{"id":19913,"date":"2023-10-23T09:57:44","date_gmt":"2023-10-23T13:57:44","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=19913"},"modified":"2023-10-23T13:46:55","modified_gmt":"2023-10-23T17:46:55","slug":"unpacking-the-promise-of-gene-based-therapies-insights-from-ees-gene-therapy-town-hall","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/unpacking-the-promise-of-gene-based-therapies-insights-from-ees-gene-therapy-town-hall\/","title":{"rendered":"Das Versprechen der gentechnischen Therapien auspacken: Einblicke aus dem Gentherapie-Rathaus der EE"},"content":{"rendered":"<p><span style=\"font-weight: 400;\">Am 22. August 2023 veranstaltete Emily's Entourage (EE) ein virtuelles Townhall-Meeting, das einen Einblick in die spannende Welt der gentechnischen Therapien f\u00fcr Mukoviszidose (CF) gab. Ziel dieser virtuellen Veranstaltung war es, der Mukoviszidose-Gemeinschaft Wissen \u00fcber genbasierte Therapiestudien zu vermitteln und den Teilnehmern die M\u00f6glichkeit zu geben, Fragen zu stellen und Antworten von erfahrenen Mukoviszidose-Klinikern aus einigen der gr\u00f6\u00dften Mukoviszidose-Kliniken in den USA zu erhalten.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Zu unseren Hauptrednern geh\u00f6rten:<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. Gregory Sawicki vom Boston Children's Hospital<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. George M. Solomon von der Universit\u00e4t von Alabama in Birmingham<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. Jennifer L. Taylor-Cousar von National Jewish Health<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. Ahmet Z. Uluer vom Boston Children's Hospital\/Brigham and Women's Hospital<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Es war uns auch eine Ehre, dass Laura Mentch, eine ehemalige Teilnehmerin an einer klinischen Studie zur gentechnischen Therapie, eine einzigartige Patientenperspektive einbrachte. Die Town Hall wurde von Emily Kramer-Golinkoff, der Mitbegr\u00fcnderin von EE, moderiert.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Eines war von Anfang an klar: Die Mukoviszidose-Gemeinschaft hat brennende Fragen zu genbasierten Therapien. Die Fragen wurden im Vorfeld gesammelt (mehr als 400 Fragen\/Antworten wurden eingereicht!) und auch live w\u00e4hrend des Rathauses gestellt. Mehr als 100 Personen aus 5 verschiedenen L\u00e4ndern nahmen an der Live-Veranstaltung teil und repr\u00e4sentierten die Sorgen und Hoffnungen unserer vielf\u00e4ltigen CF-Gemeinschaft. Im Folgenden k\u00f6nnen Sie sich die Veranstaltung, die auch eine \u00dcbersichtspr\u00e4sentation \u00fcber gentechnische Therapien umfasste, in ihrer Gesamtheit ansehen.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: center;\"><iframe title=\"YouTube-Videoplayer\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/tytS9iaabjI?si=Hhn7uayB3PikuxXT\" width=\"400\" height=\"215\" frameborder=\"0\" allowfullscreen=\"allowfullscreen\"><\/iframe><\/p>\n<p><b>Aufregung im Vorfeld<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Im Folgenden finden Sie einige der wichtigsten Erkenntnisse und Antworten auf die Inhalte und Fragen, die w\u00e4hrend der EE's Gene Therapy Town Hall behandelt wurden:<\/span><\/p>\n<ul>\n<li><b>Potenzial, alle Menschen mit Mukoviszidose zu erreichen:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Genbasierte Therapien (Genersatz, mRNA, Gen-Editierung) zielen darauf ab, das \"Problem\" durch Ersatz-MRNA oder -Gene zu ersetzen oder Mutationen zu korrigieren, so dass sie potenziell f\u00fcr alle Menschen mit Mukoviszidose wirksam sind, unabh\u00e4ngig von der zugrunde liegenden genetischen Mutation. Bei Menschen mit Mukoviszidose, die eine Organtransplantation (Lunge, Leber, Niere) erhalten haben, schlie\u00dft das durch die Transplantationsmedikamente ver\u00e4nderte Immunsystem transplantierte Organempf\u00e4nger jedoch von den ersten Studien aus.<\/span><\/li>\n<li><b>Sicherheit geht vor: <\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Die Referenten sprachen \u00fcber die m\u00f6glichen Nebenwirkungen von Gentherapien. Es gibt mehrere Sicherheitsebenen, und diese Therapien bauen auf den Grundlagen fr\u00fcherer Mukoviszidose-Behandlungen und den Erkenntnissen aus anderen gentechnischen Therapiestudien auf. Die Hauptnebenwirkungen stehen im Zusammenhang mit den inhalierten Substanzen (Lipid-Nanopartikel sind Viren), die verwendet werden, um das neue\/korrigierte Material in die Lungenzellen zu bringen. Diese Stoffe k\u00f6nnen eine Entz\u00fcndung in der Lunge hervorrufen, die zu Lungensymptomen wie Husten und Brustschmerzen oder zu Ganzk\u00f6rpersymptomen wie Fieber f\u00fchren kann. Das Verst\u00e4ndnis der Sicherheitsrisiken ist f\u00fcr die Einwilligung nach Aufkl\u00e4rung von entscheidender Bedeutung.<\/span><\/li>\n<li><b>Folgenabsch\u00e4tzung:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Die Auswirkungen von Gentherapien im Vergleich zu Modulatoren sind noch nicht bekannt und h\u00e4ngen wahrscheinlich von der jeweiligen Therapie ab.<\/span> <span style=\"font-weight: 400;\">Wenn gentechnische Therapien die Funktion des zystischen Fibrose-Transmembranleitf\u00e4higkeitsreglers (CFTR) in allen Zellen der Lunge wiederherstellen k\u00f6nnten, w\u00fcrde die wissenschaftliche Gemeinschaft auf eine Verbesserung der Lungenfunktion und der Lebensqualit\u00e4t hoffen. Die gro\u00dfe Frage ist jedoch, wie viel Prozent der Zellen korrigiert werden m\u00fcssen, um ein bestimmtes Niveau der Lungenfunktion zu erreichen. Es ist noch zu fr\u00fch, um diese Frage zu beantworten, aber ein m\u00f6gliches Ziel dieses fr\u00fchen Stadiums gentechnischer Therapien ist es, Menschen im Endstadium 10% zu stabilisieren, bis andere, m\u00f6glicherweise bessere Therapien zur Verf\u00fcgung stehen.\u00a0<\/span><\/li>\n<li><b>Auswahl der Studie, an der Sie teilnehmen m\u00f6chten:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Um zwischen mehreren Studien zu w\u00e4hlen, sollte eine Person mit Mukoviszidose ihren Arzt, ihr Behandlungsteam und den Hauptpr\u00fcfer f\u00fcr jede Studie konsultieren. Bei der Entscheidung \u00fcber die Teilnahme an einer Studie sollte jeder Betroffene die Anforderungen an den Zeitplan, die zeitlichen Verpflichtungen und die Reiseanforderungen ber\u00fccksichtigen. Menschen au\u00dferhalb der Vereinigten Staaten haben m\u00f6glicherweise die M\u00f6glichkeit, an genbasierten Therapiestudien teilzunehmen, auch wenn dabei einige H\u00fcrden in Bezug auf Krankenversicherung und Logistik zu \u00fcberwinden sind.<\/span><\/li>\n<li><b>Realistischer Zeitplan:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Genbasierte Therapien befinden sich derzeit in der fr\u00fchen Phase der klinischen Erprobung, so dass sich nur schwer vorhersagen l\u00e4sst, wie viele Jahre es noch dauern wird, bis sie als vollwertige Behandlungsm\u00f6glichkeiten zugelassen werden. Das Tempo des Fortschritts h\u00e4ngt von der Zahl der Teilnehmer an den Studien und den ersten Anzeichen f\u00fcr Sicherheit und Verbesserung ab, die sich in den Studien zeigen. Die Studien schreiten langsamer voran als bei anderen aktuellen Beispielen oraler Therapien bei Mukoviszidose, da es sich um brandneue, noch nie getestete Therapien handelt und die Anforderungen der FDA daher streng und wohl\u00fcberlegt sind. Bei Studien, die sich an Patienten in der Endphase 10% richten, ist die Gemeinschaft klein, was die Rekrutierung erschwert. Die Mukoviszidose-Gemeinschaft und die Wissenschaft m\u00fcssen diese Studien von Tag zu Tag angehen; die Besetzung der Studien ist der erste und wichtigste Schritt.\u00a0<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Zum Abschluss des Treffens berichteten die Podiumsteilnehmer, was sie an gentechnischen Therapien am meisten reizt. Ihr Enthusiasmus war mit H\u00e4nden zu greifen. Von der Begeisterung \u00fcber die Anzahl der Unternehmen, die in diese Forschung investieren und sie vorantreiben, bis hin zu der enormen Menge an Zusammenarbeit, die stattfindet, um diese Therapien voranzutreiben - es ist klar, dass es auf diesem Gebiet eine Menge positiver Impulse gibt, die absolut entscheidend sind, um diese Forschung in die Realit\u00e4t umzusetzen.\u00a0<\/span><\/p>\n<div id=\"attachment_19934\" style=\"width: 845px\" class=\"wp-caption aligncenter\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" aria-describedby=\"caption-attachment-19934\" class=\"wp-image-19934 size-full\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM.png\" alt=\"\" width=\"835\" height=\"443\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM.png 835w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-300x159.png 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-768x407.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-18x10.png 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-600x318.png 600w\" sizes=\"(max-width: 835px) 100vw, 835px\" \/><p id=\"caption-attachment-19934\" class=\"wp-caption-text\">Originalbild der Cystic Fibrosis Foundation, ge\u00e4ndert von Dr. George M. Solomon<\/p><\/div>\n<p><b>Beschleunigter Fortschritt<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Im Rathaus wurde deutlich, dass eine der gr\u00f6\u00dften H\u00fcrden f\u00fcr die Entwicklung neuer gentechnischer Therapien die Zeit ist, die f\u00fcr die Registrierung der Teilnehmer ben\u00f6tigt wird. EE arbeitet hart daran, diese H\u00fcrde zu \u00fcberwinden - und Sie k\u00f6nnen helfen!\u00a0<\/span><\/p>\n<ul>\n<li><span style=\"font-weight: 400;\">Wenn Sie oder Ihr Kind mindestens ein Exemplar einer Nonsense-Mutation der Mukoviszidose haben, sollten Sie in Erw\u00e4gung ziehen, sich f\u00fcr das EE-Programm anzumelden. <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/cystic-fibrosis-nonsense-mutation-patient-registry\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">Patientenregister<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">. EE's <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/cystic-fibrosis-clinical-trial-matchmaking-program\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">Vermittlungsprogramm f\u00fcr klinische Studien<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\"> nutzt unser Patientenregister, um Menschen mit Mukoviszidose \u00fcber bestimmte klinische Studien zu informieren, an denen sie m\u00f6glicherweise teilnehmen k\u00f6nnen, um die CF-Gemeinschaft in die Lage zu versetzen, fundierte Entscheidungen zu treffen, und um den Prozess der Rekrutierung f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen. Da verschiedene gentechnische Therapiestudien derzeit Teilnehmer aufnehmen - und weitere in K\u00fcrze folgen werden - ist dies ein g\u00fcnstiger Zeitpunkt, um sich anzumelden! <\/span><\/li>\n<li>Sie k\u00f6nnen auch auf der Website der Cystic Fibrosis Foundation nach Studien zu Mukoviszidose suchen. <a href=\"https:\/\/apps.cff.org\/trials\/finder\/\">Website \"Clinical Trial Finder<\/a> oder am <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/\">ClinicalTrials.gov<\/a> mit Stichworten wie \"Mukoviszidose\" und \"Gentherapie\" oder \"mRNA\". Weitere Informationen k\u00f6nnen auf speziellen Websites f\u00fcr klinische Studien oder \u00fcber die jeweiligen Unternehmen erh\u00e4ltlich sein.<\/li>\n<li>Bleiben Sie auf dem Laufenden, sprechen Sie mit Ihrem Pflegeteam und verfolgen Sie unsere <a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/eeupdates\/\">EE-Newsletter<\/a> und sozialen Kan\u00e4len \u00fcber unsere Arbeit zur Unterst\u00fctzung gentechnischer Therapien informieren.<\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Wir freuen uns \u00fcber das Potenzial dieser Therapien, sind dankbar f\u00fcr die lebendige Mukoviszidose-Gemeinschaft, die den Fortschritt vorantreibt, und freuen uns darauf, dass diese Therapien so schnell wie m\u00f6glich zum Tragen kommen.<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Am 22. August 2023 veranstaltete Emily's Entourage (EE) ein virtuelles Townhall-Meeting, das einen Einblick in die spannende Welt der gentechnischen Therapien f\u00fcr Mukoviszidose (CF) gab. 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