{"id":20016,"date":"2023-11-21T09:46:57","date_gmt":"2023-11-21T14:46:57","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20016"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-andrew-berical-of-boston-university-to-advance-research-into-gene-delivery-methods","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-andrew-berical-of-boston-university-to-advance-research-into-gene-delivery-methods\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage vergibt $220.000 Forschungsstipendium an Dr. Andrew Berical von der Boston University, um die Erforschung von Genverteilungsmethoden voranzutreiben"},"content":{"rendered":"

Die Forschung konzentriert sich auf <\/span><\/i>Entwicklung von teilweise humanisierten Maus-Atemwegen, die zur Pr\u00fcfung der Effizienz von Genverabreichungsmethoden, einschlie\u00dflich AAV-Vektoren und Lipid-Nanopartikeln, verwendet werden sollen.<\/span><\/i><\/p>\n

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Andrew Berical, MD
Universit\u00e4t Boston<\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA - November <\/b>20<\/b>, 2023<\/b> - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungsmethoden und einer Heilung f\u00fcr die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) vorantreibt, hat heute bekannt gegeben, dass sie den <\/span>$220,000<\/span> an Dr. Andrew Berical, MD, Physician Scientist und Assistenzprofessor f\u00fcr Medizin an der Boston University Chobanian & Avedisian School of Medicine, Pulmonary and Critical Care Medicine. Der Zuschuss<\/span> unterst\u00fctzt die Forschung zur Entwicklung eines In-vivo-Modells menschlicher Epithelzellen der Atemwege, um die Gentherapie zu testen. <\/span><\/p>\n

Dr. Berical ist derzeit Fakult\u00e4tsmitglied und Wissenschaftler im Zentrum f\u00fcr Regenerative Medizin, wo sich seine Forschung auf die Modellierung von Atemwegserkrankungen sowie die Rolle der zellul\u00e4ren Regeneration als potenzielle Therapie f\u00fcr Mukoviszidose und prim\u00e4re Ziliardyskinesie konzentriert. In diesem Forschungsprojekt mit dem Titel <\/span>\"In-vivo-Epithelzellen der menschlichen Atemwege f\u00fcr die CFTR-Gentherapie,<\/span><\/i>\"Er plant, die Barrieren f\u00fcr verschiedene Genverabreichungsmethoden anhand von W1282X menschlichen Atemwegsepithelzellen und einem neuartigen humanisierten Mausmodell zu untersuchen.<\/span><\/p>\n

Das Forschungsvorhaben umfasst die Bewertung der F\u00e4higkeit von viralen Vektoren und Lipid-Nanopartikeln (LNP), mRNA in menschliche Atemwegsepithelzellen zu transportieren, mit dem Ziel, die Pr\u00e4ferenzen der Transportmittel f\u00fcr bestimmte Zelltypen der menschlichen Atemwege und die Langlebigkeit dieser Gentransporttechnologien zu verstehen.<\/span><\/p>\n

\"Wir sind stolz darauf, Dr. Berical bei dieser bahnbrechenden Forschung zu unterst\u00fctzen\", sagte Dr. Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer von EE. \"Die bahnbrechende Forschung von Dr. Berical zielt darauf ab, eine <\/span>in vivo<\/span><\/i> Modell menschlicher Atemwegsepithelzellen, um die Erprobung von Mechanismen zur Verabreichung von Gentherapien zu erleichtern, was derzeit ein gro\u00dfes Hindernis f\u00fcr den Fortschritt darstellt und entscheidend ist, um die Entwicklung neuer Therapien f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose zu beschleunigen, einschlie\u00dflich derjenigen in der endg\u00fcltigen 10%.\"<\/span><\/p>\n

Das Projekt nutzt das Fachwissen \u00fcber die gezielte Differenzierung pluripotenter Stammzellen und die j\u00fcngsten Fortschritte bei der Transplantation menschlicher induzierter pluripotenter Stammzellen (iPSC) in die Atemwege von M\u00e4usen, um eine teilweise humanisierte Maus-Atemr\u00f6hre zu schaffen, mit der die Effizienz von Gentransfermethoden getestet werden kann. Das Team wird dann dieses System verwenden, um die F\u00e4higkeit zweier spezifischer Wirkstoffe zur \u00dcbertragung von Genen auf menschliche Epithelzellen der Atemwege zu bewerten: ein Adeno-assoziierter Virus (AAV)-Vektor und LNPs.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Diese gro\u00dfz\u00fcgige Unterst\u00fctzung von Emily's Entourage wird es unserem Labor erm\u00f6glichen, eine bedeutende L\u00fccke in der CF-Forschung zu schlie\u00dfen. Durch die Schaffung eines Modellsystems, das menschliche CF-Epithelzellen der Atemwege umfasst, k\u00f6nnen wir unser Verst\u00e4ndnis der Mechanismen der Gen\u00fcbertragung verbessern und den Weg f\u00fcr mutationsdiagnostische Therapien ebnen, von denen alle Menschen mit CF profitieren k\u00f6nnen, unabh\u00e4ngig von ihrer spezifischen CFTR-Mutation\", sagte Dr. Berical.<\/span><\/p>\n

Mit dieser Forschung hoffen Dr. Berical und sein Forschungsteam, eine bedeutende Wissensl\u00fccke auf dem Gebiet der Mukoviszidose zu schlie\u00dfen und letztlich zur Entwicklung wirksamer Therapien f\u00fcr alle Menschen mit Mukoviszidose beizutragen.<\/span><\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm\u00a0<\/b><\/p>\n

Das Zuschussprogramm von Emily's Entourage (EE) bietet Zusch\u00fcsse zur Beschleunigung der Forschung und der therapeutischen Entwicklung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die von den bestehenden mutationsorientierten Therapien nicht profitieren. EE stellt Finanzmittel \u00fcber verschiedene Finanzierungsmechanismen zur Verf\u00fcgung, darunter Zusch\u00fcsse f\u00fcr translationale Forschung, Kooperationszusch\u00fcsse und pr\u00e4klinische Sondierungszusch\u00fcsse, sowie \u00fcber Investitionen in Risikophilanthropie.<\/span><\/p>\n

Bis heute hat die EE Millionen von Dollar an multidisziplin\u00e4re Teams in der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen von Dollar an Folgefinanzierungen zu sichern. Um die gew\u00e4hrten Zusch\u00fcsse zu sehen, besuchen Sie <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Weitere Informationen \u00fcber die Finanzierungsm\u00f6glichkeiten von EE finden Sie unter <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung f\u00fcr die 10%-Patienten der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenh\u00f6he vergeben, ein inzwischen \u00fcbernommenes Gentherapieunternehmen f\u00fcr Mukoviszidose auf den Weg gebracht, ein Patientenregister und ein Vermittlungsprogramm f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. \u00dcber die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Medienkontakt<\/strong><\/p>\n

Emily's Entourage<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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