{"id":13957,"date":"2019-10-21T13:39:45","date_gmt":"2019-10-21T17:39:45","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=13957"},"modified":"2022-11-10T05:44:01","modified_gmt":"2022-11-10T10:44:01","slug":"trikafta-fda-approval","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/trikafta-fda-approval\/","title":{"rendered":"Erkl\u00e4rung von Emily's Entourage zur FDA-Zulassung einer bahnbrechenden Therapie f\u00fcr zystische Fibrose"},"content":{"rendered":"<p><span style=\"font-weight: 400;\">Heute ist ein denkw\u00fcrdiger Tag in der Geschichte der Mukoviszidose-Behandlung und in der Geschichte der Medizin. Die FDA hat angek\u00fcndigt<\/span><a href=\"https:\/\/www.fda.gov\/news-events\/press-announcements\/fda-approves-new-breakthrough-therapy-cystic-fibrosis?fbclid=IwAR1jSmNevPR0f6XAk86GX4TWYNdIIKFsAyDsFSVGjVzH1NM8qWKgpxamkkE\"><span style=\"font-weight: 400;\"> die Zulassung der mit Spannung erwarteten Dreifach-Kombinationstherapie Trikafta, <\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">entwickelt von Vertex Pharmaceuticals, f\u00fcr 90% der Mukoviszidose-Population ab 12 Jahren, die mindestens eine Kopie der h\u00e4ufigsten Mukoviszidose-Mutation, F508del, aufweisen. Trifakta ist nicht f\u00fcr Patienten mit zwei Nonsense-Mutationen oder anderen schwer zu behandelnden Mutationen geeignet.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Trikafta ist aus zwei Gr\u00fcnden ein bahnbrechender Fortschritt:\u00a0<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\"><b>Seine Wirksamkeit. <\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Die Phase-3-Studie mit Trikafta steigerte die durchschnittliche Lungenfunktion um 13,8%, was alle Erwartungen \u00fcbertraf und die Lungenfunktion auf ein Niveau zur\u00fcckbrachte, das viele in der Mukoviszidosegemeinschaft seit Jahrzehnten nicht mehr erlebt hatten.\u00a0<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\"><b>Ihr Anwendungsbereich.<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Trikafta kommt 90% der CF-Patienten mit der h\u00e4ufigsten CF-Mutation (F508del) zugute. Bislang haben die wirksamsten Therapien weniger als der H\u00e4lfte der CF-Population geholfen, und keine hat die Lungenfunktion in diesem Ma\u00dfe verbessert.\u00a0<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Trikafta als einen medizinischen Durchbruch zu bezeichnen, w\u00e4re eine gewaltige Untertreibung. Vor acht Jahren gab es keine auf die Mutation ausgerichteten Therapien zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von Mukoviszidose. Heute gibt es vier zugelassene mutationsorientierte Therapien, von denen 90% der CF-Gemeinschaft profitieren. Dies ist eine au\u00dfergew\u00f6hnliche Entwicklung, aber sie dient auch dazu <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">als <strong>eine deutliche Erinnerung daran, dass weitere 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft, von denen diejenigen mit Nonsense-Mutationen die gr\u00f6\u00dfte Gruppe bilden, ohne jegliche Behandlung bleiben.<\/strong>\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Wir gr\u00fcndeten Emily's Entourage im Jahr 2011, weil wir Entwicklungen wie Trikafta am Horizont sahen und erkannten, dass Menschen mit Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose wie Emily nicht von diesen Fortschritten profitieren w\u00fcrden. Menschen mit Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose wurden zur\u00fcckgelassen, w\u00e4hrend ihre Krankheiten weiter w\u00fcteten. Wir weigerten uns, dieses Schicksal zu akzeptieren.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Heute feiern wir einen gro\u00dfen Sieg f\u00fcr die CF-Gemeinschaft. Wir freuen uns \u00fcber die Hoffnung, die Trikafta f\u00fcr 90% der Mukoviszidose-Bev\u00f6lkerung bedeutet, und \u00fcber den Weg, den dies f\u00fcr so viele andere seltene Krankheiten bahnt. Wir sind aber auch mehr denn je davon \u00fcberzeugt, dass 90% nicht genug ist. Wir sind weiterhin fest entschlossen, den Fortschritt auf 100% der Mukoviszidose-Gemeinschaft auszudehnen, einschlie\u00dflich derer mit Nonsense-Mutationen, und den Prozess der Medikamentenentwicklung zu erneuern, damit wir dies schneller als je zuvor tun k\u00f6nnen.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Und obwohl Trikafta revolution\u00e4r ist, ist es <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">nicht <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">eine Heilung. Wir m\u00fcssen wachsam bleiben, um dem Eindruck entgegenzuwirken, dass Mukoviszidose ausgerottet oder \"geheilt\" ist, und zwar sowohl f\u00fcr die 10%, die noch immer keine auf die Mutation ausgerichtete Behandlung erhalten, als auch f\u00fcr die 90%, die von Trikafta profitieren und f\u00fcr die diese neue Therapie als \"Kontrolle\", aber nicht als Heilung f\u00fcr Mukoviszidose dient.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Die Arbeit von Emily's Entourage wird so lange fortgesetzt, bis es einen Durchbruch und eine Heilung f\u00fcr alle Menschen mit Mukoviszidose gibt.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><b>\u00dcber Emily's Entourage<br \/>\n<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Emily's Entourage (EE) ist eine innovative 501(c)3-Stiftung, die seit 2011 Millionen von Dollar gesammelt hat, um bahnbrechende Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr seltene Nonsense-Mutationen der Mukoviszidose, einer t\u00f6dlichen genetischen Lungenerkrankung, zu beschleunigen. Die Organisation wurde von Emily Kramer-Golinkoff, einer jungen Frau mit Mukoviszidose im fortgeschrittenen Stadium, und ihren engagierten Freunden und ihrer Familie gegr\u00fcndet.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Die Dringlichkeit von Emilys Zustand spornt die revolution\u00e4re Forschung und Medikamentenentwicklung an, die nicht nur Menschen mit Mukoviszidose (CF) helfen k\u00f6nnte, sondern auch Menschen, die an einer Vielzahl von genetischen Krankheiten leiden, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden, darunter Formen von Muskeldystrophie und Krebs. Nonsense-Mutationen sind zwar bei Menschen mit Mukoviszidose selten, aber die Ursache f\u00fcr etwa 12% aller genetischen Krankheiten und betreffen 30 Millionen Menschen auf der ganzen Welt.<\/span><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">F\u00fcr Medienanfragen wenden Sie sich bitte an Kira Rentas, Senior Marketing and Program Coordinator, unter <\/span><\/i><a href=\"mailto:kira@emilysentourage.org\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><i><span style=\"font-weight: 400;\">kira@emilysentourage.org <\/span><\/i><\/a><i><span style=\"font-weight: 400;\">oder 631-902-1993. <\/span><\/i><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Today is a monumental day in the history of Cystic Fibrosis (CF) treatments and the history of medicine. The FDA announced its approval of the highly-anticipated triple combination therapy, Trikafta, developed by Vertex Pharmaceuticals, for 90% of the CF population ages 12 and older who have at least one copy of the most common CF&#8230; <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/trikafta-fda-approval\/\" class=\"excerpt-read-more\">Mehr lesen<\/a><\/p>","protected":false},"author":1704,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-13957","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1704"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13957"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":17618,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957\/revisions\/17618"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13957"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13957"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13957"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}