{"id":20040,"date":"2023-11-21T09:56:08","date_gmt":"2023-11-21T14:56:08","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20040"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-38500-research-grant-to-dr-luka-clarke-of-the-university-of-lisboa-to-advance-research-and-development-of-novel-antisense-oligonucleotides-asos-for-the-treatment","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-awards-38500-research-grant-to-dr-luka-clarke-of-the-university-of-lisboa-to-advance-research-and-development-of-novel-antisense-oligonucleotides-asos-for-the-treatment\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage gew\u00e4hrt Dr. Luka Clarke von der Universit\u00e4t Lissabon ein Forschungsstipendium in H\u00f6he von $38.500 zur F\u00f6rderung der Erforschung und Entwicklung neuartiger Antisense-Oligonukleotide (ASOs) f\u00fcr die Behandlung von Mukoviszidose"},"content":{"rendered":"

Der Schwerpunkt der Forschung liegt auf der Entwicklung von <\/span><\/i>neuartige splei\u00dfschaltende Antisense-Oligonukleotide (ASOs) f\u00fcr eine der h\u00e4ufigsten CFTR-Varianten bei Menschen afrikanischer Herkunft.<\/span><\/i><\/p>\n

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Luka A. Clarke, PhD Universit\u00e4t von Lisboa<\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA - November <\/b>20<\/b>, 2023<\/b> - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) beschleunigt, gab heute bekannt, dass sie $38.500 an F\u00f6rdermitteln vergeben hat <\/span>an Dr. Luka Clarke, PhD, von der Universit\u00e4t von Lisboa, um <\/span>unterst\u00fctzt die auf Antisense-Oligonukleotiden (ASO) basierende Strategie seines Teams zur Korrektur einer populationsbezogenen CFTR-Splei\u00dfvariante. <\/span><\/p>\n

Trotz bedeutender Fortschritte in der CF-Forschung und mehrerer zugelassener CFTR-Modulatoren gibt es immer noch keine Therapien f\u00fcr Menschen mit Nonsense und bestimmten seltenen CFTR-Varianten. Die Forschung von Dr. Clarke konzentriert sich auf die Untersuchung neuartiger Strategien zur Korrektur einer bestimmten seltenen CFTR-Genvariante bei CF. Das Projekt mit dem Titel \"CF-Splice: eine ASO-basierte Strategie zur Korrektur einer bev\u00f6lkerungsspezifischen CFTR-Splei\u00dfvariante\" zielt darauf ab, ASOs zur Behandlung von Personen mit CF zu entwickeln, die die seltene Variante c.2988+1G>A aufweisen, bei der es sich um eine \"Splei\u00dfvariante\" handelt, die sehr h\u00e4ufig bei Personen afrikanischer Abstammung vorkommt, darunter schwarze S\u00fcdafrikaner, Afroamerikaner, Brasilianer afrikanischer Herkunft und viele andere.<\/span><\/p>\n

Die Variante c.2988+1G>A f\u00fchrt dazu, dass die Zellmaschinerie einen Teil der genetischen Botschaft im Zwischenmolek\u00fcl zwischen Gen und Protein, der so genannten \"Boten-RNA\", ausl\u00e4sst, so dass das gesamte CFTR-Protein nicht hergestellt werden kann. Mit den Mitteln aus dem Stipendium werden Dr. Clarke und sein Team ASOs entwerfen, die Regionen der Botschaft maskieren, so dass die Zellmaschinerie dazu gebracht wird, den fehlenden Teil drin zu lassen, so dass das vollst\u00e4ndige Protein hergestellt und der CF-Defekt umgangen werden kann.<\/span><\/p>\n

\"Das CF-Splice-Projekt ist ein entscheidender Schritt vorw\u00e4rts in unserer Mission, die Entwicklung innovativer Behandlungen f\u00fcr die CF-Gemeinschaft zu unterst\u00fctzen, insbesondere f\u00fcr diejenigen in der Endphase 10%, die noch nicht von den Vorteilen der derzeitigen Therapien profitieren\", sagte Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer von EE. \"Nicht-wei\u00dfe Personen sind in der Endgruppe 10% \u00fcberproportional vertreten. Dr. Clarkes innovativer Ansatz ist vielversprechend f\u00fcr die Bew\u00e4ltigung der besonderen Herausforderungen, mit denen Menschen afrikanischer Abstammung mit Mukoviszidose konfrontiert sind, und wir freuen uns, diese wichtige Arbeit unterst\u00fctzen zu k\u00f6nnen\".<\/span><\/p>\n

Im Rahmen dieser F\u00f6rderung werden Dr. Clarke und sein Team eine Reihe von Experimenten durchf\u00fchren, um die vielversprechendste Strategie zu ermitteln, indem sie ASOs in fluoreszierenden Zellmodellen testen, bis sie die beste(n) Strategie(n) gefunden haben. Sie werden verschiedene Methoden der ASO-Verabreichung erforschen und die Wirksamkeit von ASOs in Organoiden\/Nasenzellen von Personen mit Mukoviszidose, die die spezifische Variante haben, bewerten.<\/span><\/p>\n

\"Ich bin begeistert, diesen Zuschuss von Emily's Entourage zur Unterst\u00fctzung des CF-Splice-Projekts zu erhalten\", sagte Dr. Clarke. \"Diese Forschung hat das Potenzial, den Weg f\u00fcr die Behandlung weiterer CFTR-Varianten zu ebnen, insbesondere derjenigen afrikanischer Abstammung, und bietet damit Hoffnung f\u00fcr diejenigen in der letzten 10%-Gruppe der CF-Population, die von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren.\"<\/span><\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm\u00a0<\/b><\/p>\n

Das Zuschussprogramm von Emily's Entourage (EE) bietet Zusch\u00fcsse zur Beschleunigung der Forschung und der therapeutischen Entwicklung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die von den bestehenden mutationsorientierten Therapien nicht profitieren. EE stellt Finanzmittel \u00fcber verschiedene Finanzierungsmechanismen zur Verf\u00fcgung, darunter Zusch\u00fcsse f\u00fcr translationale Forschung, Kooperationszusch\u00fcsse und pr\u00e4klinische Sondierungszusch\u00fcsse, sowie \u00fcber Investitionen in Risikophilanthropie.<\/span><\/p>\n

Bis heute hat die EE Millionen von Dollar an multidisziplin\u00e4re Teams in der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen von Dollar an Folgefinanzierungen zu sichern. Um die gew\u00e4hrten Zusch\u00fcsse zu sehen, besuchen Sie <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Weitere Informationen \u00fcber die Finanzierungsm\u00f6glichkeiten von EE finden Sie unter <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung f\u00fcr die 10%-Patienten der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenh\u00f6he vergeben, ein inzwischen \u00fcbernommenes Gentherapieunternehmen f\u00fcr Mukoviszidose auf den Weg gebracht, ein Patientenregister und ein Vermittlungsprogramm f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. \u00dcber die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Medienkontakt<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

The research is focused on the development of novel splice-switching antisense oligonucleotides (ASOs) for one of the most common CFTR variants in people of African heritage. Lower Merion, PA – November 20, 2023 \u2014 Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)3 that accelerates research for new treatments and a cure for the final 10% of people… <\/p>\n

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Mehr lesen<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":20044,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-20040","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/11.20.23-Clarke.jpg","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20040","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20040"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20040\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20530,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20040\/revisions\/20530"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/20044"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20040"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20040"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20040"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}