{"id":17522,"date":"2022-11-03T11:41:28","date_gmt":"2022-11-03T15:41:28","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17522"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-research-grant-to-team-exploring-novel-gene-editing-technology","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-awards-research-grant-to-team-exploring-novel-gene-editing-technology\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage vergibt Forschungsstipendium an Team zur Erforschung neuartiger Gene Editing Technologie"},"content":{"rendered":"

Das Projekt wird sich darauf konzentrieren, die Technologie des Gen-Editierens, das so genannte Prime Editing, zu nutzen, um spezifische CFTR-Mutationen auf sichere und effiziente Weise zu korrigieren, und wird die M\u00f6glichkeit untersuchen, diese Editing-Fracht durch virus\u00e4hnliche Partikel (VLP) zu \u00fcbertragen.<\/i>
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Lower Merion, PA - 3. November 2022 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Stiftung, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF), einschlie\u00dflich derjenigen mit Nonsense-Mutationen, beschleunigt, gab heute bekannt, dass sie Marianne S. Carlon, PhD, und Mattijs Bulcaen von der KU Leuven in Belgien eine Finanzierung in H\u00f6he von $220.000 gew\u00e4hrt hat. Carlon, PhD, und Mattijs Bulcaen von der KU Leuven in Belgien erhalten hat, um den Einsatz einer neuartigen Gen-Editierungstechnologie, des so genannten Prime Editing, zur Korrektur von Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) bei Menschen mit Mukoviszidose zu untersuchen.<\/span><\/p>\n

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Marianne S. Carlon, PhD, und Mattijs Bulcaen von der KU Leuven werden sich auf die Nutzung von Prime Editing konzentrieren, um spezifische CFTR-Mutationen auf sichere und effiziente Weise zu korrigieren.<\/p><\/div>\n

Prime Editing kann neue genetische Informationen sehr pr\u00e4zise in das Genom einschreiben, ohne die Wirts-DNA zu sch\u00e4digen, da keine Doppelstrangbr\u00fcche verursacht werden. Es gibt immer mehr Belege f\u00fcr die Vielseitigkeit, Effizienz und Sicherheit des Prime Editing, aber es sind weitere Forschungen erforderlich, um sein Potenzial f\u00fcr Mukoviszidose und seine F\u00e4higkeit zur Korrektur von CFTR-Mutationen zu untersuchen.\u00a0<\/span><\/p>\n

Dr. Carlons Projekt mit dem Titel \"Rewriting drug-refractory CFTR mutations by prime editing\" untersucht den Einsatz von prime editing zur Korrektur spezifischer CFTR-Mutationen, die M\u00f6glichkeit, virus\u00e4hnliche Partikel (VLPs) zu nutzen, um prime editing auf sichere und effiziente Weise zu verabreichen, und ob VLPs effizient durch den CF-Schleim dringen und in CF-Atemwegsepithelzellen eindringen und diese genetisch ver\u00e4ndern k\u00f6nnen.<\/span><\/p>\n

\"<\/span>Wir bei EE sind immer bestrebt, risikoreiche und lohnende Projekte wie das Prime Editing zu finanzieren, in der Hoffnung, wissenschaftliche Durchbr\u00fcche zu beschleunigen, die Menschen mit Mukoviszidose zugute kommen k\u00f6nnten, insbesondere jenen in der Endphase 10%\", sagte Dr. Chandra Ghose, Chief Scientific Officer von Emily's Entourage. \"Die Bedeutung dieser F\u00f6rderung geht \u00fcber den Bereich der Mukoviszidose hinaus und l\u00e4sst sich m\u00f6glicherweise auf andere genetische Krankheiten \u00fcbertragen, die f\u00fcr das Gene Editing in Frage kommen.\"<\/span><\/p>\n

Diese Arbeit wird die Mukoviszidose-Wissenschaftler \u00fcber die F\u00e4higkeit des Prime Editing informieren, Mutationen im CFTR-Gen pr\u00e4zise zu korrigieren, und VLPs als potenzielle Genverabreichungsstrategie weiter voranbringen.<\/span><\/p>\n

\"Die Bedeutung dieses Projekts liegt darin, das Wissen und die Werkzeuge f\u00fcr eine erstklassige Editing-Strategie f\u00fcr N1303K im Rahmen dieser F\u00f6rderung voranzutreiben, aber mit dem Potenzial, die entwickelten Strategien an andere CFTR-Mutationen anzupassen\", sagte Dr. Carlon. \"Wenn das Gen-Editing in Zukunft erfolgreich ist, bietet dies die Perspektive, CF zu heilen und damit die Lebensqualit\u00e4t von CF-Patienten zu verbessern.\"<\/span><\/p>\n

Erfahren Sie mehr \u00fcber die von Emily's Entourage finanzierten Stipendien unter <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

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\u00dcber Emily's Entourage<\/b>
\nEmily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die nicht von den derzeit verf\u00fcgbaren mutationsgerichteten Therapien profitieren, einschlie\u00dflich derjenigen mit Nonsense-Mutationen der CF. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenh\u00f6he bewilligt, ein Unternehmen f\u00fcr Gentherapie bei Mukoviszidose gegr\u00fcndet, ein Patientenregister und ein Programm zur Vermittlung von Patienten f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um Forschung und Medikamentenentwicklung voranzutreiben. \u00dcber die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Medienkontakt<\/b>
\nAshling-Ritter<\/span>
\nDirektor f\u00fcr Marketing und Kommunikation<\/span>
\nEmily's Entourage<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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