{"id":11486,"date":"2018-09-07T15:21:46","date_gmt":"2018-09-07T19:21:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=11486"},"modified":"2018-09-07T15:30:23","modified_gmt":"2018-09-07T19:30:23","slug":"therapeutic-development-for-nonsense-mutations-the-final-frontier-of-cf","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/therapeutic-development-for-nonsense-mutations-the-final-frontier-of-cf\/","title":{"rendered":"Therapeutische Entwicklung f\u00fcr Nonsense-Mutationen: Die letzte Grenze der CF"},"content":{"rendered":"

Emily's Entourage (EE) k\u00fcndigt sein drittes wissenschaftliches Symposium an, Therapeutische Entwicklung f\u00fcr Nonsense-Mutationen: Die letzte Grenze der CF<\/em>die am 24. und 25. September im Wistar Institute in Philadelphia, PA, stattfinden wird. Das Hauptaugenmerk liegt auf der Beschleunigung von Durchbr\u00fcchen und einer Heilung f\u00fcr die letzten 10% der Mukoviszidose-Population ohne gezielte Therapie.<\/p>\n

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Das Wistar-Institut in Philadelphia, PA<\/p><\/div>\n

Mit herausragenden CF-Forschern und -Unternehmen aus der ganzen Welt wird dieses Treffen, zu dem nur geladene G\u00e4ste Zutritt haben, eine intime Veranstaltung sein, die die Zusammenarbeit, den Ideenaustausch und die kreative Probleml\u00f6sung f\u00f6rdert, um die Entwicklung lebensrettender Therapeutika f\u00fcr CF-Nonsense-Mutationen voranzutreiben. Dieser Bereich der therapeutischen Entwicklung ist besonders wichtig, weil bahnbrechende CFTR-modulierende Therapien derzeit f\u00fcr etwa 90% der CF-Population zugelassen sind oder sich in der sp\u00e4ten Phase der klinischen Entwicklung befinden. Menschen mit CF-Nonsense-Mutationen stellen den gr\u00f6\u00dften Teil der CF-Population dar, f\u00fcr den es keine zugelassene oder in der Pipeline befindliche CFTR-modulierende Therapie gibt.<\/p>\n

\"Wir bei Emily's Entourage freuen uns sehr, die besten und kl\u00fcgsten K\u00f6pfe zusammenzubringen, um gemeinsam gegen Nonsense-Mutationen vorzugehen, die eine gro\u00dfe L\u00fccke in der therapeutischen Entwicklung f\u00fcr die CF-Gemeinschaft darstellen\" - Emily Kramer-Golinkoff, EE-Mitbegr\u00fcnderin<\/p><\/blockquote>\n

Das Symposium beginnt mit einem Willkommensdinner am Vorabend der Tagung, bei dem die G\u00e4ste vom Vorsitzenden des wissenschaftlichen Beirats der EE, Dr. Kevin Foskett, dem wissenschaftlichen Direktor Dr. Pete Haggie und Emily herzlich empfangen werden. Ziel des Abendessens ist es, sich auszutauschen, Kontakte zu kn\u00fcpfen und Ziele f\u00fcr den n\u00e4chsten Tag zu formulieren, an dem die harte, produktive Arbeit beginnen wird.<\/p>\n

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Treffen der wichtigsten Meinungsf\u00fchrer von EE im September 2015<\/p><\/div>\n

Am 25. September wird Emily das Treffen mit einer Begr\u00fc\u00dfung er\u00f6ffnen, in der sie Emily's Entourage und ihre Aufgabe vorstellt und den Zielen und der Dringlichkeit des Treffens ein menschliches Gesicht verleiht. Das anschlie\u00dfende Treffen wird in vier Hauptsitzungen unterteilt sein, die jeweils aus kurzen Pr\u00e4sentationen und Diskussionen bestehen. Die vier Sitzungen sind:<\/p>\n

I. CFTR-Modulatoren: Entwicklung, Anpassung und Pr\u00fcfung von Modulatoren f\u00fcr verk\u00fcrzte CFTRs<\/strong><\/p>\n

Vorsitz: Pete Haggie, PhD (Universit\u00e4t von Kalifornien, San Francisco, Emily's Entourage)<\/em><\/p>\n

II. CFTR-Gentherapie: \u00dcbergang zu Phase-I-Studien<\/strong><\/p>\n

Vorsitz: Beverly Davidson, PhD (Kinderkrankenhaus von Philadelphia, Universit\u00e4t von Pennsylvania, Spark Therapeutics, Talee Bio)<\/em><\/p>\n

III. Nukleins\u00e4ure-Therapien: Auf mRNA, tRNA und Oligonukleotide ausgerichtete Ans\u00e4tze<\/strong><\/p>\n

Die Vorsitzenden: Phil Thomas (Universit\u00e4t von Texas, Southwestern) und Aliasger Salem (Universit\u00e4t von Iowa)<\/em><\/p>\n

IV. Zeit schinden: Alternative Ziele und Ans\u00e4tze<\/strong><\/p>\n

Vorsitz: Kevin Foskett, PhD (Universit\u00e4t von Pennsylvania, Emilys Entourage)<\/em><\/p>\n

Liste der Vortragenden:<\/p>\n