Diese j\u00fcngste Runde von Zusch\u00fcssen unterstreicht den strategischen Ansatz von Emily's Entourage, kritische ungedeckte Bed\u00fcrfnisse in der therapeutischen Entwicklung von Mukoviszidose und im klinischen Bereich zu identifizieren und zu versuchen, diese L\u00fccken z\u00fcgig zu schlie\u00dfen.<\/strong><\/em><\/span><\/span><\/h3>\n<\/blockquote>\n-EE Mitbegr\u00fcnderin, Emily Kramer-Golinkoff, MBE<\/em><\/span><\/span><\/p>\n
\nBeseitigung von Resistenzen bei MDR-Bakterien durch Phagentherapie<\/span>\u00a0<\/strong><\/p>\nBenjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD
\n<\/strong>Universit\u00e4t Yale
\n<\/em><\/span><\/p>\n![\"](\"https:\/\/s3-us-west-2.amazonaws.com\/bloomerang-public-cdn\/emilysentourage\/YaleGroup_v5.png\")
Staphylococcus aureus<\/em> (S. aureus<\/em>) ist ein multiresistentes (MDR) Bakterium, das bei Menschen mit Mukoviszidose (CF) bereits in jungen Jahren Lungeninfektionen verursacht. Infektionen, die durch MDR-Bakterien verursacht werden, tragen direkt zur Morbidit\u00e4t und Mortalit\u00e4t bei, da die \u00c4rzte gezwungen sind, auf ein immer kleiner werdendes Arsenal an Antibiotika zur\u00fcckzugreifen. Bei denjenigen, die dauerhaft infiziert sind mit S. aureus<\/em>Eine Verringerung der bakteriellen Belastung k\u00f6nnte erhebliche positive Auswirkungen auf die Lungenfunktion, Lungenverschlechterungen und die Lebensqualit\u00e4t haben. Bei der Phagentherapie werden Bakteriophagen (bakterienspezifische Viren) eingesetzt, die gezielt Bakterien abt\u00f6ten. Therapeutisch eingesetzt, k\u00f6nnen diese Phagen Bakterien abt\u00f6ten <\/span>die spezifische Virulenzfaktoren exprimieren <\/span>die es ihnen erm\u00f6glichen, die <\/span>Infektion. Finanzierung durch Emily's <\/span>Entourage erm\u00f6glicht weitere <\/span>Entwicklungsanstrengungen f\u00fcr Phagen-basierte Therapeutika zur Behandlung
\n<\/span>CF-assoziierte Infektionen.
\n<\/span>
\n<\/span>Strategie: Zeit gewinnen: Alternative Ziele und Ans\u00e4tze<\/em><\/span><\/p>\n <\/p>\n
<\/p>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/NYTcalloutV6-1024x273.png\")
<\/a><\/p>\n![\"](\"https:\/\/s3-us-west-2.amazonaws.com\/bloomerang-public-cdn\/emilysentourage\/Dahlman_Headshot_V3.png\")
Genetisch-therapeutische Reparatur von CFTR-Nonsense-Mutationen<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\nJames Dahlman, PhD
\n<\/strong><\/span>Georgia Tech <\/em><\/span><\/p>\nDie Verabreichung von Nukleins\u00e4uren in die Lunge, einschlie\u00dflich tRNAs, ist ein vielversprechender alternativer Ansatz f\u00fcr die Mukoviszidose-Therapie. Die gezielte Zuf\u00fchrung von Nukleins\u00e4uren zu den entsprechenden Zellen in der Lunge bleibt jedoch eine gro\u00dfe Herausforderung. Mit Hilfe modernster Methoden will das Dahlman-Labor optimierte lungenspezifische Transportmittel, so genannte Nanopartikel, entwickeln, die den Nukleins\u00e4uretransport erleichtern. Das \u00fcbergeordnete Ziel dieses Projekts ist es, die Verwendung von Nanopartikeln zur Behandlung von Mukoviszidose zu beschleunigen.<\/span><\/p>\nStrategie: Rechtschreibpr\u00fcfung: Mutationen durch RNA-Editierung korrigieren<\/em><\/span><\/p>\n![\"](\"https:\/\/s3-us-west-2.amazonaws.com\/bloomerang-public-cdn\/emilysentourage\/Lueck_Headshot_V3.png\")
Messung der therapeutischen Reparatur von CFTR-Nonsense-Mutationen<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\nJohn Lueck, PhD
\n<\/strong><\/span>Universit\u00e4t von Rochester<\/em><\/span><\/p>\nDie F\u00f6rdermittel von Emily's Entourage (EE) werden f\u00fcr den Kauf von
\n<\/span>Spezielle Ger\u00e4te, so genannte Ussing-Kammern, sind der Goldstandard f\u00fcr die Messung der CFTR-Aktivit\u00e4t in den Epithelzellen der Atemwege und die Bestimmung der Wirksamkeit der in der Entwicklung befindlichen CF-Therapeutika. Die Ussing-Kammern werden insbesondere verwendet, um die Wirksamkeit von ACE-tRNAs zur Unterdr\u00fcckung von Nonsense zu testen, die im Rahmen eines fr\u00fcheren Forschungszuschusses von EE entwickelt wurden.<\/span><\/p>\nStrategie: Rechtschreibpr\u00fcfung: Mutationen durch RNA-Editierung korrigieren<\/em><\/span><\/p>\nDiese Zusch\u00fcsse sind die dritte Finanzierungsrunde, die von der Kampagne Catalyst for the Cure<\/em>eine bahnbrechende Initiative, die 2017 ins Leben gerufen wurde, um strategische Forschungsbereiche zu finanzieren, die vom wissenschaftlichen Beirat der EE festgelegt wurden, und die Forschung und Medikamentenentwicklung f\u00fcr CF-Nonsense-Mutationen zu beschleunigen.<\/p>\n
\nWelche Auswirkungen wird dies haben?<\/span><\/strong><\/span><\/p>\nDie Zusch\u00fcsse der Runde 3 von Emily's Entourage (EE) stellen einen \u00e4u\u00dferst strategischen Ansatz dar, um dringende Bed\u00fcrfnisse sowohl in der therapeutischen Entwicklung als auch im klinischen Bereich zu erf\u00fcllen.<\/span><\/p>\n\nDiese Auszeichnungen erweitern Emilys von Entourage unterst\u00fctzte Entwicklung eines CF-Therapieansatzes, der Suppressor-tRNAs in die Lunge bringt, und initiieren die Unterst\u00fctzung von Phagen, einer aufregenden neuen antibakteriellen Therapie. Diese neue Unterst\u00fctzung zielt direkt auf den ungedeckten Bedarf im Bereich der Mukoviszidose-Therapien, einschlie\u00dflich der Verabreichung an die Lunge und der Antibiotikaresistenz.<\/em><\/span><\/strong><\/h3>\n<\/blockquote>\n-EE Wissenschaftlicher Direktor, Peter Haggie, PhD<\/em><\/span><\/span><\/p>\nBei der Entwicklung von Therapeutika besteht nach wie vor ein dringender Bedarf an verschiedenen vielversprechenden Ans\u00e4tzen f\u00fcr die Verabreichung. Das Dahlman-Projekt zielt darauf ab, einen besonders spannenden Verabreichungsansatz mit Nanopartikeln zu erforschen.<\/span><\/p>\nIm klinischen Bereich sind Superbugs ein kritisches Problem f\u00fcr Menschen mit CF. Als Teil der neuen EE-Initiative \"Zeit gewinnen\" zielt die Phagenf\u00f6rderung auf lebensbedrohliche multiresistente bakterielle Infektionen ab, sowohl f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose-Nonsens-Mutationen, die noch auf zielgerichtete Therapeutika warten, als auch f\u00fcr diejenigen, die mit Modulatoren behandelt werden und weiterhin mit chronischen bakteriellen Infektionen zu k\u00e4mpfen haben.<\/span><\/p>\nSchlie\u00dflich spiegelt der Zuschuss die anhaltende Begeisterung der Stiftung f\u00fcr die von Dr. John Lueck entwickelten ACE-tRNAs zur Unterdr\u00fcckung von Nonsens wider, und sie investiert in den Versuch, diese Technologie schnell f\u00fcr Patienten verf\u00fcgbar zu machen.<\/span><\/p>\nSeit 2011 hat die EE mehr als $3,8 Millionen vergeben, um die Entwicklung lebensrettender Behandlungen zu beschleunigen, die Patienten mit CF-Nonsense-Mutationen schnell erreichen k\u00f6nnen. Viele dieser Zusch\u00fcsse konzentrierten sich auf Nonsense-Mutationen, da Patienten mit Nonsense-Mutationen den gr\u00f6\u00dften Teil der entlegenen 10% der Mukoviszidose-Population ausmachen, f\u00fcr die derzeit keine gezielten Behandlungen zur Verf\u00fcgung stehen, aber die Zusch\u00fcsse der EE sind nicht nur auf Nonsense-Mutationen beschr\u00e4nkt. Eine Reihe von Zusch\u00fcssen ist mutationsunabh\u00e4ngig, was bedeutet, dass sie allen Menschen mit Mukoviszidose unabh\u00e4ngig von ihrer genetischen Mutation zugute kommen k\u00f6nnten.<\/span><\/p>\nWir m\u00f6chten den engagierten Wissenschaftlern von ganzem Herzen danken, die an vorderster Front an der Entwicklung bahnbrechender therapeutischer Ans\u00e4tze f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose arbeiten, auch f\u00fcr solche mit Nonsense-Mutationen. Wir freuen uns auf den Tag, an dem es f\u00fcr 100% der Mukoviszidose-Gemeinschaft einen Durchbruch und ein Heilmittel gibt. Bis dahin bleiben wir unserem einzigen Ziel treu und sind unseren au\u00dfergew\u00f6hnlichen Unterst\u00fctzern zu ewigem Dank verpflichtet, ohne die wir nicht in der Lage w\u00e4ren, diese vielversprechenden Bem\u00fchungen voranzutreiben.<\/span><\/p>\nWenn Sie mehr \u00fcber EE-finanzierte Projekte erfahren m\u00f6chten, besuchen Sie die Bewilligte Zusch\u00fcsse<\/a><\/strong>\u00a0Seite.\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Emily's Entourage (EE) freut sich, bekannt geben zu k\u00f6nnen, dass zwei neue Forschungsstipendien und ein Stimulus-Stipendium an eine Gruppe hoch angesehener Forscher vergeben wurden. Die Gesamtsumme bel\u00e4uft sich auf \u00fcber $400.000, die im Laufe von zwei Jahren vergeben werden. Diese Zusch\u00fcsse der Runde 3 dienen der F\u00f6rderung wichtiger Forschungsarbeiten mit dem Ziel, die therapeutische... <\/p>\n
\n
Beseitigung von Resistenzen bei MDR-Bakterien durch Phagentherapie<\/span>\u00a0<\/strong><\/p>\n Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD <\/p>\n <\/p>\n James Dahlman, PhD Die Verabreichung von Nukleins\u00e4uren in die Lunge, einschlie\u00dflich tRNAs, ist ein vielversprechender alternativer Ansatz f\u00fcr die Mukoviszidose-Therapie. Die gezielte Zuf\u00fchrung von Nukleins\u00e4uren zu den entsprechenden Zellen in der Lunge bleibt jedoch eine gro\u00dfe Herausforderung. Mit Hilfe modernster Methoden will das Dahlman-Labor optimierte lungenspezifische Transportmittel, so genannte Nanopartikel, entwickeln, die den Nukleins\u00e4uretransport erleichtern. Das \u00fcbergeordnete Ziel dieses Projekts ist es, die Verwendung von Nanopartikeln zur Behandlung von Mukoviszidose zu beschleunigen.<\/span><\/p>\n Strategie: Rechtschreibpr\u00fcfung: Mutationen durch RNA-Editierung korrigieren<\/em><\/span><\/p>\n John Lueck, PhD Die F\u00f6rdermittel von Emily's Entourage (EE) werden f\u00fcr den Kauf von Strategie: Rechtschreibpr\u00fcfung: Mutationen durch RNA-Editierung korrigieren<\/em><\/span><\/p>\n Diese Zusch\u00fcsse sind die dritte Finanzierungsrunde, die von der Kampagne Catalyst for the Cure<\/em>eine bahnbrechende Initiative, die 2017 ins Leben gerufen wurde, um strategische Forschungsbereiche zu finanzieren, die vom wissenschaftlichen Beirat der EE festgelegt wurden, und die Forschung und Medikamentenentwicklung f\u00fcr CF-Nonsense-Mutationen zu beschleunigen.<\/p>\n Welche Auswirkungen wird dies haben?<\/span><\/strong><\/span><\/p>\n Die Zusch\u00fcsse der Runde 3 von Emily's Entourage (EE) stellen einen \u00e4u\u00dferst strategischen Ansatz dar, um dringende Bed\u00fcrfnisse sowohl in der therapeutischen Entwicklung als auch im klinischen Bereich zu erf\u00fcllen.<\/span><\/p>\n -EE Wissenschaftlicher Direktor, Peter Haggie, PhD<\/em><\/span><\/span><\/p>\n Bei der Entwicklung von Therapeutika besteht nach wie vor ein dringender Bedarf an verschiedenen vielversprechenden Ans\u00e4tzen f\u00fcr die Verabreichung. Das Dahlman-Projekt zielt darauf ab, einen besonders spannenden Verabreichungsansatz mit Nanopartikeln zu erforschen.<\/span><\/p>\n Im klinischen Bereich sind Superbugs ein kritisches Problem f\u00fcr Menschen mit CF. Als Teil der neuen EE-Initiative \"Zeit gewinnen\" zielt die Phagenf\u00f6rderung auf lebensbedrohliche multiresistente bakterielle Infektionen ab, sowohl f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose-Nonsens-Mutationen, die noch auf zielgerichtete Therapeutika warten, als auch f\u00fcr diejenigen, die mit Modulatoren behandelt werden und weiterhin mit chronischen bakteriellen Infektionen zu k\u00e4mpfen haben.<\/span><\/p>\n Schlie\u00dflich spiegelt der Zuschuss die anhaltende Begeisterung der Stiftung f\u00fcr die von Dr. John Lueck entwickelten ACE-tRNAs zur Unterdr\u00fcckung von Nonsens wider, und sie investiert in den Versuch, diese Technologie schnell f\u00fcr Patienten verf\u00fcgbar zu machen.<\/span><\/p>\n Seit 2011 hat die EE mehr als $3,8 Millionen vergeben, um die Entwicklung lebensrettender Behandlungen zu beschleunigen, die Patienten mit CF-Nonsense-Mutationen schnell erreichen k\u00f6nnen. Viele dieser Zusch\u00fcsse konzentrierten sich auf Nonsense-Mutationen, da Patienten mit Nonsense-Mutationen den gr\u00f6\u00dften Teil der entlegenen 10% der Mukoviszidose-Population ausmachen, f\u00fcr die derzeit keine gezielten Behandlungen zur Verf\u00fcgung stehen, aber die Zusch\u00fcsse der EE sind nicht nur auf Nonsense-Mutationen beschr\u00e4nkt. Eine Reihe von Zusch\u00fcssen ist mutationsunabh\u00e4ngig, was bedeutet, dass sie allen Menschen mit Mukoviszidose unabh\u00e4ngig von ihrer genetischen Mutation zugute kommen k\u00f6nnten.<\/span><\/p>\n Wir m\u00f6chten den engagierten Wissenschaftlern von ganzem Herzen danken, die an vorderster Front an der Entwicklung bahnbrechender therapeutischer Ans\u00e4tze f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose arbeiten, auch f\u00fcr solche mit Nonsense-Mutationen. Wir freuen uns auf den Tag, an dem es f\u00fcr 100% der Mukoviszidose-Gemeinschaft einen Durchbruch und ein Heilmittel gibt. Bis dahin bleiben wir unserem einzigen Ziel treu und sind unseren au\u00dfergew\u00f6hnlichen Unterst\u00fctzern zu ewigem Dank verpflichtet, ohne die wir nicht in der Lage w\u00e4ren, diese vielversprechenden Bem\u00fchungen voranzutreiben.<\/span><\/p>\n Wenn Sie mehr \u00fcber EE-finanzierte Projekte erfahren m\u00f6chten, besuchen Sie die Bewilligte Zusch\u00fcsse<\/a><\/strong>\u00a0Seite.\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Emily's Entourage (EE) freut sich, bekannt geben zu k\u00f6nnen, dass zwei neue Forschungsstipendien und ein Stimulus-Stipendium an eine Gruppe hoch angesehener Forscher vergeben wurden. Die Gesamtsumme bel\u00e4uft sich auf \u00fcber $400.000, die im Laufe von zwei Jahren vergeben werden. Diese Zusch\u00fcsse der Runde 3 dienen der F\u00f6rderung wichtiger Forschungsarbeiten mit dem Ziel, die therapeutische... <\/p>\n
\n<\/strong>Universit\u00e4t Yale
\n<\/em><\/span><\/p>\nStaphylococcus aureus<\/em> (S. aureus<\/em>) ist ein multiresistentes (MDR) Bakterium, das bei Menschen mit Mukoviszidose (CF) bereits in jungen Jahren Lungeninfektionen verursacht. Infektionen, die durch MDR-Bakterien verursacht werden, tragen direkt zur Morbidit\u00e4t und Mortalit\u00e4t bei, da die \u00c4rzte gezwungen sind, auf ein immer kleiner werdendes Arsenal an Antibiotika zur\u00fcckzugreifen. Bei denjenigen, die dauerhaft infiziert sind mit S. aureus<\/em>Eine Verringerung der bakteriellen Belastung k\u00f6nnte erhebliche positive Auswirkungen auf die Lungenfunktion, Lungenverschlechterungen und die Lebensqualit\u00e4t haben. Bei der Phagentherapie werden Bakteriophagen (bakterienspezifische Viren) eingesetzt, die gezielt Bakterien abt\u00f6ten. Therapeutisch eingesetzt, k\u00f6nnen diese Phagen Bakterien abt\u00f6ten <\/span>die spezifische Virulenzfaktoren exprimieren <\/span>die es ihnen erm\u00f6glichen, die <\/span>Infektion. Finanzierung durch Emily's <\/span>Entourage erm\u00f6glicht weitere <\/span>Entwicklungsanstrengungen f\u00fcr Phagen-basierte Therapeutika zur Behandlung
\n<\/span>CF-assoziierte Infektionen.
\n<\/span>
\n<\/span>Strategie: Zeit gewinnen: Alternative Ziele und Ans\u00e4tze<\/em><\/span><\/p>\n<\/a><\/p>\nGenetisch-therapeutische Reparatur von CFTR-Nonsense-Mutationen<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\n
\n<\/strong><\/span>Georgia Tech <\/em><\/span><\/p>\nMessung der therapeutischen Reparatur von CFTR-Nonsense-Mutationen<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\n
\n<\/strong><\/span>Universit\u00e4t von Rochester<\/em><\/span><\/p>\n
\n<\/span>Spezielle Ger\u00e4te, so genannte Ussing-Kammern, sind der Goldstandard f\u00fcr die Messung der CFTR-Aktivit\u00e4t in den Epithelzellen der Atemwege und die Bestimmung der Wirksamkeit der in der Entwicklung befindlichen CF-Therapeutika. Die Ussing-Kammern werden insbesondere verwendet, um die Wirksamkeit von ACE-tRNAs zur Unterdr\u00fcckung von Nonsense zu testen, die im Rahmen eines fr\u00fcheren Forschungszuschusses von EE entwickelt wurden.<\/span><\/p>\n
\n\n
Diese Auszeichnungen erweitern Emilys von Entourage unterst\u00fctzte Entwicklung eines CF-Therapieansatzes, der Suppressor-tRNAs in die Lunge bringt, und initiieren die Unterst\u00fctzung von Phagen, einer aufregenden neuen antibakteriellen Therapie. Diese neue Unterst\u00fctzung zielt direkt auf den ungedeckten Bedarf im Bereich der Mukoviszidose-Therapien, einschlie\u00dflich der Verabreichung an die Lunge und der Antibiotikaresistenz.<\/em><\/span><\/strong><\/h3>\n<\/blockquote>\n