{"id":17531,"date":"2022-11-03T11:52:15","date_gmt":"2022-11-03T15:52:15","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17531"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-funds-collaborative-research-project-connecting-labs-in-the-u-s-and-the-netherlands-to-explore-cutting-edge-ace-trna-technology","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-funds-collaborative-research-project-connecting-labs-in-the-u-s-and-the-netherlands-to-explore-cutting-edge-ace-trna-technology\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage finanziert gemeinsames Forschungsprojekt, das Labors in den USA und den Niederlanden zur Erforschung der neuesten ACE-tRNA-Technologie verbindet"},"content":{"rendered":"

Arbeiten aus dem Labor von Jeffrey Beekman, PhD, und Sacha Spelier am University Medical Center Utrecht werden im Labor von John D. Lueck, PhD, am University of Rochester Medical Center getestet<\/strong><\/em><\/h3>\n

Das pr\u00e4klinische Forschungsprojekt zielt darauf ab, die ACE-tRNA-Technologie zur Herstellung eines voll funktionsf\u00e4higen CFTR-Proteins (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) zu nutzen, um Nonsense-Mutationen von CF zu korrigieren.<\/strong><\/em><\/h3>\n

Lower Merion, PA - 3. November 2022 - <\/span>Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Stiftung, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF), einschlie\u00dflich derjenigen mit Nonsense-Mutationen, beschleunigt, hat heute bekannt gegeben, dass sie zwei Teams am University of Rochester Medical Center und am University Medical Center Utrecht in den Niederlanden mit insgesamt $220.000 unterst\u00fctzt hat. Im Rahmen des gemeinsamen Forschungsprojekts soll der Einsatz einer neuen Technologie zur Herstellung eines voll funktionsf\u00e4higen CFTR-Proteins (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) bei Menschen mit Nonsense-Mutationen untersucht werden.<\/span><\/p>\n

\"\"<\/span>Etwa 90% der Menschen mit Mukoviszidose profitieren von mutationsgerichteten Therapien, die die Funktion ihrer CFTR-Mutationen wiederherstellen. Die verbleibenden 10% der Menschen mit CF profitieren jedoch nicht von diesen Medikamenten, weil sie zu wenig oder kein funktionelles Protein produzieren.<\/span><\/p>\n

Dieses gemeinsame Forschungsprojekt mit dem Titel \"Anticodon-engineered transfer-RNA suppression of CFTR nonsense mutations in patient-derived organoids\" zielt darauf ab, die Verwendung von ACE-tRNAs zur Herstellung eines voll funktionsf\u00e4higen CFTR-Proteins in voller L\u00e4nge zu untersuchen. Fr\u00fchere Studien zur ACE-tRNA-Technologie haben vielversprechende Ergebnisse gezeigt, was darauf hindeutet, dass eine weitere Untersuchung von ACE-tRNAs in von Patienten stammenden Zellmodellen nun gerechtfertigt ist.<\/span><\/p>\n

\"Wir konzentrieren uns darauf, den letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose so schnell wie m\u00f6glich Therapien zur Verf\u00fcgung zu stellen, und das erfordert Innovation und Zusammenarbeit\", sagte Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer bei Emily's Entourage. \"Die Gewinnung der n\u00e4chsten Generation von Wissenschaftlern im Bereich Mukoviszidose, die Beseitigung von Finanzierungshindernissen und die Unterst\u00fctzung ihrer Arbeit sind entscheidende Komponenten, um unser Ziel so schnell wie m\u00f6glich zu erreichen.\"<\/span><\/p>\n

Jeffrey Beekman, PhD, vom University Medical Center Utrecht und sein Team, zu dem auch der Doktorand Sacha Spelier geh\u00f6rt, sind f\u00fchrend in der Entwicklung und Durchf\u00fchrung modernster translationaler Experimente zur Mukoviszidosebiologie. John D. Lueck, PhD, vom University of Rochester Medical Center ist ein Pionier der ACE-tRNA-Technologie. Die beiden Teams werden zusammenarbeiten, um die CFTR-Funktion in patienteneigenen Zellen nach ACE-tRNA-Behandlung zu charakterisieren.<\/span><\/p>\n

\"Wir freuen uns sehr \u00fcber die Gelegenheit, mit dem Team von Dr. Lueck zusammenzuarbeiten, und sind sehr dankbar f\u00fcr die gro\u00dfz\u00fcgige Unterst\u00fctzung von EE, die dies m\u00f6glich macht\", sagte Dr. Jeffrey Beekman. \"Fr\u00fchere Arbeiten haben gezeigt, dass Messungen der CFTR-Funktion in patienteneigenen Zellen wichtige Indikatoren f\u00fcr den individuellen Schweregrad der Erkrankung oder das Ansprechen auf eine Therapie bei Personen sein k\u00f6nnen, von denen diese Zellen isoliert wurden. Mit diesen patienteneigenen Zellmodellen k\u00f6nnen wir die Sicherheit von ACE-tRNA validieren und feststellen, wie viel davon n\u00f6tig ist, um die CFTR-Funktion effizient wiederherzustellen.\"<\/span><\/p>\n

Wichtig ist, dass die ACE-tRNA-Technologie das Potenzial hat, auch bei anderen Krankheiten eingesetzt zu werden, die mit Nonsense-Mutationen einhergehen, wie etwa andere seltene genetische Krankheiten. Die Ergebnisse dieser Arbeit werden wichtige Informationen liefern, die m\u00f6glicherweise dazu beitragen werden, ACE-tRNAs f\u00fcr unz\u00e4hlige Menschen mit Nonsense-Mutationen auf der ganzen Welt n\u00e4her an die Klinik zu bringen.<\/span><\/p>\n

Erfahren Sie mehr \u00fcber die von Emily's Entourage finanzierten Stipendien unter <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

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\u00dcber Emily's Entourage<\/b>
\nEmily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die nicht von den derzeit verf\u00fcgbaren mutationsgerichteten Therapien profitieren, einschlie\u00dflich derjenigen mit Nonsense-Mutationen der CF. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenh\u00f6he bewilligt, ein Unternehmen f\u00fcr Gentherapie bei Mukoviszidose gegr\u00fcndet, ein Patientenregister und ein Programm zur Vermittlung von Patienten f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um Forschung und Medikamentenentwicklung voranzutreiben. \u00dcber die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Medienkontakt<\/b>
\nAshling-Ritter<\/span>
\nDirektor f\u00fcr Marketing und Kommunikation<\/span>
\nEmily's Entourage<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Arbeiten aus dem Labor von Jeffrey Beekman, PhD, und Sacha Spelier am University Medical Center Utrecht werden im Labor von John D. Lueck, PhD, am University of Rochester Medical Center getestet Das pr\u00e4klinische Forschungsprojekt zielt darauf ab, die ACE-tRNA-Technologie zu nutzen, um einen voll funktionsf\u00e4higen zystischen Fibrose-Transmembran-Leitf\u00e4higkeitsregulator (CFTR) herzustellen... <\/p>\n

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Mehr lesen<\/a><\/p>","protected":false},"author":1281,"featured_media":16426,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Funds Collaborative Research Project, Connecting Labs in the U.S. and the Netherlands to Explore Cutting-Edge ACE-tRNA Technology","_seopress_titles_desc":"The project aims to explore the use of ACE-tRNAs to produce full-length, fully functional CFTR protein. ","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-17531","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emilys-Entourage-Logo_Website-Featured-Image.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17531","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1281"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=17531"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17531\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20535,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17531\/revisions\/20535"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/16426"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=17531"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=17531"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=17531"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}