{"id":23831,"date":"2024-11-18T09:30:37","date_gmt":"2024-11-18T13:30:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=23831"},"modified":"2024-11-18T11:45:19","modified_gmt":"2024-11-18T15:45:19","slug":"emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage feiert bahnbrechende Errungenschaft: Erster Patient erh\u00e4lt neuartige Gentherapie, die mit Hilfe des vision\u00e4ren Modells von EE entwickelt wurde"},"content":{"rendered":"

Philadelphia, Pennsylvania - 18. November 2024<\/b>-Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3 Organisation, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) vorantreibt, verk\u00fcndet stolz einen entscheidenden Meilenstein in ihrer Mission, den Durchbruch f\u00fcr Menschen mit CF zu beschleunigen, die von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren: Spirovant Sciences, ein Gentherapie-Unternehmen im klinischen Stadium, das EE mit ins Leben gerufen hat, hat den ersten Patienten in seiner klinischen Phase-1\/2-Studie mit SP-101 + Augmenter zur Behandlung von Mukoviszidose behandelt.<\/p>\n

\"\"Mit diesem Erfolg schlie\u00dft sich f\u00fcr EE der Kreis. Im Jahr 2015 gab EE den Ansto\u00df zur Gr\u00fcndung von Spirovant - damals noch unter dem Namen Talee Bio -, indem sie die wissenschaftliche Gemeinschaft und eine Managementgesellschaft einbezog und die Startfinanzierung f\u00fcr Spirovant Sciences bereitstellte. Fast ein Jahrzehnt sp\u00e4ter hat diese Anfangsinvestition zur Entwicklung von SP-101 gef\u00fchrt, einer Gentherapie zur Mutationsdiagnostik, die durch Inhalation verabreicht wird und jetzt in einer klinischen Studie fortschreitet.<\/p>\n

\"Dieser Meilenstein ist etwas ganz Besonderes\", sagte Emily Kramer-Golinkoff, MBE, Mitbegr\u00fcnderin von Emily's Entourage. \"Was als Traum begann, die lebensrettende Wissenschaft f\u00fcr die letzten 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft zu beschleunigen, hat sich zu diesem transformativen Moment entwickelt: eine neuartige Gentherapie, die einer Person mit Mukoviszidose verabreicht wird. Gemeinsam haben wir eine Idee von der pr\u00e4klinischen Forschung zur Erprobung am Menschen gebracht. Dieser Fortschritt verdeutlicht, worum es bei unserer Arbeit geht.<\/p>\n

EEs Vision\u00e4r Abenteuer Philanthropie\".<\/a> Der Ansatz, die Forschung und therapeutische Entwicklung f\u00fcr Mukoviszidose voranzutreiben, hat die Gr\u00fcndung von Spirovant beschleunigt und die Arbeit an SP-101 vorangetrieben, das einen AAV-Vektor nutzt, um das CFTR-Gen zu \u00fcbertragen und so die Ursache von Mukoviszidose zu bek\u00e4mpfen. SP-101 ist mutationsunabh\u00e4ngig, d. h. wenn es sich als wirksam erweist, kann es bei allen CF-Mutationen eingesetzt werden, auch bei solchen, die derzeit nicht von den bestehenden mutationsorientierten Therapien profitieren.<\/p>\n

\"Der erste Patient, dem SP-101 verabreicht wird, ist ein ermutigender Moment in unserer unersch\u00fctterlichen Mission, den ungedeckten Bedarf in der Mukoviszidose-Gemeinschaft zu decken, vor allem in der endg\u00fcltigen 10%\", sagte Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer bei Emily's Entourage. \"Dieser Meilenstein spiegelt jahrelanges Engagement, Innovation und Zusammenarbeit wider und ist ein Beweis daf\u00fcr, dass wir mit strategischen Investitionen und gemeinsamen Anstrengungen wissenschaftliches Potenzial in bedeutsame Fortschritte f\u00fcr diejenigen umsetzen k\u00f6nnen, die auf neue Optionen warten.\"<\/p>\n

Die Phase-1\/2-Studie mit SAAVe soll die Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit und Wirksamkeit bei Personen untersuchen, f\u00fcr die bestehende Behandlungen unzureichend oder nicht verf\u00fcgbar sind. Zu den wichtigsten sekund\u00e4ren Endpunkten geh\u00f6ren Lungenfunktion, Lebensqualit\u00e4t und Biomarker, die auf die therapeutische Wirkung hinweisen.<\/p>\n

\"Diese Leistung w\u00e4re ohne die Unterst\u00fctzung unserer unglaublichen Gemeinschaft nicht m\u00f6glich gewesen\", f\u00fcgte Kramer-Golinkoff hinzu. \"An alle, die im Laufe der Jahre gespendet, sich beteiligt oder unsere Mission in irgendeiner Weise unterst\u00fctzt haben: Dieser Meilenstein geh\u00f6rt auch Ihnen, und wir danken Ihnen von ganzem Herzen.\"<\/p>\n

Weitere Informationen \u00fcber die klinische Studie SP-101 finden Sie in der vollst\u00e4ndigen Ank\u00fcndigung von Spirovant auf PRNewswire<\/a>.<\/p>\n

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\u00dcber Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung f\u00fcr die 10%-Patienten der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenh\u00f6he vergeben, ein inzwischen \u00fcbernommenes Gentherapieunternehmen f\u00fcr Mukoviszidose auf den Weg gebracht, eine Patientendatenbank und ein Vermittlungsprogramm f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Medikamentenentwicklung voranzutreiben. \u00dcber die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org<\/a>.<\/p>\n

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Medienkontakt<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/p>\n

Direktor f\u00fcr Marketing und Kommunikation<\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Philadelphia, Pennsylvania - 18. November 2024 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) vorantreibt, verk\u00fcndet stolz einen entscheidenden Meilenstein in ihrer Mission, den Durchbruch f\u00fcr Menschen mit CF zu beschleunigen, die nicht von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien profitieren: Spirovant Sciences, ein im klinischen Stadium befindliches... <\/p>\n

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