{"id":16623,"date":"2022-02-28T09:00:11","date_gmt":"2022-02-28T14:00:11","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=16623"},"modified":"2022-02-28T08:58:26","modified_gmt":"2022-02-28T13:58:26","slug":"440000-awarded-in-round-6-funding-for-cystic-fibrosis-research","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/440000-awarded-in-round-6-funding-for-cystic-fibrosis-research\/","title":{"rendered":"EE vergibt $440.000 in Runde 6 f\u00fcr die Mukoviszidose-Forschung"},"content":{"rendered":"

Wir freuen uns, mitteilen zu k\u00f6nnen, dass Emily's Entourage (EE) $440.000 f\u00fcr zwei neue Zusch\u00fcsse zur F\u00f6rderung der Mukoviszidose-Forschung und der Arzneimittelentwicklung gew\u00e4hrt hat. Die Zusch\u00fcsse unterst\u00fctzen die Entwicklung eines neuen Frettchenmodells mit Nonsense-Mutation und eine neue Form der Gentherapie mit Lipid-Nanopartikeln.\u00a0<\/span><\/p>\n

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\"Diese Zusch\u00fcsse spiegeln das unersch\u00fctterliche Engagement von Emily's Entourage wider, lebensrettende Forschung voranzutreiben, um kritische ungedeckte Bed\u00fcrfnisse zu befriedigen und vielversprechende therapeutische M\u00f6glichkeiten f\u00fcr die Mukoviszidose-Gemeinschaft z\u00fcgig zu verfolgen, insbesondere f\u00fcr diejenigen, die von den bestehenden, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren.<\/span>\u201c<\/span><\/strong><\/p>\n

- Chandra Ghose, PhD, Wissenschaftliche Leiterin, Emily's Entourage<\/strong><\/span><\/p>\n<\/blockquote>\n

ZUSCHUSSEMPF\u00c4NGER:<\/strong><\/h2>\n
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Erzeugung eines W1286X-Frettchenmodells f\u00fcr zystische Fibrose zur Untersuchung von Therapien, die auf Nonsense-Mutationen abzielen
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\"HeadshotXingshen Sun, PhD
\n<\/span>Universit\u00e4t von Iowa<\/span><\/i><\/p>\n

Bevor ein Medikament oder ein Behandlungsansatz in klinischen Studien am Menschen eingesetzt werden kann, muss er zun\u00e4chst in einem Tiermodell getestet werden, um die Sicherheit und Wirksamkeit zu bewerten. Bislang gibt es jedoch keine geeigneten Tiermodelle mit einer CFTR-Nonsense-Mutation (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Fr\u00fchere Studien haben gezeigt, dass das Frettchen eine ideale Spezies f\u00fcr ein Mukoviszidose-Modell ist, da es eine Lungenerkrankung entwickelt, die zu Atemversagen f\u00fchrt, und Erkrankungen der Bauchspeicheldr\u00fcse entwickelt, die zu Mukoviszidose-bedingtem Diabetes f\u00fchren. Ziel dieses Projekts ist die Herstellung eines CF-Frettchenmodells, das die W1286X-Mutation im CFTR-Gen enth\u00e4lt, \u00e4hnlich der menschlichen W1282X-Mutation. Anhand des Frettchenmodells soll getestet werden, ob eine Behandlung mit mehreren Medikamenten die Krankheitssymptome beim Frettchen verringern kann. Dieses neue W1286X-Frettchenmodell bietet eine neue M\u00f6glichkeit, die Identifizierung wirksamer und sicherer therapeutischer Ans\u00e4tze zu beschleunigen und den Weg zur Identifizierung neuer Medikamente oder neuer therapeutischer Strategien f\u00fcr Patienten mit der CFTR-W1282X-Mutation und m\u00f6glicherweise anderen Nonsense-Mutationen erheblich zu verk\u00fcrzen, wie es zellbasierte Systeme oder Nagetiermodelle nicht erlauben.<\/span><\/p>\n

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Nicht-virale Verabreichung von Basis-Editoren, die auf W1282X abzielen, in die Lunge
\n<\/b><\/h3>\n

\"HeadshotDebadyuti (Rana) Ghosh, PhD (im Bild) und Hugh Smyth, PhD
\n<\/span>Die Universit\u00e4t von Texas in Austin<\/span><\/i><\/p>\n

Gentechnische Therapien<\/span>es, dass m<\/span>Wenn es gelingt, das defekte Gen, das mit Mukoviszidose assoziiert ist, zu reparieren, besteht das Potenzial, die Krankheit dauerhaft zu heilen. Derzeit gibt es eine Technologie, die die Mutation wirksam korrigieren und das Schl\u00fcsselprotein wiederherstellen kann, das f\u00fcr eine normale Zell- und Lungenfunktion erforderlich ist. Es ist jedoch schwierig, diese Therapie dem Patienten zu verabreichen, ohne dass sie im K\u00f6rper abgebaut wird. Im Rahmen dieses Projekts sollen pharmazeutische Tr\u00e4ger - oder Materialien f\u00fcr die Verabreichung der Gentherapieladung - untersucht und identifiziert werden, die sie vor dem Abbau sch\u00fctzen und schlie\u00dflich an den Patienten abgegeben werden k\u00f6nnen.<\/span>gs <\/span>als inhalative Arzneimittel.<\/span><\/p>\n

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Seit 2011 hat die EE mehr als $5,2 Mio. f\u00fcr 24 Forschungsprojekte in der ganzen Welt vergeben. Die j\u00fcngsten Zusch\u00fcsse sind die sechste Runde von Zusch\u00fcssen, die von der EE gew\u00e4hrt wurden, um die Entwicklung von Therapien f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose zu beschleunigen, die nicht von bestehenden, auf Mutationen ausgerichteten Therapien profitieren, einschlie\u00dflich Menschen mit Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose.\u00a0<\/span><\/p>\n

Wir danken den Empf\u00e4ngern der Zusch\u00fcsse und allen engagierten Wissenschaftlern, die sich daf\u00fcr einsetzen, dass kritische ungedeckte Bed\u00fcrfnisse f\u00fcr alle Menschen mit Mukoviszidose schnell erf\u00fcllt werden - niemand wird zur\u00fcckgelassen! Hier finden Sie eine umfassende Liste aller bewilligten Forschungszusch\u00fcsse <\/span>hier<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

We are thrilled to share that Emily\u2019s Entourage (EE) has awarded $440,000 in funding for two new grants to advance cystic fibrosis (CF) research and drug development. The grants support the development of a new nonsense mutation ferret model and a novel form of gene therapy using lipid nanoparticles.\u00a0 “These grants reflect Emily’s Entourage’s unwavering… <\/p>\n

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Mehr lesen<\/a><\/p>","protected":false},"author":1281,"featured_media":16748,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"EE Awards $440,000 in Round 6 Funding for Cystic Fibrosis Research","_seopress_titles_desc":"We are thrilled to share that Emily\u2019s Entourage (EE) has awarded $440,000 in funding for two new grants to advance cystic fibrosis (CF) research and drug development.","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[{"_seopress_pro_rich_snippets_type":"none"}],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-16623","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Grantee-Blog-Feature-1-1.png","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1281"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=16623"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":16629,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623\/revisions\/16629"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/16748"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=16623"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=16623"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=16623"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}