{"id":21076,"date":"2024-05-29T09:00:06","date_gmt":"2024-05-29T13:00:06","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=21076"},"modified":"2024-05-29T08:53:09","modified_gmt":"2024-05-29T12:53:09","slug":"emilys-entourage-awards-858932-in-inaugural-collaborative-research-grant-for-novel-approach-to-targeted-airway-delivery-in-cystic-fibrosis-treatments","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-awards-858932-in-inaugural-collaborative-research-grant-for-novel-approach-to-targeted-airway-delivery-in-cystic-fibrosis-treatments\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage vergibt $858.932 in einer ersten gemeinsamen Forschungsf\u00f6rderung f\u00fcr einen neuartigen Ansatz zur gezielten Verabreichung von Medikamenten gegen zystische Fibrose in die Atemwege"},"content":{"rendered":"

Durch die neu bewilligte Finanzierung von EE versuchen Forschungsteams der Universit\u00e4t von Iowa, CHOP und der Universit\u00e4t von Rochester, die bestehenden Einschr\u00e4nkungen der derzeit verf\u00fcgbaren Mukoviszidose-Therapien zu \u00fcberwinden, indem sie fortschrittliche neue Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Kapsidvarianten nutzen.<\/i><\/p>\n

\"From

Von oben nach unten: Paul McCray, Jr., MD; Beverly Davidson, PhD; John Lueck, PhD<\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA - 29. Mai 2024<\/strong> - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungen und einer Heilung f\u00fcr die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) beschleunigt, die von den vorhandenen CFTR-Modulatoren nicht profitieren, gab heute bekannt, dass sie $858.932 in Gemeinsamer Zuschuss <\/a>Finanzierung f\u00fcr Paul McCray, Jr, MD, Professor f\u00fcr Kinderheilkunde und Lungenheilkunde an der Universit\u00e4t von Iowa; Beverly Davidson, PhD, Direktorin des Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics und Chief Scientific Strategy Officer am Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), Professorin f\u00fcr Pathologie und Labormedizin an der Perelman School of Medicine der Universit\u00e4t von Pennsylvania; und John Lueck, PhD, au\u00dferordentlicher Professor f\u00fcr Pharmakologie und Physiologie an der University of Rochester School of Medicine and Dentistry. Die Auszeichnung ist die erste von EE's Collaborative Grant <\/a>Programm, eine neu gestartete Finanzierungsinitiative zur Beschleunigung der bahnbrechenden Forschung im Bereich der Mukoviszidose-Behandlung, die mehrere Forscher mit unterschiedlichen Fachkenntnissen zusammenbringt, um gemeinsam die Herausforderungen bei der Entwicklung neuartiger Mukoviszidose-Therapeutika anzugehen.<\/p>\n

Mukoviszidose ist eine t\u00f6dliche Erbkrankheit, die durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht wird und die Lunge, das Verdauungssystem und andere Organsysteme beeintr\u00e4chtigt. Trotz bedeutender Fortschritte bei den CFTR-Modulator-Therapien gibt es f\u00fcr etwa 10% der Menschen mit Mukoviszidose immer noch keine wirksamen Behandlungsm\u00f6glichkeiten, weil sie spezifische Mutationen aufweisen, unvertr\u00e4glich sind oder nicht optimal auf die vorhandenen Medikamente ansprechen.<\/p>\n

Unter der Leitung von Dr. Paul McCray - zusammen mit Beverly Davidson, PhD, und John Lueck, PhD - zielt das gef\u00f6rderte Projekt \"Enhanced Airway Transduction and Therapeutic Cargo Delivery with Novel Adeno-associated Virus (AAV) Capsid Variants\" darauf ab, die Entwicklung neuartiger Mukoviszidose-Therapien voranzutreiben, indem bekannte Hindernisse f\u00fcr wirksame Behandlungen durch eine verbesserte therapeutische Fracht\u00fcbertragung \u00fcberwunden werden.<\/p>\n

Das Forschungsteam will die Bereitstellung neuer Technologien zur Wiederherstellung der CFTR-Funktion bei Menschen mit CF verbessern. Durch die Verwendung von AAV-Capsid-Varianten zur Bew\u00e4ltigung von Problemen wie der schlechten Transduktionseffizienz hat dieser Ansatz das Potenzial, heilende Ergebnisse f\u00fcr die 10% von Menschen mit Mukoviszidose zu erzielen, f\u00fcr die es derzeit keine wirksamen Behandlungen gibt.<\/p>\n

\"Wir f\u00fchlen uns geehrt, diesen gro\u00dfz\u00fcgigen Zuschuss von Emily's Entourage zu erhalten, der unsere Forschungsbem\u00fchungen zur Entwicklung effizienterer und gezielterer Behandlungen f\u00fcr Mukoviszidose vorantreiben wird\", sagte Dr. McCray. \"Unsere Forschung zielt darauf ab, den entscheidenden ungedeckten Bedarf in der Mukoviszidose-Behandlung zu decken, indem wir die Art und Weise verbessern, wie Therapeutika an die Epithelzellen der Atemwege gelangen - ein wichtiger Schritt, um Behandlungen f\u00fcr die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose voranzutreiben.\"<\/p>\n

Zu den beiden Zielen des Projekts geh\u00f6ren die Fertigstellung des Capsid-Screens zur Identifizierung der effizientesten Varianten f\u00fcr den Transport von G\u00fctern in menschliche Atemwegsepithelien und die Bewertung der Wirksamkeit f\u00fchrender Capside f\u00fcr den therapeutischen Transport von G\u00fctern. Durch den Einsatz von Spitzentechnologien und interdisziplin\u00e4rer Zusammenarbeit ist das Forschungsteam in der Lage, diese aufregende Wissenschaft voranzutreiben, mit dem Ziel, eine erste gezielte Therapieoption f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose zu entwickeln.<\/p>\n

\"Emily's Entourage ist stolz darauf, innovative Forschungsinitiativen zu unterst\u00fctzen, die neue Ans\u00e4tze zur Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose erforschen, mit dem Ziel, 100% der Gemeinschaft zu erreichen\", sagte Chandra Ghose, Chief Scientific Officer bei Emily's Entourage. \"Diese erste Auszeichnung im Rahmen unseres neuen Collaborative Grant-Programms stellt einen bedeutenden Meilenstein dar und unterstreicht unser Engagement, Durchbr\u00fcche in der Mukoviszidose-Behandlung zu beschleunigen und die Entwicklung von lebensver\u00e4ndernden Therapien f\u00fcr alle von dieser Krankheit betroffenen Menschen voranzutreiben.\"<\/p>\n

EE setzt sich weiterhin f\u00fcr die Unterst\u00fctzung von Spitzenforschung ein, die zu beschleunigten, transformativen Behandlungen f\u00fcr die letzten 10% der Mukoviszidose-Population f\u00fchrt, die nicht von den bestehenden CFTR-Modulatoren profitieren, um sicherzustellen, dass niemand zur\u00fcckgelassen wird.<\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm\u00a0<\/b><\/p>\n

Das Zuschussprogramm von Emily's Entourage (EE) bietet Zusch\u00fcsse zur Beschleunigung der Forschung und der therapeutischen Entwicklung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die von den bestehenden mutationsorientierten Therapien nicht profitieren. EE stellt Finanzmittel \u00fcber verschiedene Finanzierungsmechanismen zur Verf\u00fcgung, darunter Zusch\u00fcsse f\u00fcr translationale Forschung, Kooperationszusch\u00fcsse und pr\u00e4klinische Sondierungszusch\u00fcsse, sowie \u00fcber Investitionen in Risikophilanthropie.<\/p>\n

Bis heute hat die EE Millionen von Dollar an multidisziplin\u00e4re Teams in der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen von Dollar an Folgefinanzierungen zu sichern. Um die gew\u00e4hrten Zusch\u00fcsse zu sehen, besuchen Sie https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/a>. Weitere Informationen \u00fcber die Finanzierungsm\u00f6glichkeiten von EE finden Sie unter https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/a>.<\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf Mutationen abzielenden Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenh\u00f6he vergeben, ein inzwischen \u00fcbernommenes Gentherapieunternehmen f\u00fcr Mukoviszidose auf den Weg gebracht, ein Patientenregister und ein Vermittlungsprogramm f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Medikamentenentwicklung voranzutreiben. \u00dcber die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org<\/a>.<\/p>\n

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Medienkontakt<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/p>\n

Direktor f\u00fcr Marketing und Kommunikation<\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Mit den neu bewilligten Mitteln von EE wollen Forschungsteams der University of Iowa, des CHOP und der University of Rochester die bestehenden Beschr\u00e4nkungen der derzeit verf\u00fcgbaren Mukoviszidose-Therapien \u00fcberwinden, indem sie fortschrittliche neue Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Kapsidvarianten einsetzen. Lower Merion, PA - 29. Mai 2024 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die... <\/p>\n

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