{"id":20189,"date":"2023-12-20T10:13:31","date_gmt":"2023-12-20T15:13:31","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20189"},"modified":"2023-12-20T10:51:54","modified_gmt":"2023-12-20T15:51:54","slug":"nacfc-2023-key-takeaways-in-cystic-fibrosis-research","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/nacfc-2023-key-takeaways-in-cystic-fibrosis-research\/","title":{"rendered":"NACFC 2023: Die wichtigsten Erkenntnisse der Mukoviszidose-Forschung"},"content":{"rendered":"

von Chandra Ghose, PhD, wissenschaftlicher Leiter von EE<\/i><\/p>\n

Die North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) 2023, die im November in Phoenix, AZ, stattfand, hat die weltweite Mukoviszidose-Gemeinschaft mit neuer Begeisterung und Energie zur\u00fcckgelassen. Die j\u00e4hrlich stattfindende, mit Spannung erwartete Tagung ist ein Schmelztiegel von Forschern, medizinischen Fachkr\u00e4ften und Bef\u00fcrwortern, die sich der F\u00f6rderung von Forschung, Pflege und Arzneimittelentwicklung f\u00fcr die Behandlung von Mukoviszidose widmen. Auf der diesj\u00e4hrigen Konferenz wurden bahnbrechende Forschungsergebnisse, neue Therapien und gemeinsame Anstrengungen vorgestellt, die die Landschaft der Mukoviszidose-Behandlung neu gestalten werden.<\/span><\/p>\n

\"Purple<\/p>\n

In diesem Jahr fand auch unser 6. j\u00e4hrlicher Cocktail-Empfang von Emily's Entourage (EE) im NACFC statt, an dem \u00fcber 130 Forscher, Kliniker, Industrievertreter und Mitglieder der Gemeinschaft teilnahmen. Im Rahmen der Veranstaltung wurde der 2023 Trailblazer Award, der innovative Vorreiter in der Mukoviszidose-Forschung, -Entwicklung und -Pflege auszeichnet, an Denis Hadjiliadis, MD, Mitglied des wissenschaftlichen Beirats von EE, verliehen. Die Veranstaltung umfasste auch kurze Bemerkungen der EE-Mitbegr\u00fcnderinnen Emily Kramer-Golinkoff und Liza Kramer, die aufgrund von Infektionsvorkehrungen angesichts des fortgeschrittenen Stadiums von Emilys Mukoviszidose virtuell teilnahmen.\u00a0<\/span><\/p>\n

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Zus\u00e4tzlich zum Empfang sponserte EE das zweite Jahr in Folge einen Kiosk in der Ausstellungshalle, um mehr \u00fcber unseren Auftrag und unsere Arbeit zu erfahren. Die Besucher unseres Kiosks holten sich unsere beliebten \"100% or Bust\"-Pins ab! Wir haben uns sehr dar\u00fcber gefreut, dass die Leute die Anstecker w\u00e4hrend der gesamten Veranstaltung trugen.<\/span><\/p>\n

Nun, da die NACFC vorbei ist, m\u00f6chte ich einige meiner \u00fcberzeugendsten wissenschaftlichen Eindr\u00fccke von der Konferenz mit Ihnen teilen:<\/span><\/p>\n

Pr\u00e4zisionsmedizin r\u00fcckt in den Mittelpunkt<\/strong><\/h3>\n

Die Pr\u00e4sentationen und Plenarsitzungen der NACFC 2023 zeigten bedeutende Fortschritte auf dem Gebiet der Pr\u00e4zisionsmedizin f\u00fcr Mukoviszidose auf. Forscher aus akademischen und medizinischen Einrichtungen sowie Biotechnologie- und Pharmaunternehmen pr\u00e4sentierten Daten zu personalisierten Behandlungsans\u00e4tzen, die auf individuelle genetische Variationen abzielen, wie z. B. die Theratypisierung und die Verwendung von Organoiden, die den Weg f\u00fcr gezieltere und wirksamere Therapien ebnen und das Potenzial haben, die letzten 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft zu erreichen, die von bestehenden Modulatortherapien nicht profitieren. Die zunehmende Forschung und Arzneimittelentwicklung im Bereich der Gen-Editierungstechnologien und der CRISPR-Cas9-Anwendungen zeigte das Potenzial, die f\u00fcr Mukoviszidose und andere genetische Krankheiten verantwortlichen Gendefekte zu korrigieren.<\/span><\/p>\n