![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_Crowd1.jpg\")
<\/p>\nEmily's Entourage (EE) nahm vom 31. Oktober bis 2. November 2019 an der North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) in Nashville, TN, teil. Diese Konferenz, die j\u00e4hrlich von der Cystic Fibrosis Foundation (CFF) veranstaltet wird, brachte mehr als 5.000 Mukoviszidose-Kliniker, -Forscher und -Pflegekr\u00e4fte an einem Ort zusammen, um die neueste Mukoviszidose-Forschung, -Pflege und -Medikamentenentwicklung zu diskutieren. Im Mittelpunkt der Konferenz stand der Austausch von Ideen zur Verbesserung der Gesundheit und des Wohlbefindens von Menschen mit Mukoviszidose.<\/p>\n
Die 33. NACFC fand zu einem besonders wichtigen Zeitpunkt in der Geschichte der Mukoviszidose statt. Am 21. Oktober 2019 gab die Food and Drug Administration die Zulassung der mit Spannung erwarteten Dreifach-Kombinationstherapie TRIKAFTA\u2122 bekannt, die von Vertex Pharmaceuticals f\u00fcr 90% der Mukoviszidose-Patienten ab 12 Jahren entwickelt wurde, die mindestens eine Kopie der h\u00e4ufigsten CF-Mutation, F508del, aufweisen. TRIKAFTA\u2122 ist eine Kombination aus drei CFTR-Modulatoren (eine \"Dreifach-Kombinationstherapie\"). Zusammen erh\u00f6hten die drei Medikamente in der Phase-3-Studie die durchschnittliche Lungenfunktion um 13,8%, was alle Erwartungen \u00fcbertraf und die Lungenfunktion auf ein Niveau zur\u00fcckf\u00fchrte, das viele in der CF-Gemeinschaft seit Jahrzehnten nicht mehr erlebt hatten.<\/p>\n
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Die Relevanz und Dringlichkeit von EEs zielgerichteter Mission, den Durchbruch und die Heilung von Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose zu beschleunigen, wurde in den Diskussionen w\u00e4hrend der Konferenz deutlicher denn je. Die Grenzen von TRIKAFTA\u2122 standen im Mittelpunkt der Diskussion und unterstrichen die dringende Notwendigkeit, Therapien f\u00fcr diejenigen zu entwickeln, die von TRIKAFTA\u2122 nicht profitieren w\u00fcrden, einschlie\u00dflich derjenigen mit zwei Nonsense-Mutationen in der Randgruppe 10%. In mehreren Sitzungen wurden Forschungsarbeiten vorgestellt, die den Durchbruch f\u00fcr diejenigen beschleunigen sollen, f\u00fcr die keine lebensrettenden Behandlungen zur Verf\u00fcgung stehen oder die sich in einem sp\u00e4ten Stadium der klinischen Pr\u00fcfung befinden.<\/p>\n
Die folgenden auf der NACFC vorgestellten Therapien sind f\u00fcr die Nonsense-Mutationen der Mukoviszidose direkt relevant:<\/p>\n
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Erg\u00e4nzend zu den informativen und inspirierenden Sitzungen auf der NACFC freute sich EE, am 1. November seinen 4. j\u00e4hrlichen NACFC-Cocktailempfang f\u00fcr mehr als 90 Mukoviszidose-Wissenschaftler, -Forscher und -Pfleger abzuhalten, zu dem nur geladene G\u00e4ste kamen. Bei dieser Veranstaltung konnte EE seine j\u00e4hrlichen Fortschritte vorstellen, sich \u00fcber die Fortschritte der Forscher informieren und vor allem die wissenschaftliche Gemeinschaft von EE feiern und ehren. An der Veranstaltung nahmen Spitzenforscher, Kliniker, fast alle gro\u00dfen Mukoviszidose-Biotechnologieunternehmen und die CFF-F\u00fchrung teil, was ihr gemeinsames Engagement f\u00fcr unsere Mission widerspiegelt.<\/p>\n
EE dankt der gesamten Mukoviszidose-Forschungsgemeinschaft f\u00fcr ihre Beharrlichkeit bei der Beschleunigung der Entwicklung von Therapien f\u00fcr die letzten 10%, einschlie\u00dflich derjenigen mit Nonsense-Mutationen der Mukoviszidose. Ihre Entschlossenheit war auf der NACFC deutlich zu sp\u00fcren. EE setzt sich weiterhin f\u00fcr die F\u00f6rderung der wissenschaftlichen Zusammenarbeit, der Forschung und der Arzneimittelentwicklung ein, damit diese Therapien so bald wie m\u00f6glich Wirklichkeit werden.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Emily's Entourage (EE) nahm vom 31. Oktober bis 2. November 2019 an der North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) in Nashville, TN, teil. Auf dieser Konferenz, die j\u00e4hrlich von der Cystic Fibrosis Foundation (CFF) veranstaltet wird, kamen mehr als 5.000 \u00c4rzte, Forscher und Betreuer von Mukoviszidose (CF) an einem Ort zusammen, um \u00fcber die neueste CF-Forschung, -Pflege und -Medikamentenentwicklung zu diskutieren.... <\/p>\n