{"id":11927,"date":"2018-12-12T17:01:37","date_gmt":"2018-12-12T22:01:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=11927"},"modified":"2018-12-12T17:01:44","modified_gmt":"2018-12-12T22:01:44","slug":"recap-ee-symposium-tackles-key-hurdles-and-strategies-for-expedited-progress-for-cf-nonsense-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/recap-ee-symposium-tackles-key-hurdles-and-strategies-for-expedited-progress-for-cf-nonsense-mutations\/","title":{"rendered":"RECAP: EE-Symposium befasst sich mit wichtigen H\u00fcrden und Strategien f\u00fcr einen beschleunigten Fortschritt bei CF-Nonsense-Mutationen"},"content":{"rendered":"

Emily's Entourage (EE) veranstaltete sein drittes wissenschaftliches Symposium, Therapeutische Entwicklung f\u00fcr Nonsense-Mutationen: Die letzte Grenze der CF<\/em>am 25. September im Wistar Institute in Philadelphia, PA. Der Schwerpunkt lag auf der Beschleunigung von Durchbr\u00fcchen und einer Heilung f\u00fcr die letzten 10% der Mukoviszidose-Population ohne gezielte Therapie mit Schwerpunkt auf Nonsense-Mutationen.
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\u00dcber 47 herausragende CF-Forscher und Unternehmen aus der ganzen Welt kamen zusammen, um Ideen auszutauschen, wie die Entwicklung lebensrettender Therapien f\u00fcr Menschen mit Nonsense-Mutationen bei CF beschleunigt werden kann. W\u00e4hrend bahnbrechende CFTR-modulierende Therapien derzeit f\u00fcr etwa 90% der CF-Population zugelassen sind oder sich in der sp\u00e4ten klinischen Entwicklung befinden, stellen Menschen mit Nonsense-Mutationen der CF den gr\u00f6\u00dften Teil der \u00fcberz\u00e4hligen 10% der CF-Population dar.
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Das Symposium begann mit einem Willkommensdinner am Vorabend, bei dem die G\u00e4ste vom Vorsitzenden des wissenschaftlichen Beirats von EE, Dr. Kevin Foskett, dem wissenschaftlichen Direktor von EE, Dr. Pete Haggie, und Emily im Distrito in University City herzlich empfangen wurden. Akademiker und Fachleute aus der Industrie mischten sich und tauschten sich bei einem k\u00f6stlichen mexikanischen Abendessen in entspannter Atmosph\u00e4re \u00fcber ihre Ziele aus.
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Am 25. September er\u00f6ffnete Emily das Symposium mit einer Begr\u00fc\u00dfungsrede. Sie pr\u00e4sentierte das Video der Kampagne 2018, um die allgemeine Mission von EE vorzustellen und die Dringlichkeit der Tagung zu verdeutlichen. Nach Emilys Ausf\u00fchrungen begann die harte wissenschaftliche Arbeit in vier verschiedenen Sitzungen.
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Jede Sitzung war in zwei Hauptkomponenten unterteilt. Der erste Teil konzentrierte sich auf formale Pr\u00e4sentationen von Forschern aus dem akademischen Bereich und der Industrie, die in erster Linie \u00fcber die wichtigsten Fortschritte, die sie gemacht haben, neue Daten, die sie generiert haben, und spezifische H\u00fcrden, die ihre F\u00e4higkeit, Fortschritte zu machen, beeintr\u00e4chtigen, sprachen. Im zweiten Teil setzten sich die Referenten und Experten vor das Publikum, um die Diskussion mit dem gesamten Saal zu f\u00f6rdern. Diese Diskussionen waren lebhaft und produktiv und trugen wesentlich dazu bei, die notwendigen n\u00e4chsten Schritte f\u00fcr den Fortschritt einzuleiten.
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I. CFTR-Modulatoren: Entwicklung, Anpassung und Pr\u00fcfung von Modulatoren f\u00fcr verk\u00fcrzte CFTRs<\/strong><\/p>\n\n\n\n

In Sitzung I sprachen vier Redner \u00fcber Methoden zur direkten Modulation der CFTR-Genaktivit\u00e4t. Diese Methoden w\u00fcrden auf die verk\u00fcrzte Form von CFTR abzielen, die durch die vorzeitige Terminierung bei Nonsense-Mutationen entsteht, und das Durchlesen des Gens zur Erzeugung des Proteins in voller L\u00e4nge erleichtern.<\/p>\n\n\n\n

Vortragende:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Alan Verkman, MD, PhD (Universit\u00e4t von Kalifornien, San Francisco)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Neal Sharpe, PhD (Eloxx Pharmaceuticals)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Jeffrey Beekman, PhD (Medizinisches Universit\u00e4tszentrum, Utrecht, Niederlande)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Steven M. Rowe, MD, MSPH (Universit\u00e4t von Alabama in Birmingham)<\/em>
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II. CFTR-Gentherapie: \u00dcbergang zu Phase-I-Studien<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Sitzung II befasste sich mit genetischen Ans\u00e4tzen - entweder mit Gentherapie, um CFTR zu ersetzen, oder mit Gene Editing, um das CFTR-Gen zu reparieren. Diese Ans\u00e4tze w\u00e4ren bei CFTR-Nonsense-Mutationen wirksam, k\u00f6nnten aber auch bei allen CFTR-Mutationen angewandt werden, so dass sie mutationsunabh\u00e4ngig sind.<\/p>\n\n\n\n

Vortragende:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Paul McCray, MD (Universit\u00e4t von Iowa)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Patrick Harrison, PhD (University College Cork, Irland)<\/em><\/p>\n\n\n\n

III. Nukleins\u00e4ure-Therapien: Auf mRNA, tRNA und Oligonukleotide ausgerichtete Ans\u00e4tze<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Sitzung III befasste sich mit Aspekten der Mukoviszidose-Therapie, die auf Nukleins\u00e4uren, einschlie\u00dflich Transfer- und Boten-RNA, abzielen. <\/p>\n\n\n\n

Vortragende:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Christopher Ahern, PhD (Universit\u00e4t von Iowa)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Lulu Huang, PhD (Ionis Pharmaceuticals)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 James Dahlman, PhD (Georgia Tech)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 John Miller, PhD (Proteostase-Therapeutika)<\/em>
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IV. Zeit schinden: Alternative Ziele und Ans\u00e4tze<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Sitzung IV konzentrierte sich auf alternative Ans\u00e4tze, die Patienten mit Nonsense-Mutationen bei CF Zeit verschaffen k\u00f6nnten. Diese Ans\u00e4tze w\u00fcrden nicht direkt auf das CFTR-Gen abzielen, sondern stattdessen die Sch\u00e4den in der Lunge beim Fortschreiten der Krankheit verringern und als \u00dcberbr\u00fcckung dienen, bis neue Therapien f\u00fcr Patienten mit Nonsense-Mutationen der CF entwickelt werden.<\/p>\n\n\n\n

Vortragende:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Robert Tarran, PhD (Universit\u00e4t von North Carolina in Chapel Hill, Spyryx Biosciences)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Oren Rosenberg, MD, PhD (Universit\u00e4t von Kalifornien, San Francisco)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Barbara White, MD (Corbus Pharmaceuticals)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Martin D. Burke, MD, PhD (Universit\u00e4t von Illinois Urbana-Champaign)<\/em><\/p>\n\n\n\n

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Die Organisation des Symposiums erm\u00f6glichte ein intimes, kooperatives Umfeld, in dem die Teilnehmer frei sprechen konnten. Und in den Einzelgespr\u00e4chen wurde deutlich, dass es ein gro\u00dfes Interesse und Engagement f\u00fcr die Entwicklung von Therapien f\u00fcr Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose gibt.
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Das Symposium bekr\u00e4ftigte den Bedarf an neuen Mukoviszidose-Therapien f\u00fcr Menschen mit Nonsense-Mutationen und erleichterte diese Bem\u00fchungen durch die F\u00f6rderung von Partnerschaften und Kooperationen.
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Emily's Entourage m\u00f6chte sich bei allen Referenten, Teilnehmern und Sponsoren des Symposiums herzlich bedanken. Die Energie w\u00e4hrend des Symposiums war mit H\u00e4nden zu greifen. Die Offenheit, die Zusammenarbeit und das gro\u00dfe Engagement aller Anwesenden f\u00fcr die Gemeinschaft der Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose haben uns sehr viel Hoffnung gegeben. <\/p>\n\n\n\n

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Emily's Entourage (EE) veranstaltete am 25. September im Wistar Institute in Philadelphia (PA) ihr drittes wissenschaftliches Symposium mit dem Titel Therapeutische Entwicklung f\u00fcr Nonsense-Mutationen: The Final Frontier of CF\" (Die letzte Grenze der Mukoviszidose) am 25. September im Wistar Institute in Philadelphia, PA. Der Schwerpunkt lag auf der Beschleunigung von Durchbr\u00fcchen und einer Heilung f\u00fcr die letzten 10% der Mukoviszidose-Population ohne gezielte Therapie mit dem Fokus... <\/p>\n

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