{"id":17502,"date":"2022-11-02T07:38:39","date_gmt":"2022-11-02T11:38:39","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17502"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-220000-to-university-of-iowa-laboratory-to-advance-research-into-correcting-nonsense-mutation-cftr-function","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-awards-220000-to-university-of-iowa-laboratory-to-advance-research-into-correcting-nonsense-mutation-cftr-function\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage vergibt $220.000 an das Labor der Universit\u00e4t von Iowa, um die Forschung zur Korrektur der Nonsense-Mutation CFTR-Funktion voranzutreiben"},"content":{"rendered":"

Im Rahmen des Projekts werden neue Systeme zur Korrektur des CFTR-Proteins (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) in den Atemwegen von Menschen mit Nonsense-Mutationen der Mukoviszidose eingef\u00fchrt.<\/i>
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2. November 2022 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Stiftung, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF), einschlie\u00dflich derjenigen mit Nonsense-Mutationen, beschleunigt, gab heute bekannt, dass sie Patrick L. Sinn, PhD, von der University of Iowa eine Finanzierung in H\u00f6he von $220.000 zugesprochen hat, um seine Forschung zur Korrektur des CFTR-Proteins bei Menschen mit mindestens einer Nonsense-Mutation von CF zu unterst\u00fctzen.<\/span><\/p>\n

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Patrick L. Sinn, PhD, von der University of Iowa, treibt die Forschung voran, die darauf abzielt, CFTR-Mutationen mithilfe eines gentechnisch ver\u00e4nderten Enzyms, eines so genannten Adenin-Basen-Editors (ABE), ortsspezifisch zu reparieren.<\/p><\/div>\n

Das Wissen \u00fcber die Funktion von CFTR und die Expression von Zelltypen hat sich seit seiner Entdeckung im Jahr 1989 stark weiterentwickelt. Gegenw\u00e4rtig profitieren 90% der Menschen mit CF von mutationsgerichteten Therapien, die die Funktion ihrer CFTR-Mutationen wiederherstellen. Die verbleibenden 10% der Menschen mit CF k\u00f6nnen jedoch nicht von diesen Medikamenten profitieren, weil sie zu wenig oder kein funktionelles Protein produzieren.<\/span><\/p>\n

Das Projekt mit dem Titel \"Correction of nonsense CFTR mutations using extracellular vesicle-delivered base editors\" (Korrektur von Nonsense-CFTR-Mutationen mit Hilfe von extrazellul\u00e4ren Vesikeln) zielt auf die ortsspezifische Reparatur von CFTR-Mutationen mit Hilfe eines gentechnisch ver\u00e4nderten Enzyms, eines so genannten Adenin-Basen-Editors (ABE). Das Team von Dr. Sinn wird sich darauf konzentrieren, die ABE an gen\u00fcgend geeignete Atemwegszellen zu bringen, um therapeutisch zu wirken.<\/span><\/p>\n

\"Das Labor von Dr. Sinn hat eine nachweisliche Erfolgsbilanz bei der Anwendung modernster Gen-Editing-Technologien\", sagte Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer von Emily's Entourage. \"Wir erwarten enorme Fortschritte auf dem Gebiet der Mukoviszidose und werden die Entwicklung neuer Therapien weiter vorantreiben, mit besonderem Augenmerk auf den letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose, die seltene und Nonsense-Mutationen haben.<\/span>.\"<\/span><\/p>\n

F\u00fcr das Projekt werden nat\u00fcrlich vorkommende Partikel, so genannte extrazellul\u00e4re Vesikel (EVs), verwendet, die von den meisten Zellen im K\u00f6rper produziert werden. Diese Partikel sind sehr klein und haben sich als zellul\u00e4re Botenstoffe entwickelt, die kleine Molek\u00fcle und Proteine zwischen den Zellen transportieren k\u00f6nnen. Das Labor von Dr. Sinn hat bereits gezeigt, dass EVs kleine RNAs und Proteine zu den Zellen der Atemwege transportieren k\u00f6nnen. Im Rahmen dieses Stipendiums werden sie testen, ob sie ABEs verpacken und verabreichen k\u00f6nnen, um viele der seltenen Nonsense-CFTR-Mutationen zu korrigieren.<\/span><\/p>\n

\"Ich bin sehr begeistert vom Potenzial dieses Ansatzes\", sagte Dr. Sinn, Professor in der Abteilung f\u00fcr P\u00e4diatrie, Abteilung f\u00fcr Lungenheilkunde an der Universit\u00e4t von Iowa. \"Wenn unsere Experimente erfolgreich sind, verf\u00fcgen wir \u00fcber eine schnelle und kosteng\u00fcnstige Technik zur Durchf\u00fchrung von Gene-Editing-Experimenten in einem leistungsf\u00e4higen Modellsystem und \u00fcber eine potenzielle Behandlungsm\u00f6glichkeit f\u00fcr genetische Krankheiten wie Mukoviszidose. Unser ultimatives Ziel ist es, eine lebenslange CFTR-Genkorrektur mit einer einzigen Dosis dieser aerosolierten Behandlung zu erreichen.\"<\/span><\/p>\n

Erfahren Sie mehr \u00fcber die von Emily's Entourage finanzierten Stipendien unter <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

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\u00dcber Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung f\u00fcr neue Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die nicht von den derzeit verf\u00fcgbaren mutationsgerichteten Therapien profitieren, einschlie\u00dflich derjenigen mit Nonsense-Mutationen der CF. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenh\u00f6he bewilligt, ein Unternehmen f\u00fcr Gentherapie bei Mukoviszidose gegr\u00fcndet, ein Patientenregister und ein Programm zur Vermittlung von Patienten f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um Forschung und Medikamentenentwicklung voranzutreiben. \u00dcber die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Medienkontakt<\/b>
\nAshling-Ritter<\/span>
\nDirektor f\u00fcr Marketing und Kommunikation<\/span>
\nEmily's Entourage<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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