{"id":15659,"date":"2021-07-22T15:10:12","date_gmt":"2021-07-22T19:10:12","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=15659"},"modified":"2021-10-01T09:36:11","modified_gmt":"2021-10-01T13:36:11","slug":"recap-fda-listening-session-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis-hosted-by-emilys-entourage","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/recap-fda-listening-session-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis-hosted-by-emilys-entourage\/","title":{"rendered":"Rekapitulation: Anh\u00f6rung der FDA zum endg\u00fcltigen 10% von Menschen mit Mukoviszidose, moderiert von Emily's Entourage"},"content":{"rendered":"

Am Donnerstag, den 15. Juli 2021, hielt Emily's Entourage (EE) eine \"Patient Listening Session\" mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) ab, um sich f\u00fcr die letzten 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft einzusetzen, die nicht von den bestehenden zielgerichteten Therapien profitieren. Die endg\u00fcltige 10% besteht aus Menschen, die von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf Mutationen ausgerichteten Modulator-Therapien nicht profitieren, weil sie nicht f\u00fcr diese Therapien in Frage kommen, Nebenwirkungen haben oder keinen Zugang dazu haben.\u00a0<\/span><\/p>\n

Anh\u00f6rungssitzungen sind kleine, informelle Treffen unter Ausschluss der \u00d6ffentlichkeit, bei denen Patientenvertretungen mit FDA-Mitarbeitern \u00fcber ihre Erfahrungen mit dem Leben und dem Umgang mit einer Krankheit sprechen. Die Ziele der Anh\u00f6rungssitzung von EE waren, den dringenden, ungedeckten therapeutischen Bedarf, der f\u00fcr diese Gruppe von Menschen mit Mukoviszidose besteht, mitzuteilen und zu vermenschlichen, eine starke Beziehung zur FDA aufzubauen und sicherzustellen, dass die Perspektiven der Mukoviszidose-Gemeinschaft in jeder Phase des Arzneimittelentwicklungs- und -zulassungsverfahrens einbezogen werden.\u00a0<\/span><\/p>\n

An der Sitzung nahmen verschiedene Mitglieder der Mukoviszidose-Gemeinschaft teil, darunter ein Mukoviszidose-Kliniker, drei Erwachsene mit Mukoviszidose und drei Familienangeh\u00f6rige von Menschen mit Mukoviszidose, die \u00fcber ihre Erfahrungen mit der Krankheit und den dringenden unerf\u00fcllten Behandlungsbedarf berichteten.<\/span><\/p>\n

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(Von links nach rechts) Emily Kramer-Golinkoff, Erwachsene mit Mukoviszidose: Dr. Jennifer Taylor-Cousar, Klinikerin f\u00fcr Mukoviszidose; Lizi Gilad Silver, Erwachsene mit Mukoviszidose; Abhijit Tirumala, Erwachsener mit Mukoviszidose; Arek Puzia, Vater eines Kindes mit Mukoviszidose; Diane Shader Smith, Mutter eines Erwachsenen mit Mukoviszidose; Gabriela Castillo, Erwachsene mit Mukoviszidose; und Natalie Wasserman Kingston, Erwachsene mit Mukoviszidose (vertreten durch ihre Schwester Mollie Wasserman).<\/p><\/div>\n

Emily Kramer-Golinkoff, Mitbegr\u00fcnderin von EE, fungierte als Gastgeberin des Treffens und lieferte Hintergrundinformationen zu Mukoviszidose, dem letzten 10% der CF-Gemeinschaft und Emilys Entourage, wobei sie ihre eigene Geschichte einflie\u00dfen lie\u00df. In ihren Ausf\u00fchrungen unterstrich sie die tiefgreifenden Auswirkungen der Krankheit auf Menschen mit Mukoviszidose mit Erkenntnissen aus einer von EE im Juni 2021 durchgef\u00fchrten Umfrage unter mehr als 420 Menschen mit CF, die nicht von bestehenden CFTR-Modulatoren profitieren.\u00a0<\/span><\/p>\n

Von den Befragten gaben 69% an, im Jahr vor der COVID-19 mindestens einen Krankenhausaufenthalt gehabt zu haben, und 14% hatten in diesem Jahr f\u00fcnf oder mehr Krankenhausaufenthalte.<\/p><\/blockquote>\n

Emily sprach \u00fcber die Behandlungslast f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose und f\u00fchrte an, dass 40% der Befragten mindestens zwei Stunden pro Tag f\u00fcr medizinische Routinebehandlungen aufwenden und die Befragten im Durchschnitt mehr als f\u00fcnf pulmonale Behandlungen und 4,8 nicht-pulmonale, CF-bezogene Behandlungen durchf\u00fchren.<\/span><\/p>\n

\"Allein mit den Behandlungen Schritt zu halten, ist eine Vollzeitbesch\u00e4ftigung, ganz zu schweigen von den Auswirkungen der Mukoviszidose auf die Energie und Gesundheit des Einzelnen\", erkl\u00e4rte sie.\u00a0<\/span><\/p>\n

Sie erz\u00e4hlte weiter, wie ihre Krankheit im Laufe der Jahre fortgeschritten ist und welche Auswirkungen sie auf ihr Leben hat.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Ich habe oft das Gef\u00fchl, dass ich in dieser seltsamen Schwebe zwischen Leben und \u00dcberleben feststecke. Ich habe st\u00e4ndig das Gef\u00fchl, meinem K\u00f6rper nicht zu trauen. Ich arbeite so hart, ich habe seit Jahrzehnten keine Behandlung ausgelassen, ich nehme keine Abk\u00fcrzungen, und doch ist nichts genug.\"\u00a0<\/span><\/p>\n

Emily erz\u00e4hlte, dass die Mukoviszidose-Gemeinschaft erkannt hat, dass die Hoffnung auf eine bessere Zukunft und neue Behandlungen in klinischen Studien liegt.\u00a0<\/span><\/p>\n

Siebenundsiebzig Prozent der Befragten gaben an, dass sie an der Teilnahme an klinischen Studien interessiert sind, und 54% sagten, dass sie auch angesichts m\u00f6glicher Gesundheitsrisiken teilnehmen w\u00fcrden, wenn der m\u00f6gliche Nutzen die Risiken \u00fcberwiegt.<\/p><\/blockquote>\n

Im Anschluss an Emilys Ausf\u00fchrungen gab Dr. Jennifer L. Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF, Co-Direktorin des CF-Programms f\u00fcr Erwachsene, Direktorin des CF-Therapeutika-Entwicklungszentrums f\u00fcr Erwachsene und Professorin in der medizinischen und p\u00e4diatrischen Abteilung des National Jewish Health, einen \u00dcberblick \u00fcber die bestehenden CF-Behandlungen und erl\u00e4uterte, wer die letzten 10% der CF-Gemeinschaft ausmacht.\u00a0<\/span><\/p>\n

Dr. Taylor-Cousar erl\u00e4uterte die Fortschritte, die f\u00fcr 90% der Menschen mit Mukoviszidose erzielt wurden, und die niederschmetternde Tatsache, dass 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft noch immer nicht von den bahnbrechenden Medikamenten profitieren, die so vielen anderen ein neues Leben erm\u00f6glichen. <\/span><\/p>\n

Sie erz\u00e4hlte eine Anekdote, die den dringenden Bedarf an der endg\u00fcltigen 10% verdeutlicht: <\/span>Von f\u00fcnf Patienten, die f\u00fcr eine Lungentransplantation auf der Liste standen, kamen drei f\u00fcr CFTR-Modulatoren in Frage, und ihr Gesundheitszustand verbesserte sich so dramatisch, dass sie von der Transplantationsliste gestrichen wurden und bis heute nicht mehr auf der Transplantationsliste stehen. Die verbleibenden zwei Patienten kamen f\u00fcr Modulatoren nicht in Frage und wurden beide transplantiert, was die erheblichen Unterschiede im Gesundheitszustand derjenigen, die von Modulatoren profitieren, und derjenigen, die sie nicht erhalten, verdeutlicht.<\/p>\n

Dar\u00fcber hinaus teilte Dr. Taylor-Cousar mit, dass nicht-wei\u00dfe Bev\u00f6lkerungsgruppen \u00fcberproportional unter den letzten 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft vertreten sind, die nicht von den vorhandenen Modulatoren profitieren, was die vielen erheblichen gesundheitlichen Ungleichheiten, mit denen diese Gruppen bereits konfrontiert sind, noch verst\u00e4rkt.\u00a0<\/span><\/p>\n

Anschlie\u00dfend berichteten sechs Mitglieder der CF-Gemeinschaft \u00fcber ihre Erfahrungen mit der Krankheit. Die Mitglieder der Gemeinschaft repr\u00e4sentierten ein breites Spektrum an unterschiedlichen Krankheitsstadien, Erscheinungsformen, Altersgruppen und Ethnien, was die Vielfalt innerhalb der CF-Gemeinschaft und insbesondere innerhalb der 10% widerspiegelt. Zu den Rednern geh\u00f6rten:<\/span><\/p>\n