\"Diese neuen Zusch\u00fcsse bewerten die Wirksamkeit aktueller und in der Erprobung befindlicher Therapien f\u00fcr CF-Nonsense-Mutationen und spiegeln das Engagement von Emily's Entourage wider, die Grenzen der Entwicklung neuartiger Therapien f\u00fcr Mukoviszidose zu verschieben und diese Durchbr\u00fcche schnell zu den Patienten zu bringen.\"<\/p>\n
-EE Wissenschaftlicher Direktor Peter Haggie, PhD<\/p><\/blockquote>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/VenkateshwarMutyamEdited.jpg\")
Neue therapeutische Ans\u00e4tze f\u00fcr die Behandlung von CF-Patienten mit der W1282X-Mutation des vorzeitigen Codonabbruchs<\/strong><\/h3>\nVenkateshwar Mutyam, PhD und Steven M. Rowe, MD, MSPH<\/strong><\/p>\nUniversit\u00e4t von Alabama in Birmingham<\/em><\/p>\nFr\u00fchere Studien, die von Emily's Entourage unterst\u00fctzt wurden, haben gezeigt, dass KALYDECO bei einigen Mukoviszidosepatienten mit der W1282X-Mutation einen therapeutischen Nutzen bietet. Diese provokativen Studien werden in weiteren klinischen n-of-1-Studien erweitert, um festzustellen, ob der klinische Nutzen durch eine zugelassene Korrektor-Potentiator-Therapie weiter gesteigert werden kann.<\/p>\n
Strategie: Durchsuchen der Bibliothek: Identifizierung und Wiederverwendung von therapeutischen Molek\u00fclen<\/em><\/p>\n <\/p>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/TheoMoraesEdited1.jpg\")
Verbesserung der Funktion von W1282X CFTR-Epithelzellen der Atemwege durch kleine Molek\u00fcle<\/strong><\/h3>\nTheo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, und Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/strong><\/p>\nDas Krankenhaus f\u00fcr kranke Kinder, Toronto, Kanada<\/em><\/p>\nDurch die Kombination von Fachwissen in den Bereichen Zellkultur, CFTR-Funktionsbewertung, therapeutische Entwicklung und klinische Praxis wird in diesem Projekt untersucht, ob verf\u00fcgbare therapeutische Ans\u00e4tze Schl\u00fcsseleigenschaften, einschlie\u00dflich Ionentransport und mukozili\u00e4re Clearance, in Epithelzellen der Atemwege von CF-Patienten mit der W1282X-Mutation modulieren.<\/p>\n
Strategie: Durchsuchen der Bibliothek: Identifizierung und Wiederverwendung von therapeutischen Molek\u00fclen<\/em><\/p>\n <\/p>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/MartyBurkeEdited1.jpg\")
Eine molekulare Prothese f\u00fcr die CFTR-unabh\u00e4ngige Behandlung der durch Nonsense-Mutationen verursachten CF<\/strong><\/h3>\nMartin D. Burke, MD, PhD und Michael J. Welsh, MD<\/strong><\/p>\nUniversit\u00e4t von Illinois in Urbana-Champaign und Universit\u00e4t von Iowa<\/em><\/p>\nCF wird durch den Funktionsverlust des CFTR-Ionenkanals verursacht. Die Entwicklung alternativer M\u00f6glichkeiten, die fehlende Kanalfunktion unabh\u00e4ngig von CFTR wiederherzustellen, ist ein dringender ungedeckter medizinischer Bedarf. Auf der Grundlage \u00fcberzeugender Studien in Zellkulturmodellen und in CF-Tiermodellen wird in diesem Projekt eine neuartige therapeutische Strategie getestet, um diesen Bedarf direkt zu decken. Dieser Ansatz verwendet ein Medikament, das f\u00fcr eine andere Indikation zugelassen ist, und k\u00f6nnte schlie\u00dflich zur Entwicklung eines neuen therapeutischen Ansatzes f\u00fcr CF f\u00fchren.<\/p>\n
Strategie: Kreative Umgehungen: Arbeiten mit alternativen Wegen<\/em><\/p>\n <\/p>\n
\nDiese Zusch\u00fcsse sind die zweite Finanzierungsrunde, die von der Kampagne \"Katalysator f\u00fcr eine Heilung<\/strong><\/em>eine bahnbrechende Initiative in H\u00f6he von $3 Millionen, die 2017 ins Leben gerufen wurde, um strategische Forschungsbereiche zu finanzieren, die vom wissenschaftlichen Beirat der EE festgelegt wurden, um die Forschung und die Entwicklung von Medikamenten gegen CF-Nonsense-Mutationen zu beschleunigen.<\/p>\nWelche Auswirkungen wird dies haben?<\/strong><\/h3>\nEmily's Entourage hat seit 2011 mehr als $3,3 Millionen vergeben, um die Entwicklung lebensrettender Behandlungen zu beschleunigen, die Patienten mit CF-Nonsense-Mutationen schnell erreichen k\u00f6nnen. Patienten mit zwei Kopien einer Nonsense-Mutation stellen den gr\u00f6\u00dften Teil der entlegenen 10% der CF-Population dar, f\u00fcr die es derzeit keine zielgerichteten Behandlungen gibt.<\/p>\n
Wir m\u00f6chten den engagierten Wissenschaftlern, die bei der Entwicklung innovativer Therapieans\u00e4tze f\u00fcr Mukoviszidose-Nonsense-Mutationen f\u00fchrend sind, sowie unseren unglaublichen Unterst\u00fctzern, die den Treibstoff f\u00fcr diese bahnbrechenden Bem\u00fchungen darstellen, herzlichst danken.<\/p>\n
Universit\u00e4t von Alabama in Birmingham<\/em><\/p>\n Fr\u00fchere Studien, die von Emily's Entourage unterst\u00fctzt wurden, haben gezeigt, dass KALYDECO bei einigen Mukoviszidosepatienten mit der W1282X-Mutation einen therapeutischen Nutzen bietet. Diese provokativen Studien werden in weiteren klinischen n-of-1-Studien erweitert, um festzustellen, ob der klinische Nutzen durch eine zugelassene Korrektor-Potentiator-Therapie weiter gesteigert werden kann.<\/p>\n Strategie: Durchsuchen der Bibliothek: Identifizierung und Wiederverwendung von therapeutischen Molek\u00fclen<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Theo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, und Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/strong><\/p>\n Das Krankenhaus f\u00fcr kranke Kinder, Toronto, Kanada<\/em><\/p>\n Durch die Kombination von Fachwissen in den Bereichen Zellkultur, CFTR-Funktionsbewertung, therapeutische Entwicklung und klinische Praxis wird in diesem Projekt untersucht, ob verf\u00fcgbare therapeutische Ans\u00e4tze Schl\u00fcsseleigenschaften, einschlie\u00dflich Ionentransport und mukozili\u00e4re Clearance, in Epithelzellen der Atemwege von CF-Patienten mit der W1282X-Mutation modulieren.<\/p>\n Strategie: Durchsuchen der Bibliothek: Identifizierung und Wiederverwendung von therapeutischen Molek\u00fclen<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Martin D. Burke, MD, PhD und Michael J. Welsh, MD<\/strong><\/p>\n Universit\u00e4t von Illinois in Urbana-Champaign und Universit\u00e4t von Iowa<\/em><\/p>\n CF wird durch den Funktionsverlust des CFTR-Ionenkanals verursacht. Die Entwicklung alternativer M\u00f6glichkeiten, die fehlende Kanalfunktion unabh\u00e4ngig von CFTR wiederherzustellen, ist ein dringender ungedeckter medizinischer Bedarf. Auf der Grundlage \u00fcberzeugender Studien in Zellkulturmodellen und in CF-Tiermodellen wird in diesem Projekt eine neuartige therapeutische Strategie getestet, um diesen Bedarf direkt zu decken. Dieser Ansatz verwendet ein Medikament, das f\u00fcr eine andere Indikation zugelassen ist, und k\u00f6nnte schlie\u00dflich zur Entwicklung eines neuen therapeutischen Ansatzes f\u00fcr CF f\u00fchren.<\/p>\n Strategie: Kreative Umgehungen: Arbeiten mit alternativen Wegen<\/em><\/p>\n <\/p>\n Diese Zusch\u00fcsse sind die zweite Finanzierungsrunde, die von der Kampagne \"Katalysator f\u00fcr eine Heilung<\/strong><\/em>eine bahnbrechende Initiative in H\u00f6he von $3 Millionen, die 2017 ins Leben gerufen wurde, um strategische Forschungsbereiche zu finanzieren, die vom wissenschaftlichen Beirat der EE festgelegt wurden, um die Forschung und die Entwicklung von Medikamenten gegen CF-Nonsense-Mutationen zu beschleunigen.<\/p>\n Emily's Entourage hat seit 2011 mehr als $3,3 Millionen vergeben, um die Entwicklung lebensrettender Behandlungen zu beschleunigen, die Patienten mit CF-Nonsense-Mutationen schnell erreichen k\u00f6nnen. Patienten mit zwei Kopien einer Nonsense-Mutation stellen den gr\u00f6\u00dften Teil der entlegenen 10% der CF-Population dar, f\u00fcr die es derzeit keine zielgerichteten Behandlungen gibt.<\/p>\n Wir m\u00f6chten den engagierten Wissenschaftlern, die bei der Entwicklung innovativer Therapieans\u00e4tze f\u00fcr Mukoviszidose-Nonsense-Mutationen f\u00fchrend sind, sowie unseren unglaublichen Unterst\u00fctzern, die den Treibstoff f\u00fcr diese bahnbrechenden Bem\u00fchungen darstellen, herzlichst danken.<\/p>\nVerbesserung der Funktion von W1282X CFTR-Epithelzellen der Atemwege durch kleine Molek\u00fcle<\/strong><\/h3>\nEine molekulare Prothese f\u00fcr die CFTR-unabh\u00e4ngige Behandlung der durch Nonsense-Mutationen verursachten CF<\/strong><\/h3>\n
\nWelche Auswirkungen wird dies haben?<\/strong><\/h3>\n