\"Diese Zusch\u00fcsse konzentrieren sich auf zwei kritische ungedeckte Bed\u00fcrfnisse der CF-Gemeinschaft: Therapien, die sich mit den Unsinnsmutationen von CF befassen, und Behandlungen f\u00fcr lebensbedrohliche Lungeninfektionen. Wir bei Emily's Entourage konzentrieren uns weiterhin darauf, diese L\u00fccken zu schlie\u00dfen, da Menschen mit Mukoviszidose und insbesondere diejenigen ohne gezielte Therapien keine Zeit haben, zu warten. Vincent A. Fischetti, PhD Die bakterielle Resistenz gegen g\u00e4ngige Antibiotika wird zu einem zunehmenden Problem, das zu einer h\u00f6heren Morbidit\u00e4t und Mortalit\u00e4t f\u00fchrt. Bei Menschen mit Mukoviszidose, Staphylococcus aureus<\/em>einschlie\u00dflich Methicillin-resistenter Staphylococcus aureus<\/em> (MRSA) wird h\u00e4ufig beobachtet und verursacht Infektionen in den Nasen, die anschlie\u00dfend die Lungen befallen. In diesem Projekt soll der Nutzen von Phagen-Lysinen zur Bek\u00e4mpfung von MRSA-Infektionen untersucht werden. Lysine stellen eine Alternative zu Antibiotika dar, da sie einen v\u00f6llig anderen Mechanismus als Antibiotika nutzen, um Bakterien abzut\u00f6ten. Bei anderen Bakterienarten wurde bisher keine Resistenz gegen Lysine beobachtet. Dar\u00fcber hinaus k\u00f6nnen Lysine sowohl systemisch als auch \u00fcber Aerosole verabreicht werden. Somit k\u00f6nnten MRSA-spezifische Lysine Vorteile gegen\u00fcber herk\u00f6mmlichen antimikrobiellen Ans\u00e4tzen haben, chronische Infektionen verhindern und die Lebensqualit\u00e4t von Menschen mit Mukoviszidose verbessern.<\/p>\n Katalysator f\u00fcr die Heilungsstrategie: Zeit gewinnen: Alternative Ziele und Ans\u00e4tze\u00a0<\/em><\/p>\n Adrian R. Krainer, PhD Mukoviszidose wird durch Mutationen verursacht, die die Funktionalit\u00e4t des CFTR-Gens (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) einschr\u00e4nken, was zu Atemversagen f\u00fchren kann. Die Nonsense-Mutation W1282X f\u00fchrt zur Produktion eines k\u00fcrzeren CFTR-Gens, das in geringen Mengen vorhanden ist und durch einen zellul\u00e4ren Qualit\u00e4tskontrollmechanismus, den so genannten Nonsense-vermittelten mRNA-Zerfall, teilweise funktionsf\u00e4hig ist. Im Rahmen dieses Projekts wird ein neuartiger Ansatz verfolgt, der das pr\u00e4-mRNA-Splei\u00dfen angreift, um Exon 23 - die Region des CFTR-Gens, die die W1282X-Mutation enth\u00e4lt - zu entfernen und so die Funktion des CFTR-Gens bei Personen mit einer W1282X-Mutation bei CF zu erh\u00f6hen. In diesem Projekt wird diese Strategie untersucht, indem synthetische Antisense-Oligonukleotide entwickelt werden, die das Skippen von Exon 23 der pr\u00e4-MRNA-Sequenz induzieren k\u00f6nnen, um eine erh\u00f6hte Funktionalit\u00e4t des mutierten CFTR-Gens zu erreichen.<\/p>\n Katalysator f\u00fcr die Heilungsstrategie: Rechtschreibpr\u00fcfung: Mutationen durch RNA-Editierung beheben\u00a0<\/em><\/p>\n Ami Patel, PhD Menschen, die mit Mukoviszidose leben, sind nach wie vor anf\u00e4llig f\u00fcr bakterielle Infektionen und ben\u00f6tigen in der Regel umfangreiche Antibiotikaregime, um die Atemwege frei zu halten. Infektionen mit Methicillin-resistenten Staphylococcus aureus<\/em> (MRSA) sind eine lebenslange Herausforderung, und es werden neue Strategien zur Bek\u00e4mpfung ben\u00f6tigt. In diesem Antrag werden zwei neue Strategien zur Bek\u00e4mpfung von MRSA untersucht. Der erste Ansatz zielt auf die Entwicklung eines Impfstoffs gegen MRSA ab. Herk\u00f6mmliche Impfstoffe verwenden Proteinfragmente eines Erregers, um eine Immunreaktion hervorzurufen. Im Gegensatz dazu wird bei diesem Projekt synthetische DNA verwendet und der menschliche K\u00f6rper zur Erzeugung des Proteinfragments herangezogen - ein Ansatz, der viele Vorteile hat, darunter die Aktivierung von Antik\u00f6rpern und zellbasierter Immunit\u00e4t sowie die einfachere Herstellung und Lagerung von Medikamenten. Mit dem zweiten Ansatz sollen k\u00fcnstliche Antik\u00f6rper gegen MRSA entwickelt werden, die im Vergleich zu endogenen Anti-MRSA-Antik\u00f6rpern eine verst\u00e4rkte antimikrobielle Aktivit\u00e4t aufweisen. Wie beim ersten Ziel wird auch bei dieser Studie die genetische Information zur Kodierung dieser therapeutischen Antik\u00f6rper mit Hilfe von DNA bereitgestellt, eine Strategie, die eine nachhaltige Bereitstellung erm\u00f6glicht und die Arzneimittelkosten senkt. Diese Ans\u00e4tze werden zun\u00e4chst anhand eines klinischen Isolats entwickelt, das von einem CF-Patienten stammt. Es wird davon ausgegangen, dass dieser personalisierte Ansatz auch bei anderen antimikrobiell resistenten bakteriellen Erregern, die sich auf Mukoviszidose auswirken, angewendet werden kann.<\/p>\n Katalysator f\u00fcr die Heilungsstrategie: Zeit gewinnen: Alternative Ziele und Ans\u00e4tze\u00a0<\/em><\/p>\n Bei Menschen mit Mukoviszidose besteht ein hohes Risiko f\u00fcr wiederkehrende Lungeninfektionen. Diese Infektionen werden h\u00e4ufig durch antibiotikaresistente Bakterien wie Methicillin-resistente Staphylococcus aureus<\/em> (MRSA). Dieses Projekt zielt darauf ab, eine Gruppe von Phagen zu entwickeln, die auf MRSA abzielen und gemeinsam auf die Beseitigung oder Reduzierung von MRSA in den Lungen von Menschen mit Mukoviszidose hinwirken. Durch die Entwicklung einer gut charakterisierten MRSA-Phagenbank wird dieses Projekt die rationale Entwicklung von MRSA-Phagencocktails f\u00fcr die Behandlung von Mukoviszidose vorantreiben und diese Sammlung \u00c4rzten und Forschern auf der ganzen Welt zur Verf\u00fcgung stellen, um eine lebensrettende Phagentherapie zu erm\u00f6glichen.<\/p>\n Katalysator f\u00fcr die Heilungsstrategie: Zeit gewinnen: Alternative Ziele und Ans\u00e4tze<\/em><\/p>\n Seit 2011 hat EE mehr als $4,8 Millionen Euro f\u00fcr 21 Forschungsprojekte auf der ganzen Welt vergeben. Diese vier Forschungsprojekte bilden die f\u00fcnfte Runde von Zusch\u00fcssen, die durch den EE-Fonds \"Catalyst for the Cure\" unterst\u00fctzt werden, der wichtige Forschungsarbeiten f\u00f6rdert, um die Entwicklung von Therapien f\u00fcr Menschen mit Nonsense-Mutationen der Mukoviszidose zu beschleunigen, die nicht von den bestehenden, auf Mutationen ausgerichteten Therapien profitieren. Wichtig ist, dass drei dieser Zusch\u00fcsse die Infektionsforschung finanzieren, was bedeutet, dass die Ergebnisse Menschen mit jeder CF-Mutation zugute kommen k\u00f6nnten, einschlie\u00dflich, aber nicht beschr\u00e4nkt auf CF-Nonsense-Mutationen.<\/p>\n Emily's Entourage dankt den Empf\u00e4ngern der Zusch\u00fcsse und all den engagierten Wissenschaftlern, die sich an die Spitze der Bem\u00fchungen um die Deckung des kritischen ungedeckten Bedarfs und die Entwicklung bahnbrechender Therapien f\u00fcr 100% der Mukoviszidose-Gemeinschaft setzen, und zwar schnell und ohne jemanden zur\u00fcckzulassen. Um alle bewilligten Forschungszusch\u00fcsse einzusehen, klicken Sie bitte auf klicken Sie hier.<\/a>\u00a0<\/em><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Emily's Entourage (EE) freut sich, bekannt geben zu k\u00f6nnen, dass vier neue Zusch\u00fcsse zur F\u00f6rderung der Mukoviszidose-Forschung und -Entwicklung gew\u00e4hrt wurden, die sich auf insgesamt $790.000 belaufen und \u00fcber zwei Jahre verteilt werden. \"Diese Zusch\u00fcsse konzentrieren sich auf zwei wichtige ungedeckte Bed\u00fcrfnisse der Mukoviszidose-Gemeinschaft: Therapien, die auf die Nonsens-Mutationen der Mukoviszidose abzielen, und Behandlungen f\u00fcr lebensbedrohliche... <\/p>\n
\n~ Emily Kramer-Golinkoff, Mitbegr\u00fcnderin, Emily's Entourage<\/em><\/strong><\/p>\n<\/blockquote>\nZUSCHUSSEMPF\u00c4NGER:<\/strong><\/span><\/h2>\n
\nEntwicklung eines Phagen-Lysins zur Abt\u00f6tung von MRSA in der Nase und Lunge von CF-Patienten<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Fischetti_Rockefeller_border.jpg\")
<\/p>\n
\nDie Rockefeller Universit\u00e4t<\/em><\/p>\n
\nEin neuartiger Ansatz zur Beseitigung der W1282X-Mutation zur Verbesserung der CFTR-Funktion<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Krainer_CSHL_border.jpg\")
<\/p>\n
\nCold Spring Harbor Laboratorium<\/em><\/p>\n
\nNeue personalisierte Behandlungsans\u00e4tze zum Schutz vor MRSA bei CF<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Patel_headshot_new.png\")
<\/p>\n
\nDas Wistar-Institut<\/em><\/p>\n
\nEntwicklung einer Sammlung von Anti-MRSA-Phagen als Alternative zu Antibiotika bei CF<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Pride_iPATH_border.jpg\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Schooley_iPATH_border.jpg\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Strathdee_iPATH_border.jpg\")
\nDavid T. Pride, MD, PhD, Robert 'Chip' Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD
\nUniversit\u00e4t von Kalifornien San Diego Zentrum f\u00fcr innovative Phagenanwendungen<\/em><\/p>\n
\n