dr. Liu hat vor kurzem gezeigt, dass Prime Editing die h\u00e4ufigste CF-Mutation, F508del, in Lungenzellen, die von Menschen mit Mukoviszidose gespendet wurden, beheben kann, so dass die Funktion auf einem Niveau wiederhergestellt wird, das mit den derzeitigen Modulator-Therapien vergleichbar oder sogar h\u00f6her ist. Aufbauend auf diesem Durchbruch zielt das neue Projekt darauf ab, personalisierte Prime-Editing-L\u00f6sungen f\u00fcr etwa 100 verschiedene CF-Mutationen zu entwickeln, die f\u00fcr Modulatoren nicht in Frage kommen, und so den Weg zu personalisierten Gene-Editing-Behandlungen zu beschleunigen.<\/span><\/p>\n

Um dies zu erreichen, wird das Team von Dr. Liu mit Hilfe von Spooling-Lentiviren Tausende von m\u00f6glichen Prime-Editing-Strategien parallel testen und so schnell die wirksamsten Ans\u00e4tze f\u00fcr jede Mutation ermitteln. Dar\u00fcber hinaus wird das Team Computermodelle zur Vorhersage und Priorisierung dieser Strategien entwickeln, um den Fortschritt in Richtung personalisierter Behandlungen zu beschleunigen. Schlie\u00dflich werden sie die besten Techniken in Atemwegszellen von Menschen mit Mukoviszidose validieren, um die wiederhergestellte Produktion von funktionellem CFTR-Protein zu best\u00e4tigen.<\/span><\/p>\n

\"Unser lentiviraler Screening-Ansatz in Kombination mit computergest\u00fctzter Modellierung erm\u00f6glicht die schnelle Optimierung von Prime-Editing-Strategien f\u00fcr viele Mutationen - ein Prozess, der bisher Jahre m\u00fchsamer Arbeit erforderte\", so Dr. Liu. \"Dieses Projekt zielt darauf ab, hochgradig personalisierte Gene-Editing-Therapien zu entwickeln, die auf die einzigartige genetische Beschaffenheit jedes Patienten zugeschnitten sind. Indem wir uns die M\u00f6glichkeiten der Pr\u00e4zisionsmedizin zunutze machen, hoffen wir, einmalige, lebensver\u00e4ndernde Behandlungen f\u00fcr diejenigen bereitstellen zu k\u00f6nnen, die von den bestehenden Optionen nicht profitieren konnten.<\/span><\/p>\n

\"W\u00e4hrend Modulatoren das Leben vieler Menschen mit Mukoviszidose ver\u00e4ndert haben, sind zu viele Menschen mit Mukoviszidose immer noch mit der harten Realit\u00e4t konfrontiert, dass sie allein aufgrund ihrer genetischen Mutationen keine wirksamen Behandlungen haben\", sagte Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer bei EE. \"Mit unserer Investition in diese bahnbrechende Gene-Editing-Forschung setzen wir uns vehement daf\u00fcr ein, diese L\u00fccke zu schlie\u00dfen und die Grenzen der Wissenschaft zu erweitern, um den am st\u00e4rksten unterversorgten und \u00fcbersehenen Mitgliedern unserer Gemeinschaft, die mit jedem Tag verzweifelter warten, Hoffnung, Heilung und letztlich schnelle Durchbr\u00fcche und eine Heilung zu bringen.<\/span><\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm\u00a0<\/b><\/p>\n

Das Zuschussprogramm von Emily's Entourage (EE) bietet Zusch\u00fcsse zur Beschleunigung der Forschung und der therapeutischen Entwicklung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die von den bestehenden mutationsorientierten Therapien nicht profitieren. EE stellt Finanzmittel \u00fcber verschiedene Finanzierungsmechanismen zur Verf\u00fcgung, darunter Zusch\u00fcsse f\u00fcr translationale Forschung, Kooperationszusch\u00fcsse und pr\u00e4klinische Sondierungszusch\u00fcsse, sowie \u00fcber Investitionen in Risikophilanthropie.<\/span><\/p>\n

Bis heute hat die EE Millionen von Dollar an multidisziplin\u00e4re Teams in der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen von Dollar an Folgefinanzierungen zu sichern. Um die gew\u00e4hrten Zusch\u00fcsse zu sehen, besuchen Sie <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Weitere Informationen \u00fcber die Finanzierungsm\u00f6glichkeiten von EE finden Sie unter <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenh\u00f6he vergeben, ein Unternehmen f\u00fcr Gentherapie bei Mukoviszidose ins Leben gerufen, das sich inzwischen in der klinischen Phase befindet, die Patientendatenbank Clinical Trial Connect (CTC) und ein Programm zur Vermittlung von klinischen Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. \u00dcber die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Medienkontakt<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Direktor f\u00fcr Marketing und Kommunikation<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Das neu finanzierte Projekt wird Hochdurchsatz-Gene Editing und computergest\u00fctzte Modellierung nutzen, um ma\u00dfgeschneiderte Therapien f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose zu entwickeln, die von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren k\u00f6nnen. Lower Merion, PA - 24. Juni 2025 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)(3)-Organisation, beschleunigt die Forschung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die von den bestehenden CFTR-Therapien nicht profitieren... <\/p>\n

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