{"id":18296,"date":"2023-02-14T08:21:27","date_gmt":"2023-02-14T13:21:27","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=18296"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-queens-university-belfast-to-support-the-development-of-omnispirant-limiteds-novel-regenerative-gene-therapy-for-the-treat","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-queens-university-belfast-to-support-the-development-of-omnispirant-limiteds-novel-regenerative-gene-therapy-for-the-treat\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage vergibt $220.000 Forschungszuschuss an die Queen's University Belfast zur Unterst\u00fctzung der Entwicklung der neuartigen regenerativen Gentherapie von OmniSpirant Limited zur Behandlung von Mukoviszidose"},"content":{"rendered":"<h3 style=\"text-align: justify;\"><strong><i>Die innovative Technologieplattform zielt darauf ab, eine inhalative Gentherapie direkt in die Lunge zu verabreichen, um die der Mukoviszidose (CF) zugrunde liegende Ursache zu behandeln<\/i><\/strong><\/h3>\n<div id=\"attachment_18304\" style=\"width: 340px\" class=\"wp-caption alignright\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" aria-describedby=\"caption-attachment-18304\" class=\"wp-image-18304\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Lorraine-Marting-photo-1-Edited-276x300.png\" alt=\"\" width=\"330\" height=\"359\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Lorraine-Marting-photo-1-Edited-276x300.png 276w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Lorraine-Marting-photo-1-Edited-11x12.png 11w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Lorraine-Marting-photo-1-Edited.png 443w\" sizes=\"(max-width: 330px) 100vw, 330px\" \/><p id=\"caption-attachment-18304\" class=\"wp-caption-text\">Lorraine Martin, PhD, von der Queen's University Belfast<\/p><\/div>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Lower Merion, PA - 14. Februar 2023 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Stiftung, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF), einschlie\u00dflich solcher mit Nonsense-Mutationen, beschleunigt, gab heute bekannt, dass sie $220,an Lorraine Martin, PhD, von der Queen's University Belfast vergeben hat, um die Entwicklung einer neuartigen regenerativen Gentherapie-Plattformtechnologie zu unterst\u00fctzen, die einen neuen Behandlungsansatz f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose, einschlie\u00dflich Menschen mit Nonsense-Mutationen, darstellen k\u00f6nnte.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Zus\u00e4tzlich zur Finanzierung durch EE hat der Cystic Fibrosis Trust, die f\u00fchrende britische Wohlt\u00e4tigkeitsorganisation zur Unterst\u00fctzung von Menschen mit Mukoviszidose, einen Zuschuss aus ihrem Venture and Innovation Award Fund bereitgestellt, um Professor Martins bahnbrechende Forschung zu unterst\u00fctzen. Dieses Kofinanzierungsmodell spiegelt den Schwerpunkt von EE auf der Bildung von Finanzierungspartnerschaften mit anderen Organisationen wider, um seine Wirkung in Bereichen zu maximieren, die mit den Forschungspriorit\u00e4ten von EE \u00fcbereinstimmen.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Mit diesem Zuschuss will Professor Martin in Zusammenarbeit mit dem Biotechnologieunternehmen OmniSpirant Therapeutics die Entwicklung einer inhalativen Gentherapieplattform f\u00fcr Mukoviszidose vorantreiben. Diese Technologie basiert auf biologischen, nicht-viralen Nanopartikeln, sogenannten extrazellul\u00e4ren Vesikeln (EVs), die von Stammzellen produziert werden. Nonsense-Mutationen bei CF f\u00fchren zu verk\u00fcrzten und nicht funktionsf\u00e4higen <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">Mukoviszidose-Transmembranleitf\u00e4higkeitsregler<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"> (CFTR)-Protein. Die Gentherapie ist so konzipiert, dass sie eine genetische, proteinbildende Vorlage f\u00fcr das CFTR-Protein in voller L\u00e4nge transportiert und abgibt und somit CF auf genetischer Ebene behandelt.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">\"Die Gentherapie-Technologie, die OmniSpirant in Zusammenarbeit mit dem Labor von Professor Martin entwickelt hat, setzt an der Ursache von Mukoviszidose an und hat das Potenzial, die Mehrheit der Menschen mit Mukoviszidose unabh\u00e4ngig von der genetischen Mutation zu behandeln, einschlie\u00dflich derjenigen mit Nonsense- und seltenen Mutationen\", sagte Dr. Chandra Ghose, Chief Scientific Officer von EE. \"Dies ist ein bedeutender Zuschuss f\u00fcr EE. Es ist das erste Mal, dass wir einen Zuschuss mit dem Cystic Fibrosis Trust kofinanzieren. Dar\u00fcber hinaus steht sie f\u00fcr die Diversifizierung unserer Finanzierungsmechanismen, einschlie\u00dflich \u00f6ffentlich-privater Partnerschaften, die die therapeutische Entwicklung f\u00fcr das endg\u00fcltige 10% beschleunigen sollen.\"\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Die Finanzierung durch EE und den Trust wird es dem Team von Professor Martin am Queen's College erm\u00f6glichen, weitere pr\u00e4klinische Studien durchzuf\u00fchren, darunter Studien zum funktionalen Gentransfer und zur Sicherheit - ein wichtiger Teil der Weiterentwicklung der Technologie im Hinblick auf k\u00fcnftige klinische Versuche.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">\"Wir freuen uns sehr \u00fcber die erstmalige Zusammenarbeit mit Emily's Entourage im Rahmen dieses Kooperationsprojekts\", sagte Dr. Lucy Allen, Direktorin f\u00fcr Forschung und Gesundheitsdaten beim Cystic Fibrosis Trust. \"Die Entwicklung von Behandlungsm\u00f6glichkeiten f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose, die keine CFTR-Modulatoren einnehmen k\u00f6nnen, wurde k\u00fcrzlich von Menschen mit Mukoviszidose als oberste Priorit\u00e4t f\u00fcr die Forschung genannt. Es ist spannend, diese wichtige Arbeit gemeinsam zu unterst\u00fctzen, da diese Technologie eine M\u00f6glichkeit darstellt, Menschen zu erreichen, die von den derzeit verf\u00fcgbaren CF-Therapien nicht profitieren.\"<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Diese beiden Finanzierungsquellen werden wesentlich zum Fortschritt der biologischen, nicht-viralen Therapien beitragen und die Entwicklung von Gentherapie-Technologien f\u00fcr Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose entscheidend unterst\u00fctzen.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">\"Ich freue mich sehr \u00fcber die Finanzierung durch Emily's Entourage und die zus\u00e4tzliche Unterst\u00fctzung durch den Cystic Fibrosis Trust, da wir damit die n\u00e4chsten Schritte unternehmen k\u00f6nnen, um diese neuartige Technologie voranzubringen\", sagte Professor Martin, der an der School of Pharmacy der Queen's University t\u00e4tig ist. \"Mit dieser Finanzierung werden wir weitere Forschungen durchf\u00fchren, um das au\u00dferordentliche Potenzial von Nukleins\u00e4ure-basierten Therapeutika f\u00fcr Nonsense-Mutationen zu erschlie\u00dfen, die mit den derzeit zugelassenen Therapeutika nicht behandelt werden k\u00f6nnen.\"<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Professor Martin und ihr Team am Queen's College werden weiterhin mit OmniSpirant Therapeutics zusammenarbeiten, um die Entwicklung der Gentherapieplattform voranzutreiben.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">\"OmniSpirant Limited entwickelt OS001, eine erstklassige regenerative Gentherapie f\u00fcr Mukoviszidose, und wir haben vielversprechende Ergebnisse in pr\u00e4klinischen Krankheitsmodellen gezeigt\", sagte Gerry McCauley, Chief Executive Officer von OmniSpirant. \"Wir freuen uns, die Entwicklung von OS001 mit EE-Mitteln in Zusammenarbeit mit der Queen's University Belfast voranzutreiben. Wir glauben, dass OS001 das Potenzial hat, die f\u00fchrende CFTR-Aktivit\u00e4t wiederherzustellen. <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">des CF-Genotyps. Wir sind unglaublich dankbar f\u00fcr die Unterst\u00fctzung und die wissenschaftliche Expertise von Emily's Entourage und dem Trust, die es OmniSpirant erm\u00f6glichen, dieses potenziell bahnbrechende therapeutische Programm in Zusammenarbeit mit Professor Martin voranzutreiben\".<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Erfahren Sie mehr \u00fcber die von Emily's Entourage finanzierten Stipendien unter <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/awarded-grants\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: center;\"><span style=\"font-weight: 400;\">###<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><b>\u00dcber Emily's Entourage<\/b><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die nicht von den derzeit verf\u00fcgbaren mutationsgerichteten Therapien profitieren, einschlie\u00dflich derjenigen mit Nonsense-Mutationen der CF. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenh\u00f6he vergeben, ein inzwischen \u00fcbernommenes Unternehmen f\u00fcr Gentherapie bei Mukoviszidose auf den Weg gebracht, ein Patientenregister und ein Programm zur Vermittlung von Patienten f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. \u00dcber die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">emilysentourage.org<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><b>\u00dcber den Cystic Fibrosis Trust<\/b><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Der Cystic Fibrosis Trust ist die einzige britische Wohlt\u00e4tigkeitsorganisation, die sich f\u00fcr ein Leben ohne Grenzen f\u00fcr alle von Mukoviszidose Betroffenen einsetzt. Wir finanzieren lebenswichtige Forschung, verbessern die Pflege, setzen uns ein und k\u00e4mpfen f\u00fcr wirksame Behandlungen f\u00fcr alle. Wir werden nicht aufh\u00f6ren, bis alle Menschen mit Mukoviszidose ohne Einschr\u00e4nkungen leben k\u00f6nnen. Der Trust bietet vertrauliche Beratung, Unterst\u00fctzung und Informationen zu allen Aspekten der Mukoviszidose, einschlie\u00dflich Hilfe bei der finanziellen Unterst\u00fctzung. Die Arbeit des Trusts wird nur durch die gro\u00dfz\u00fcgigen Spenden von Unterst\u00fctzern erm\u00f6glicht. Besuchen Sie<\/span><a href=\"https:\/\/www.cysticfibrosis.org.uk\/\"> <span style=\"font-weight: 400;\">www.cysticfibrosis.org.uk<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\"> um mehr \u00fcber Mukoviszidose, die Arbeit des Trusts und dar\u00fcber zu erfahren, wie Sie helfen k\u00f6nnen.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><b>\u00dcber die Queen's Universit\u00e4t Belfast<\/b><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Die Queen's University Belfast geh\u00f6rt zu den forschungsintensiven Universit\u00e4ten der Russell Group im Vereinigten K\u00f6nigreich und bietet eine erstklassige Ausbildung, die durch Forschung von Weltrang untermauert wird. Sie wurde 1845 als Queen's College gegr\u00fcndet und 1908 in eine eigenst\u00e4ndige Universit\u00e4t umgewandelt. Heute ist sie ein internationales Forschungs- und Bildungszentrum mit einem auf die Studierenden ausgerichteten Ethos. Queen's ist global verbunden und vernetzt mit strategischen Partnerschaften in der ganzen Welt. Sie ist eine dynamische und vielf\u00e4ltige Einrichtung, ein Magnet f\u00fcr ausl\u00e4ndische Investitionen, ein M\u00e4zen der K\u00fcnste und ein globaler Akteur in Bereichen, die von biomedizinischen und klinischen Studien bis hin zur Nachhaltigkeit und von der Pharmazie bis zum kreativen Schreiben reichen.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><b>\u00dcber OmniSpirant Therapeutics<\/b><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">OmniSpirant ist ein irisches Biotech-Unternehmen, das 2016 gegr\u00fcndet wurde, um erstklassige inhalative regenerative Gentherapien zu entwickeln. OmniSpirant erhielt 2018 \u00fcber das KMU-Instrument von Horizont 2020 eine EU-F\u00f6rderung zur Entwicklung neuartiger Therapien f\u00fcr die Behandlung von Mukoviszidose. OmniSpirant erhielt au\u00dferdem das EU-Exzellenzsiegel f\u00fcr die Jahre 2020 und 2022. Die neuen Gentherapien des Unternehmens basieren auf der firmeneigenen OmniSome-Plattformtechnologie, die winzige Partikel, sogenannte extrazellul\u00e4re Vesikel (EVs), nutzt, die von Stammzellen abgesondert werden und gentherapeutische Ladungen tragen. Die OmniSome-Produktplattform wird derzeit als erste inhalative regenerative Gentherapie f\u00fcr Mukoviszidose und Lungenkrebs im Rahmen des mit 12,8 Mio. \u20ac dotierten INSPIRE-Konsortiums von Horizon Europe entwickelt. Das Unternehmen plant au\u00dferdem, diese Plattform zur Entwicklung von Therapien f\u00fcr andere Lungenkrankheiten wie Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD), akutes Atemnotsyndrom (ARDS) und idiopathische Lungenfibrose (IPF) einzusetzen.<\/span><\/p>\n<p><b>Medienkontakt<\/b><br \/>\nEmily's Entourage<br \/>\n<a href=\"mailto:admin@emilysentourage.org\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow noopener\">admin@emilysentourage.org<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Die innovative Technologieplattform zielt darauf ab, eine inhalative Gentherapie direkt in die Lunge zu verabreichen, um die zugrundeliegende Ursache von Mukoviszidose (CF) zu behandeln Lower Merion, PA - 14. 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