{"id":24319,"date":"2025-02-20T09:23:56","date_gmt":"2025-02-20T13:23:56","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=24319"},"modified":"2025-02-20T09:27:01","modified_gmt":"2025-02-20T13:27:01","slug":"accelerating-gene-therapy-delivery-for-cystic-fibrosis-emilys-entourage-to-convene-experts-at-2025-symposium","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/accelerating-gene-therapy-delivery-for-cystic-fibrosis-emilys-entourage-to-convene-experts-at-2025-symposium\/","title":{"rendered":"Beschleunigte Bereitstellung von Gentherapien f\u00fcr Mukoviszidose: Emilys Entourage versammelt Experten auf Symposium 2025"},"content":{"rendered":"

Philadelphia, PA-Februar 20, 2025<\/strong>-Emily's Entourage (EE), eine bahnbrechende gemeinn\u00fctzige Organisation, die die Forschung f\u00fcr die letzten 10% der Mukoviszidose (CF)-Gemeinschaft beschleunigt, wird ihr wissenschaftliches Symposium 2025 mit dem Titel \"Die \u00dcbertragung von Genen: Fortschritte und Herausforderungen durch eine CF-Linse\".<\/i> vom 23. bis 26. Februar 2025 im Quorum des University City Science Center in Philadelphia, Pennsylvania.<\/p>\n

\"\"Das diesj\u00e4hrige Symposium zielt darauf ab, die Grenzen des Fortschritts bei der Entwicklung nukleotidbasierter Therapien f\u00fcr Mukoviszidose zu verschieben, wobei der Schwerpunkt auf einer der kritischsten und komplexesten Herausforderungen bei genbasierten Behandlungen liegt: ihrer Verabreichung. Zwar wurden Fortschritte erzielt, doch stellen die Hindernisse im Zusammenhang mit der effektiven Verabreichung des genetischen Materials weiterhin eine gro\u00dfe H\u00fcrde dar. W\u00e4hrend die nukleotidbasierten Therapien f\u00fcr die gesamte CF-Gemeinschaft vielversprechend sind, besteht ein besonders dringender Bedarf bei denjenigen, die zu den letzten 10% der CF-Population geh\u00f6ren und von den derzeit verf\u00fcgbaren CFTR-Modulator-Therapien nicht profitieren. F\u00fcr diese Gruppe ist die Zeit von entscheidender Bedeutung, und es gibt keinen Spielraum, um auf Fortschritte in den herk\u00f6mmlichen Zeitpl\u00e4nen zu warten.<\/p>\n

\"Wir glauben an die Kraft, die darin liegt, die brillantesten Forscher und Vordenker der Welt in einem Raum zusammenzubringen. Unser Ziel ist es, den offenen Austausch zu f\u00f6rdern, die Zusammenarbeit anzuregen, gro\u00df zu denken und neue, schnellere Wege zu beschreiten\", sagte Emily Kramer-Golinkoff, MBE, EE-Mitbegr\u00fcnderin. \"Indem wir die f\u00fchrenden K\u00f6pfe innerhalb und au\u00dferhalb der wissenschaftlichen Gemeinschaft und der Industrie zusammenbringen, wird dieses Symposium die Entwicklung dieser bahnbrechenden Therapien beschleunigen.\"<\/p>\n

Unter dem Vorsitz von Dr. Kevin Foskett, Isaac-Ott-Professor f\u00fcr Physiologie an der Perelman School of Medicine der University of Pennsylvania, Dr. Joan Lau, MBA, CEO von Spirovant Sciences, Inc. und Dr. Paul McCray, MD, Professor f\u00fcr Kinderheilkunde und Lungenheilkunde an der University of Iowa, werden mehr als 40 weltweit renommierte Forscher, Innovatoren und Vordenker aus dem akademischen, biotechnologischen und pharmazeutischen Bereich - sowohl im Bereich Mukoviszidose als auch dar\u00fcber hinaus - an der Veranstaltung teilnehmen. Diese Experten werden sich mit den neuesten Fortschritten befassen und auf die einzigartigen Herausforderungen eingehen, die sich bei der sicheren und effektiven Verabreichung nukleotidbasierter Therapien an Menschen mit Mukoviszidose stellen - ein entscheidender Schritt, um das volle Potenzial der gentechnischen Therapie zu erschlie\u00dfen. Mit Blick auf die Umsetzungsm\u00f6glichkeiten befasst sich dieses Symposium nicht nur mit der Wissenschaft, sondern auch mit der Kraft der Zusammenarbeit, um die Landschaft der CF-Behandlung zu ver\u00e4ndern.<\/p>\n

Das Symposium 2025 baut auf den laufenden Bem\u00fchungen von EE auf, die Entwicklung von Therapien f\u00fcr die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose zu beschleunigen, die aufgrund ihrer seltenen genetischen Mutationen nicht von den derzeitigen CFTR-Modulatoren profitieren. Zu den H\u00f6hepunkten der Arbeit von EE geh\u00f6ren:<\/p>\n