{"id":20025,"date":"2023-11-21T09:48:14","date_gmt":"2023-11-21T14:48:14","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20025"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-alexandra-pitrowski-daspit-of-the-university-of-michigan-to-support-non-viral-nucleic-acid-delivery-research-for-cf-nonsense-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-alexandra-pitrowski-daspit-of-the-university-of-michigan-to-support-non-viral-nucleic-acid-delivery-research-for-cf-nonsense-mutations\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage gew\u00e4hrt Dr. Alexandra Pitrowski-Daspit von der Universit\u00e4t Michigan ein Forschungsstipendium in H\u00f6he von $220.000 zur Unterst\u00fctzung der Forschung auf dem Gebiet der nichtviralen Nukleins\u00e4ureverabreichung f\u00fcr CF-Nonsense-Mutationen"},"content":{"rendered":"

Die Forschung konzentriert sich auf <\/span><\/i>Entwicklung von polymeren Tr\u00e4gern zur Verbesserung der Verabreichung von Therapeutika auf Nukleins\u00e4urebasis an Zielgewebe und -zellen im K\u00f6rper zur Behandlung von Mukoviszidose.\u00a0\u00a0<\/span><\/i><\/p>\n

Lower Merion, PA - 20. November<\/b>, 2023<\/b> - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungsmethoden und einer Heilung f\u00fcr die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) vorantreibt, hat heute bekannt gegeben, dass sie den <\/span>$220,000<\/span> an Dr. Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD, Assistenzprofessorin f\u00fcr Biomedizinische Technik und Innere Medizin, Abteilung f\u00fcr Lungen- und Intensivmedizin an der Universit\u00e4t von Michigan. Das Stipendium<\/span> unterst\u00fctzt die Forschung auf dem Gebiet der nichtviralen Nukleins\u00e4ureverabreichung, um wirksamere Behandlungsm\u00f6glichkeiten f\u00fcr Menschen mit Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose zu schaffen.<\/span><\/p>\n

\"\"

Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD
Universit\u00e4t von Michigan<\/p><\/div>\n

Mukoviszidose ist eine fortschreitende genetische Erkrankung, die durch Mutationen im CFTR-Gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) verursacht wird. Es gibt \u00fcber 1.700 CF-verursachende Mutationen, die nach den daraus resultierenden funktionellen Ver\u00e4nderungen in CFTR klassifiziert werden. Nonsense-Mutationen wie W1282X und G542X f\u00fchren zu vorzeitigen Stoppcodons, wodurch das CFTR-Protein verk\u00fcrzt wird und seine Funktion verliert. Nukleins\u00e4ure-basierte Therapien, einschlie\u00dflich Gene Editing, Gentherapie und mRNA-Therapie, bieten die M\u00f6glichkeit, dysfunktionales CFTR zu ersetzen oder zu korrigieren. Ein Haupthindernis f\u00fcr die klinische Umsetzung dieser Therapien ist jedoch nach wie vor die Verabreichung an die Zielorgane.\u00a0<\/span><\/p>\n

Das Projekt mit dem Titel \"<\/span>Nicht-virale Nukleins\u00e4ureverabreichung zur Behandlung von CF-Nonsense-Mutationen, die mehrere Organe betreffen<\/span><\/i>zielt darauf ab, die Entwicklung von polymeren Tr\u00e4gern zu erforschen, um die Verabreichung von Therapeutika auf Nukleins\u00e4urebasis an Zielgewebe und -zellen im K\u00f6rper, insbesondere in der Lunge und im Magen-Darm-Trakt, zu verbessern.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Nukleins\u00e4urebasierte Therapeutika sind besonders vielversprechend, weil sie dysfunktionales CFTR ersetzen oder korrigieren k\u00f6nnen. Diese Therapieans\u00e4tze k\u00f6nnten zu Behandlungsm\u00f6glichkeiten f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose f\u00fchren, aber wir m\u00fcssen sicherstellen, dass sie wirksam eingesetzt werden k\u00f6nnen\", sagte Dr. Chandra Ghose, Chief Scientific Officer von EE. \"Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen in diesem Bereich werden von entscheidender Bedeutung sein, da wir unseren Werkzeugkasten weiter ausbauen und innovativ sein werden, um Behandlungen f\u00fcr alle Menschen mit CF zu entwickeln, einschlie\u00dflich derer mit seltenen und Nonsense-Mutationen.\"\u00a0<\/span><\/p>\n

Der Zuschuss wird die Bem\u00fchungen des Forschungsteams unterst\u00fctzen, nukleins\u00e4urebasierte Therapeutika zu erforschen, wobei der Schwerpunkt auf Genom-Editing-Mitteln liegt, um dysfunktionales CFTR zu ersetzen oder zu korrigieren. Das Endziel ist die Entwicklung wirksamer Mittel f\u00fcr gezielte <\/span>in vivo <\/span><\/i>therapeutische Nukleins\u00e4ureverabreichung an Epithelien in der Lunge und im Magen-Darm-Trakt, um die einzigartigen Herausforderungen der W1282X CF-Nonsense-Mutation zu bew\u00e4ltigen.<\/span><\/p>\n

\"Wir sind Emily's Entourage sehr dankbar f\u00fcr diesen gro\u00dfz\u00fcgigen Zuschuss, der es uns erm\u00f6glichen wird, unsere Forschung an polymeren Tr\u00e4gern f\u00fcr die gezielte Verabreichung von Nukleins\u00e4ure-basierten Therapeutika voranzutreiben\", sagte Dr. Piotrowski-Daspit. \"Das langfristige Ziel unserer Arbeit ist es, eine Behandlung zu entwickeln, die f\u00fcr alle Menschen mit Mukoviszidose anwendbar ist und ihnen die M\u00f6glichkeit gibt, ein erf\u00fclltes, produktives Leben zu f\u00fchren.\"<\/span><\/p>\n

Die vorgeschlagene interdisziplin\u00e4re Forschung ist von hoher klinischer Relevanz und f\u00f6rdert die Umsetzung vielversprechender Nukleins\u00e4uretherapeutika f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose, einschlie\u00dflich der letzten 10% der CF-Patientenpopulation mit seltenen und Nonsense-Mutationen, die von den derzeit verf\u00fcgbaren CFTR-Modulatortherapien nicht profitieren.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm\u00a0<\/b><\/p>\n

Das Zuschussprogramm von Emily's Entourage (EE) bietet Zusch\u00fcsse zur Beschleunigung der Forschung und der therapeutischen Entwicklung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die von den bestehenden mutationsorientierten Therapien nicht profitieren. EE stellt Finanzmittel \u00fcber verschiedene Finanzierungsmechanismen zur Verf\u00fcgung, darunter Zusch\u00fcsse f\u00fcr translationale Forschung, Kooperationszusch\u00fcsse und pr\u00e4klinische Sondierungszusch\u00fcsse, sowie \u00fcber Investitionen in Risikophilanthropie.<\/span><\/p>\n

Bis heute hat die EE Millionen von Dollar an multidisziplin\u00e4re Teams in der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen von Dollar an Folgefinanzierungen zu sichern. Um die gew\u00e4hrten Zusch\u00fcsse zu sehen, besuchen Sie <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Weitere Informationen \u00fcber die Finanzierungsm\u00f6glichkeiten von EE finden Sie unter <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung f\u00fcr die 10%-Patienten der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenh\u00f6he vergeben, ein inzwischen \u00fcbernommenes Gentherapieunternehmen f\u00fcr Mukoviszidose auf den Weg gebracht, ein Patientenregister und ein Vermittlungsprogramm f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. \u00dcber die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Medienkontakt<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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