{"id":18878,"date":"2023-04-26T12:15:37","date_gmt":"2023-04-26T16:15:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=18878"},"modified":"2023-04-27T09:17:22","modified_gmt":"2023-04-27T13:17:22","slug":"ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference\/","title":{"rendered":"EE nimmt an der 18. ECFS-Konferenz f\u00fcr Grundlagenforschung teil"},"content":{"rendered":"<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Im vergangenen Monat reiste die wissenschaftliche Leiterin von Emily's Entourage (EE), Chandra Ghose, PhD, zur 18. European Cystic Fibrosis Society (ECFS) Basic Science Conference, die vom 29. M\u00e4rz bis 1. April 2023 in Dubrovnik, Kroatien, stattfand. Die Konferenz, an der Wissenschaftler aus der ganzen Welt teilnehmen, bietet eine Plattform f\u00fcr hochgradig interaktive und eingehende Diskussionen \u00fcber neueste wissenschaftliche Erkenntnisse in einem kollaborativen, intimen Rahmen. <\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignnone wp-image-18882 size-full\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png\" alt=\"\" width=\"1407\" height=\"446\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png 1407w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-300x95.png 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-1024x325.png 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-768x243.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-18x6.png 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-600x190.png 600w\" sizes=\"(max-width: 1407px) 100vw, 1407px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. Ghose nahm an der Konferenz teil, um sich \u00fcber die neuesten Forschungsergebnisse zu informieren, neue und k\u00fcnftige wissenschaftliche Mitarbeiter zu treffen und EE und die letzten 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft, die nicht von den bestehenden mutationsgerichteten Therapien profitieren, in diesem internationalen Umfeld zu vertreten.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Vor diesem Hintergrund freuen wir uns, Ihnen einige<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"> von Chandras Mitbringseln f\u00fcr das letzte 10% der Konferenz mit Ihnen teilen!<\/span><\/p>\n<p>Genbasierte therapeutische Ans\u00e4tze, die das Potenzial haben, die Bed\u00fcrfnisse der letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose zu erf\u00fcllen, waren ein wichtiger Schwerpunkt der diesj\u00e4hrigen Konferenz. In Vortr\u00e4gen von Dr. Marianne Carlon, PhD, von der KU Leuven, Olivier Tabary, PhD, vom franz\u00f6sischen Institut f\u00fcr Gesundheit und medizinische Forschung (Inserm) und Graham Hart, PhD, vom University College London wurden vielversprechende Ergebnisse genbasierter Therapieans\u00e4tze vorgestellt.<\/p>\n<ul>\n<li>Dr. Carlons Vortrag beleuchtete die aufregende M\u00f6glichkeit, Base- und Prime-Editing (PE) zur Korrektur von Splei\u00df- und Nonsense-Mutationen von CFTR einzusetzen. Dr. Carlon, die 2022 ein EE-Stipendium erhielt, arbeitet an der Entwicklung einer PE-Strategie f\u00fcr die arzneimittelresistente CFTR-Mutation N1303K, eine der h\u00e4ufigen, schweren, krankheitsverursachenden Mutationen im CFTR-Gen, die Gating-Anomalien des CFTR-Proteins verursacht. Ziel ihrer Arbeit ist es, das optimale Gene-Editing-System zu finden, das ein Gleichgewicht zwischen Effizienz, Sicherheit und einfacher Verabreichung herstellt. Dies ist ein neuer Ansatz, der eine wichtige Rolle dabei spielen k\u00f6nnte, Menschen mit Mukoviszidose zu erreichen, die von den derzeit verf\u00fcgbaren Therapien nicht profitieren.<\/li>\n<li>Dr. Tabarys Strategie verwendet Antisense-Oligonukleotide (ASOs), die auf TMEM16A abzielen, einen Ionenkanal, der bei der Regulierung des Salz-Chlorid-Gleichgewichts in den Zellen eine Rolle spielen k\u00f6nnte, um m\u00f6glicherweise alle CFTR-Mutationen zu behandeln. Obwohl CFTR der wichtigste Chloridkanal in der Lunge ist, spielen andere Kan\u00e4le, darunter TMEM16A, eine Rolle bei der Kompensation des CFTR-Mangels. Er wies auf In-vivo-Studien an M\u00e4usen hin, die zu einer Gewichtszunahme und einer \u00dcberlebensdauer von fast 200 Tagen f\u00fchrten, was erste, aber vielversprechende Daten f\u00fcr diesen Behandlungsansatz zeigt.<\/li>\n<li>In seinem Vortrag beschrieb Dr. Hart die Arbeit seines Labors mit Boten-RNA (mRNA), die in anionischen Lipid-Nanopartikeln (LNPs) verpackt ist. Diese Technologie ist aus mehreren Gr\u00fcnden interessant. Die mRNA-basierte Therapie zielt darauf ab, die richtigen genetischen Anweisungen an die Zellen zu \u00fcbermitteln, so dass die eigenen Zellen der Person unabh\u00e4ngig von ihren CF-Mutationen ein funktionsf\u00e4higes CFTR-Protein herstellen k\u00f6nnen. Diese Therapien werden in leistungsstarken LNPs verabreicht, die das Potenzial haben, die dicke Schleimschicht in der Lunge von Menschen mit CF zu durchbrechen.<\/li>\n<\/ul>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img decoding=\"async\" class=\"aligncenter wp-image-18883\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-1024x768.jpg\" alt=\"\" width=\"650\" height=\"488\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-1024x768.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-300x225.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-768x576.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-16x12.jpg 16w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-400x300.jpg 400w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-600x450.jpg 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS.jpg 1170w\" sizes=\"(max-width: 650px) 100vw, 650px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">In diesen Vortr\u00e4gen wurden die in den letzten Jahren erzielten Fortschritte hervorgehoben, die f\u00fcr das endg\u00fcltige 10% relevant (und spannend!) sind. Dar\u00fcber hinaus haben bedeutende Fortschritte in der Gentherapie zu FDA-zugelassenen Behandlungen f\u00fcr eine Reihe anderer Krankheiten gef\u00fchrt, darunter erbliche Netzhauterkrankungen und spinale Muskelatrophie (SMA). Fortschritte bei anderen Krankheiten treiben das gesamte Feld voran und haben auch f\u00fcr Mukoviszidose erhebliche Auswirkungen. Bei so viel Begeisterung f\u00fcr das Potenzial gentechnischer Ans\u00e4tze waren wir sehr erfreut zu h\u00f6ren, dass diese Updates echte, greifbare Fortschritte bei Mukoviszidose zeigen.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Trotz des vielversprechenden Potenzials dieser Gentherapien stellt die Verabreichung nach wie vor ein gro\u00dfes Hindernis dar, wie Dr. Marie Egan, MD, von der Yale University in ihrem Hauptvortrag und Dr. Daniella Ishimaru, PhD, von Recode Therapeutics erl\u00e4uterten. Beide Referenten berichteten \u00fcber die Fortschritte bei der Entwicklung wirksamer Verabreichungsmethoden f\u00fcr gentechnische Therapien. Dr. Egan berichtete \u00fcber die Arbeit ihres Labors an Plattformen f\u00fcr die Verabreichung von Peptid-Nukleins\u00e4uren (PNA). <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">PNAs sind synthetische DNA-\u00e4hnliche Molek\u00fcle, die sich noch st\u00e4rker an Nukleins\u00e4uren binden und im K\u00f6rper nicht durch Enzyme abgebaut werden, die auf DNA oder RNA abzielen. Diese Eigenschaften machen sie zu wirksamen Therapeutika, mit denen Gene zum Schweigen gebracht oder ver\u00e4ndert werden k\u00f6nnen.<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"> Dr. Egans Studien an M\u00e4usen f\u00fchrten zu einer teilweisen Wiederherstellung der CFTR-Funktion, was vielversprechend ist.\u00a0\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img decoding=\"async\" class=\"aligncenter wp-image-18885\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-1024x768.jpg\" alt=\"\" width=\"650\" height=\"488\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-1024x768.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-300x225.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-768x576.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-16x12.jpg 16w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-400x300.jpg 400w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-600x450.jpg 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2.jpg 1170w\" sizes=\"(max-width: 650px) 100vw, 650px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. Ishimaru pr\u00e4sentierte aufregende neue Daten, die zeigen, dass die CFTR-Funktion durch die Verabreichung von in LNPs verpackter mRNA an prim\u00e4re menschliche Bronchialepithelzellen von Patienten mit verschiedenen CFTR-Genotypen gerettet werden kann. Beide Pr\u00e4sentationen verdeutlichen die Fortschritte, die auf dem Weg von der Forschung an Zellen (in vitro) zu Tieren (in vivo) und dann in die pr\u00e4klinische Entwicklung und schlie\u00dflich zu Menschen mit CF gemacht werden.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Ein weiterer H\u00f6hepunkt der Konferenz war der Vortrag von Dr. Justin Ideozu, PhD, von AbbVie \u00fcber die ethnien\u00fcbergreifende Charakterisierung von CFTR-Varianten, die \u00fcber diejenigen hinausgehen, die \u00fcblicherweise mit Menschen europ\u00e4ischer Abstammung assoziiert werden. Die Studie ergab, dass bei Menschen afrikanischer, amerikanischer, europ\u00e4ischer, nah\u00f6stlicher, zentral-s\u00fcdasiatischer und ostasiatischer Abstammung \u00fcber 4.000 CFTR-Varianten entdeckt wurden, von denen viele noch nie bei Mukoviszidose aufgetreten sind. Diese Erkenntnis zeigt, dass es weltweit wesentlich mehr Menschen mit Mukoviszidose gibt, bei denen die Diagnose nicht gestellt wurde und die von den derzeit zugelassenen Therapien nicht profitieren.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Die Entschlossenheit der Wissenschaftler und \u00c4rzte, die innovative Forschung betreiben, stand beim ECFS im Vordergrund. Gest\u00e4rkt durch diese Aktualisierungen und stets wissenschafts- und datenorientiert, setzt sich EE weiterhin f\u00fcr die F\u00f6rderung der wissenschaftlichen Zusammenarbeit, der Forschung und der Arzneimittelentwicklung ein, um diese Therapeutika so bald wie m\u00f6glich Wirklichkeit werden zu lassen. <\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Letzten Monat reiste die wissenschaftliche Leiterin von Emily's Entourage (EE), Chandra Ghose, PhD, zur 18. European Cystic Fibrosis Society (ECFS) Basic Science Conference, die vom 29. M\u00e4rz bis 1. 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