{"id":20033,"date":"2023-11-21T09:55:46","date_gmt":"2023-11-21T14:55:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20033"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-zheng-rong-lu-and-dr-mitchell-drumm-of-case-western-reserve-university-to-advance-delivery-mechanisms-for-gene-therapy-to-treat-cystic","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-zheng-rong-lu-and-dr-mitchell-drumm-of-case-western-reserve-university-to-advance-delivery-mechanisms-for-gene-therapy-to-treat-cystic\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage gew\u00e4hrt Dr. Zheng-Rong Lu und Dr. Mitchell Drumm von der Case Western Reserve University ein Forschungsstipendium in H\u00f6he von $220.000 zur Verbesserung der Verabreichungsmechanismen f\u00fcr Gentherapie zur Behandlung von Mukoviszidose (CF)"},"content":{"rendered":"

Das Projekt konzentriert sich auf den Entwurf und die Entwicklung multifunktionaler ionisierbarer Lipid-Nanopartikel (LNP) f\u00fcr die sichere und effiziente Verabreichung verschiedener Nukleins\u00e4uren f\u00fcr die Gentherapie zur potenziellen Behandlung von Mukoviszidose.\u00a0<\/span><\/i><\/p>\n

Lower Merion, PA<\/strong> - 20. November<\/strong><\/span>, 2023<\/strong> - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungsmethoden und eine Heilung f\u00fcr die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) beschleunigt, hat heute bekannt gegeben, dass sie $<\/span>220,000<\/span> an Dr. Zheng-Rong Lu, PhD, und Dr. Mitchell Drumm, PhD, von der Case Western Reserve University. Der Zuschuss unterst\u00fctzt die Forschung zur Konzeption und Entwicklung multifunktionaler ionisierbarer Lipid-Nanopartikel (LNP) f\u00fcr die sichere und effiziente Verabreichung verschiedener Nukleins\u00e4uren f\u00fcr die Gentherapie.<\/span><\/p>\n

\"\"

Mitch Drumm, PhD (links), und Zheng-Rong Lu, PhD (rechts)
Case Western Reserve Universit\u00e4t<\/p><\/div>\n

Mukoviszidose ist eine seltene, genetisch bedingte Erbkrankheit, die durch Mutationen in einem funktionellen Gen in der Lunge verursacht wird. W\u00e4hrend 90% der Mukoviszidose-Population mit zugelassenen CFTR-Modulator-Therapien behandelt werden k\u00f6nnen, sprechen die restlichen 10% der Mukoviszidose-Patienten nicht auf diese Therapien an. Die Gentherapie hat das Potenzial, die Funktionen des mutierten Gens zu normalisieren und Mukoviszidose wirksam zu behandeln, aber die Herausforderung besteht darin, eine Kopie eines normalen Gens sicher in die Lungenzellen einzubringen.<\/span><\/p>\n

Das Projekt mit dem Titel \"Multifunktionale ionisierbare Lipid-Nanopartikel f\u00fcr die Gentherapie der zystischen Fibrose\" zielt auf die Optimierung und Entwicklung multifunktionaler ionisierbarer Lipid-Nanopartikel (LNP) als Plattformtechnologie f\u00fcr die nichtvirale Gentherapie ab.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Dieser Zuschuss stellt einen bedeutenden Schritt nach vorn in unserer laufenden Mission dar, wirksame Behandlungen f\u00fcr alle Menschen mit Mukoviszidose zu finden\", sagte Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer von EE. \"Die Gentherapie hat das Potenzial, die letzten 10% der Menschen mit Mukoviszidose, die auf die derzeitigen Therapien nicht ansprechen, zu ver\u00e4ndern, und wir sind stolz darauf, die innovative Forschung von Dr. Zheng-Rong Lu und Dr. Mitchell Drumm in diesem Bereich zu unterst\u00fctzen.\"<\/span><\/p>\n

Das Forschungsteam hat gezeigt, dass ihre multifunktionalen ionisierbaren Lipide sicher und effizient f\u00fcr die Verabreichung von Nukleins\u00e4uren jeder Gr\u00f6\u00dfe, einschlie\u00dflich siRNA, miRNA, mRNA und Plasmid-DNA, durch wiederholte lokale und systemische Verabreichung in Tiermodellen sind. Im Rahmen dieser F\u00f6rderung wird das Team die multifunktionalen Lipide optimieren, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit f\u00fcr die wiederholte Verabreichung einer therapeutischen Plasmid-DNA in Aerosolen weiter zu verbessern. <\/span>CFTR<\/span><\/i> Gen. Ihr LNP hat sowohl in vitro als auch in vivo eine effiziente Gentransfektion und -expression gezeigt und damit sein Potenzial f\u00fcr eine wirksame Behandlung monogener St\u00f6rungen in pr\u00e4klinischen Krankheitsmodellen unter Beweis gestellt.<\/span><\/p>\n

\"Die Gentherapie ist ein vielversprechender therapeutischer Ansatz zur Behandlung der letzten 10% der Menschen mit Mukoviszidose, die auf die derzeit verf\u00fcgbaren Pharmakotherapeutika nicht ansprechen. Die Herausforderung f\u00fcr eine erfolgreiche Gentherapie ist der Mangel an sicheren und effizienten Verabreichungssystemen f\u00fcr die wiederholte Verabreichung von therapeutischen Nukleins\u00e4uren zur Regulierung, zum Ersatz oder zur Korrektur der mutierten <\/span>CFTR<\/span><\/i> Gen\", sagte Dr. Drumm.<\/span><\/p>\n

\"Wir f\u00fchlen uns geehrt, diesen Zuschuss von Emily's Entourage zu erhalten, der es uns erm\u00f6glichen wird, unsere LNP-Plattform f\u00fcr die Gentherapie weiter zu optimieren und zu entwickeln\", sagte Dr. Lu. \"Unser Ziel ist es, ein sicheres und effizientes Verabreichungssystem zu schaffen, das f\u00fcr wiederholte Verabreichungen der Gentherapie genutzt werden kann, um Mukoviszidose im letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose wirksam zu behandeln.\"<\/span><\/p>\n

In diesem Projekt wird das Team das optimierte LNP weiter verfeinern und testen, um eine Kopie eines normalen Gens in einem pr\u00e4klinischen CF-Modell zu verabreichen. Der Erfolg des Projekts verspricht eine sichere und effiziente Verabreichungsplattform f\u00fcr eine wirksame Gentherapie f\u00fcr das letzte 10% von Menschen mit Mukoviszidose.<\/span><\/p>\n

EE setzt sich weiterhin f\u00fcr die Unterst\u00fctzung von Spitzenforschung ein, die zu beschleunigten, transformativen Behandlungen f\u00fcr die letzten 10% der Mukoviszidose-Population f\u00fchrt, um sicherzustellen, dass niemand zur\u00fcckgelassen wird.<\/span><\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm\u00a0<\/b><\/p>\n

Das Zuschussprogramm von Emily's Entourage (EE) bietet Zusch\u00fcsse zur Beschleunigung der Forschung und der therapeutischen Entwicklung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die von den bestehenden mutationsorientierten Therapien nicht profitieren. EE stellt Finanzmittel \u00fcber verschiedene Finanzierungsmechanismen zur Verf\u00fcgung, darunter Zusch\u00fcsse f\u00fcr translationale Forschung, Kooperationszusch\u00fcsse und pr\u00e4klinische Sondierungszusch\u00fcsse, sowie \u00fcber Investitionen in Risikophilanthropie.<\/span><\/p>\n

Bis heute hat die EE Millionen von Dollar an multidisziplin\u00e4re Teams in der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen von Dollar an Folgefinanzierungen zu sichern. Um die gew\u00e4hrten Zusch\u00fcsse zu sehen, besuchen Sie <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Weitere Informationen \u00fcber die Finanzierungsm\u00f6glichkeiten von EE finden Sie unter <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung f\u00fcr die 10%-Patienten der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenh\u00f6he vergeben, ein inzwischen \u00fcbernommenes Gentherapieunternehmen f\u00fcr Mukoviszidose auf den Weg gebracht, ein Patientenregister und ein Vermittlungsprogramm f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. \u00dcber die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Medienkontakt<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

The project is focused on the design and development of multifunctional ionizable lipid nanoparticles (LNP) for safe and efficient delivery of various nucleic acids for gene therapy to potentially treat CF.\u00a0 Lower Merion, PA – November 20, 2023 \u2014 Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)3 that accelerates research for new treatments and a cure for… <\/p>\n

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Mehr lesen<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-20033","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20033"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20529,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033\/revisions\/20529"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20033"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20033"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20033"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}