Lower Merion, PA - Emily's Entourage, eine innovative 501(c)3-Stiftung, die seit 2011 Millionen von Dollar gesammelt hat, um bahnbrechende Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr seltene Nonsense-Mutationen der Mukoviszidose zu beschleunigen, begr\u00fc\u00dft mit gro\u00dfer Begeisterung die Nachricht, dass Sumitomo Dainippon Pharma in Partnerschaft mit Roivant Sciences Spirovant Sciences (ehemals Talee Bio) \u00fcbernommen hat. Die \u00dcbernahme best\u00e4tigt das Gesch\u00e4ftsmodell von Emily's Entourage, wissenschaftliche Forschung zu finanzieren, die die Entwicklung von Therapien f\u00fcr Mukoviszidose unterst\u00fctzt.\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n \"Wir freuen uns sehr \u00fcber die \u00dcbernahme von Spirovant (ehemals Talee Bio) und das Engagement von Roivant, die beiden Gentherapieprogramme z\u00fcgig zu entwickeln\", sagte die EE-Gr\u00fcnderin Emily Kramer-Golinkoff. \"Dies spiegelt den Schwerpunkt von EE wider, die Entwicklung von lebensrettenden Therapien f\u00fcr Mukoviszidose zu beschleunigen und sie den Patienten schnell zur Verf\u00fcgung zu stellen. Wir haben von Anfang an an die Wissenschaft und die profunde Expertise des Teams in der Gentherapie von Mukoviszidose geglaubt und freuen uns, dass unsere fr\u00fche Investition nun in die klinische Entwicklung \u00fcbergeht.\"\u00a0<\/span><\/p>\n Im Jahr 2016 stellte Emily's Entourage eine Startfinanzierung f\u00fcr Talee Bio bereit, ein neuartiges Gentherapieunternehmen, das sich auf die Entwicklung revolution\u00e4rer Behandlungsmethoden und einer Heilung f\u00fcr Mukoviszidose konzentriert. Talee Bio ist eine einzigartige Partnerschaft zwischen der University of Iowa, dem Children's Hospital of Philadelphia und der Risikofirma Militia Hill Ventures aus Philadelphia und wurde durch die wissenschaftlichen Verbindungen der Organisation und ihr Engagement f\u00fcr die Beschleunigung von Fortschritten durch die Nutzung von Risikokapital erm\u00f6glicht.<\/span><\/p>\n In den vergangenen drei Jahren wurden im Rahmen dieser Arbeit zwei vielversprechende Gentherapieprogramme entwickelt, die von den akademischen Gr\u00fcndern des Unternehmens an der Universit\u00e4t von Iowa stammen. Zu den aufregendsten Elementen des Programms geh\u00f6rt, dass diese Gentherapieans\u00e4tze im Gegensatz zu vielen der auf dem Markt befindlichen und in der Entwicklung befindlichen zielgerichteten Therapien zur Behandlung von Mukoviszidose weit \u00fcber die blo\u00dfe Kontrolle der Krankheit hinausgehen k\u00f6nnten - sie k\u00f6nnten die Krankheit heilen. Dar\u00fcber hinaus sind die Gentherapien \"mutationsagnostisch\", d. h. sie w\u00fcrden jeden Menschen mit Mukoviszidose behandeln, unabh\u00e4ngig von seiner genetischen Mutation. Zu Beginn dieses Jahres erhielt Talee Bio (Spirovant) eine Auszeichnung in H\u00f6he von $4,5 Mio. vom <\/span>Stiftung f\u00fcr zystische Fibrose<\/span><\/a> um die Entwicklung von 2 Gentherapiepr\u00e4paraten (TL-101 und T-102) voranzutreiben.<\/span><\/p>\n Die Partnerschaft zwischen Sumitomo und Roivant best\u00e4tigt, dass die bereits begonnene Arbeit mit dem Ziel, wirksame Therapien und eine Heilung f\u00fcr Mukoviszidose zu finden, z\u00fcgig fortgesetzt wird.\u00a0<\/span><\/p>\n \"Die Dringlichkeit dieser Arbeit kann gar nicht hoch genug eingesch\u00e4tzt werden\", sagte Kramer-Golinkoff. \"Es gab in j\u00fcngster Zeit Fortschritte bei der Behandlung von Mukoviszidose, von denen 90% der Mukoviszidose-Gemeinschaft profitierten, aber f\u00fcr die \u00fcbrigen 10%, einschlie\u00dflich derer, die wie ich eine Nonsense-Mutation haben, gab es kaum Fortschritte. Wir weigern uns, zu akzeptieren, dass wir zur\u00fcckgelassen werden.\"<\/span><\/p>\n \u00dcber Emily's Entourage Die Dringlichkeit von Emilys Zustand spornt die revolution\u00e4re Forschung und Medikamentenentwicklung an, die nicht nur Menschen mit Mukoviszidose (CF) helfen k\u00f6nnte, sondern auch Menschen, die an einer Vielzahl von genetischen Krankheiten leiden, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden, darunter Formen von Muskeldystrophie und Krebs. Nonsense-Mutationen sind zwar bei Menschen mit Mukoviszidose selten, aber die Ursache f\u00fcr etwa 12% aller genetischen Krankheiten und betreffen 30 Millionen Menschen auf der ganzen Welt.<\/span><\/p>\n F\u00fcr Medienanfragen wenden Sie sich bitte an Kira Rentas, Senior Marketing and Program Coordinator, unter kira@emilysentourage.org<\/a> oder 631-902-1993<\/span><\/i>.<\/span><\/p>\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Akquisition wird zwei Gentherapieprogramme zur Mutationsdiagnostik bei Mukoviszidose, einer seltenen Krankheit, von der weltweit 70.000 Menschen betroffen sind, voranbringen. Lower Merion, PA - Emily's Entourage, eine innovative 501(c)3-Stiftung, die seit 2011 Millionen von Dollar gesammelt hat, um bahnbrechende Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr seltene Nonsense-Mutationen der Mukoviszidose zu beschleunigen, begr\u00fc\u00dft mit gro\u00dfer Begeisterung... <\/p>\n
\n<\/b>Emily's Entourage (EE) ist eine innovative 501(c)3-Stiftung, die seit 2011 Millionen von Dollar gesammelt hat, um bahnbrechende Behandlungen und eine Heilung f\u00fcr seltene Nonsense-Mutationen der Mukoviszidose, einer t\u00f6dlichen genetischen Lungenerkrankung, zu beschleunigen. Die Organisation wurde von Emily Kramer-Golinkoff, einer jungen Frau mit Mukoviszidose im fortgeschrittenen Stadium, und ihren engagierten Freunden und ihrer Familie gegr\u00fcndet.<\/span><\/p>\n